异基因造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血相关并发症的临床研究

目的:分析异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)儿童后的并发症的临床特征。方法:分析2017.09~2023.05在新疆维吾尔自治区人民医院接受allo-HSCT的52名SAA儿童患者(≤14岁)的临床资料。结果:HID-HSCT和MSD-HSCT总生存率是没有统计学差异的(88.6% vs 100.0%,P = 0.154)。最常见的并发症是移植物抗宿主病(GVHD),分别有14例(26.9%)和9例(17.3%)患者发生II-IV度和III-IV度aGVHD,死亡的4例患者中有3例合并有IV度aGVHD,通过单因素分析没有发现III-IV度aGVHD的危险因素。累计有4 (8.1%)例患者发生cGVHD,广泛型和局限型GVHD各2例。其余的常见并发症包括原发性植入功能不良、可逆性后部脑病综合征和出血性膀胱炎分别有2例(3.8%),3例(5.8%)和7例(13.5%)。最常见的病毒感染是巨细胞病毒(CMV)感染,共12例(23.1%)患者,其中4例(7.8%)患者进展为CMV肠炎。我们发现II-IV度aGVHD (P = 0.001)和III-IV度aGVHD (P < 0.001)是CMV感染的危险因素。结论:allo-HSCT治疗儿童SAA有不错的疗效,但移植后相关并发症仍然是影响患者预后的主要因素之一。

儿童异基因造血干细胞移植后肠道急性移植物抗宿主病危险因素分析及风险预测模型的建立

目的:进行儿童异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后肠道急性移植物抗宿主病(a GVHD)相关因素分析,并建立儿童allo-HSCT后肠道a GVHD的预测模型。方法:回顾性分析2018年2月至2021年9月于新疆维吾尔自治区人民医院血液科就诊并行allo-HSCT的62例儿童患者的临床资料,按a GVHD国际联盟(MAGIC)分级标准评估肠道a GVHD,通过10折交叉验证LASSO回归筛选变量,建立儿童allo-HSCT后肠道a GVHD的预测模型。结果:62例患儿中共有33例(53.2%)发生肠道a GVHD,其中25例为II度,8例为Ⅲ-IV度。通过10折交叉验证LASSO回归筛选变量,结果显示:有意义的变量包括少数民族(OR=7.229;95%CI:2.337-22.354)、PLT(OR=0.971;95%CI:0.932-0.993)、UA(OR=0.971;95%CI:0.935-0.988)、CRP(OR=1.217;95%CI:1.053-1.545)、病毒感染(OR=10;95%CI:3.021-32.668)与儿童肠道a GVHD独立相关(均P<0.05)。根据上述变量构建预测模型,计算该模型的受试者工作特征曲线(ROC曲线)下面积AUC值为0.983(0.966-1),布里尔分数(Brier Score)为0.055,评估该模型具有较高的区分度及校准度。结论:少数民族、低PLT、低UA、高CRP、病毒感染与儿童肠道aGVHD独立相关,应早期对此类高风险患儿提高重视。

新疆地区儿童异基因造血干细胞移植后巨细胞病毒感染相关危险因素分析

目的分析儿童异基因造血干细胞移植(HSCT)后巨细胞病毒(CMV)感染首次发生的相关危险因素。方法通过回顾性分析2018年02月—2021年09月在新疆维吾尔自治区人民医院行异基因造血干细胞移植的患儿62例,随访至移植+100d,应用χ^(2)检验及Logistics回归模型,分析CMV感染发生的危险因素。结果62例患儿中共有36例(58.1%)在移植+100d内首次发生CMV感染,感染发生的中位时间为+38(23.5~56.8)d,单因素分析结果显示,干细胞来源、急性移植物抗宿主病(aGVHD)与CMV感染相关(P<0.05),多因素分析结果显示,Ⅰ-Ⅱ度aGVHD(OR,22.025,95%CI,4.144~117.060)、Ⅲ-Ⅳ度aGVHD(OR,12.082,95%CI,1.144~127.653)P值均<0.05,与CMV感染独立相关。结论儿童异基因造血干细胞移植后aGVHD与CMV感染的发生相关,应在移植早期得到足够的重视。

新疆维汉两民族骨转换标志物P1NP和β-CTX测定结果对比分析

目的探讨维吾尔族(维)与汉族(汉)之间血清Ⅰ型前胶原氨基端前肽(N-terminal propeptide of type 1 precollagen,P1N P)及Ⅰ型胶原羧基端肽(type 1 collagen cross-linked C-telopeptide,β-CTX)是否存在差异。方法本研究为观察性研究,经筛选后共纳入1127例研究对象,并分为四组。女性按照是否绝经分为绝经前组126例[维/汉:59/67,平均年龄37.6/37.3岁],绝经后组278例[维/汉:162/116,平均年龄62.9/63.4岁],男性依据年龄分为27~60岁组579例[维/汉:307/272,平均年龄47.7/47.9岁],61~75岁组144例[维/汉:71/73,平均年龄66.0/67.2岁]。采用化学发光法检测血清P1N P及β-CTX浓度,并检测血钙、血磷、甲状旁腺素(parathyroid hormone,PTH)及25羟维生素D(25 hydroxy vitamin D,250HD)水平,进行维汉两民族间骨代谢标志物的比较。结果维汉骨代谢标志物比较,女性两组中P1NP和β-CTX差异均无统计学意义(P>0.05);男性27~60岁组P1N P和β-CTX水平及61~75岁组P1N P水平,维族均高于汉族(P均<0.05),61~75岁组β-CTX水平,维汉间差异无统计学意义(P>0.05)。结论本研究通过比较不同生理状态、性别维汉间骨代谢标志物水平,发现男性维汉间骨转化标志物存在种族差异。目前尚未发现女性维汉间骨转化标志物存在种族差异。

循环肿瘤DNA检测作为弥漫大B细胞淋巴瘤早期预后预测指标的可行性研究

目的研究循环肿瘤DNA(ctDNA)作为弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者早期预后预测指标的可行性。方法选取新疆维吾尔自治区人民医院血液病科2020年1月-2021年12月收入的50例DLBCL患者为观察组,另选同期50例健康体检者为对照组。采集空腹静脉血测定血浆ctDNA并对比,采用Spreaman相关性分析法检验血浆ctDNA与DLBCL患者Ann Anbor分期、分型、C-MYC测定结果的相关性,绘制受试者操作特征曲线(ROC)评价ctDNA检测早期预测DLBCL患者预后的价值。结果观察组与对照组比较,观察组内不同Ann Anbor分期、分型、C-MYC测定结果、治疗时间段、疗效患者的血浆ctDNA差异均具有统计学意义(P<0.05);Spreaman相关性分析结果显示,血浆ctDNA与DLBCL患者Ann Anbor分期、分型、C-MYC测定结果均呈正相关关系(r=0.74、0.80、0.85,P<0.05);ROC显示,血浆ctDNA预测DLBCL患者预后的截断值为8.88 ng/mL,曲线下面积、灵敏度、特异度分别为0.945、93.18%、83.33%。结论在DLBCL患者早期预后预测中血浆ctDNA可作为重要预测指标加以推广使用。

维A酸与亚砷酸联合治疗初发的急性早幼粒细胞白血病疗效分析

探讨维A酸与亚砷酸联合治疗初发的急性早幼粒细胞白血病的临床疗效。方法 收集在我院就诊的初发急性早幼粒细胞白血病患者70例,随机分成2组,一组是35例,对照组进行维A酸诱导化疗,研究组又增加亚砷酸诱导化疗。结果 研究组有25例满足缓解的标准,ORR为71.43%,对照组有19例满足缓解的标准,占54.29%,研究组的效果更好(P<0.05);研究组诱导缓解与高白细胞血症维持需要的时间比对照组少很多,并且白细胞水平峰值也是更低的(P<0.05);两组发生的不良反应情况相差不大,不存在差异(P>0.05);治疗3个月、6个月的时候研究组仅有1例、2例复发,对照组有5例、7例复发,组间的差距是存在区别的(P<0.05),但两组在再次治疗缓解率方面无统计学差异(P>0.05);治疗后评估功能量表评分,和之前相比,治疗后两组均发生较大的变化,即增长,而症状量表的得分却是降低的,并且两组之间研究组的变化优势更大(P0.05)。结论 维A酸联合亚砷酸可有效提高近期缓解率,降低复发率,且不增加不良反应,对改善初发的急性早幼粒细胞白血病患者预后、提高生活质量具有积极意义。

基于SEER数据库的髓外浆细胞瘤患者生存预测模型构建及其应用价值

目的构建髓外浆细胞瘤(EMP)患者的生存预测模型并验证其应用价值。方法从美国国家癌症研究所监测,流行病学和最终结果(SEER)数据库中收集2000-2019年诊断为EMP的患者数据。使用随机森林算法筛选变量,并进一步采用多因素Cox比例风险回归模型确定EMP预后的独立危险因素,基于此构建列线图模型。根据列线图计算患者总分,使用X-tile软件依据最佳截断值将总样本分为低、中、高风险3组,分析3组的Kaplan-Meier生存曲线。使用时间依赖受试者工作特征(t-ROC)曲线的曲线下面积(AUC)、X年N次K折交叉验证AUC、校准曲线及临床决策曲线(DCA)评估模型的预测效能。结果共纳入1458例EMP患者,包括796例删失和662例死亡。删失组、死亡组均以年龄60~<75岁(35.4%、41.2%)、男性(63.1%、66.3%)、白种人(81.3%、80.4%)、已婚(68.2%、59.4%)为主。最终确定年龄(45~<60岁/60~<75岁/≥75岁)、婚姻状况(单身/其他)、非第一原发恶性肿瘤、未手术及未放疗是EPM患者生存的独立危险因素(P<0.05)。基于以上独立危险因素构建生存预测模型并绘制列线图,根据最佳截断值将总样本分为0~96分组(低风险组)、98~135分组(中风险组)、139~191分组(高风险组),Kaplan-Meier生存分析显示3组生存时间有明显差异(P<0.0001)。1、3、5年t-ROC曲线的AUC及交叉验证AUC均>0.7,提示该模型具有较好的区分度;校准曲线提示预测与实际总生存率之间具有较好的一致性;DCA提示该模型可以改善临床收益。结论基于SEER数据库构建的EMP患者生存预测模型可协助临床医生识别预后风险因素并预测患者总生存率。