氯马昔巴特

氯马昔巴特(maralixibat)由美国Mirum制药公司研发,于2021年9月29日经FDA优先审查方式批准上市,商品名为Livmarli,用于治疗1岁及以上的Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。本品为口服液体制剂,是FDA批准的第一个也是唯一一个治疗ALGS这种罕见肝病的药物。