基于电子病历的抗肿瘤药物真实世界外对照臂研究适用性评价框架的考量与建立

目的:总结在真实医疗环境下,基于医疗电子病历的抗肿瘤药物真实世界研究外对照臂适用性评价的考量及实践经验。方法:通过系统分析国内外政策及新药FDA上市许可申请文件,检索真实世界外对照臂用于上市申请的公开监管文件,包括临床和统计审查、咨询委员会简报材料和会议记录,总结政策要求及监管决策考量。结果:FDA虽然在新药审批中接受真实世界外对照臂证据,但是对于其评价比较谨慎,主要考量为外对照臂与试验臂之间的可比性。该研究基于医疗电子病历数据,强调真实世界外对照臂研究中适用性评价的必要性,并提出适用性评价分析框架。结论:将单臂临床试验与个体维度的真实世界数据相结合是监管科学的体现,目前国内政策支持其用于监管决策,FDA也接受应用真实世界证据的审批材料,但真实世界数据在质量和相关性方面依然存在挑战。通过适用性评价,可以评估数据质量,证明两组的人群和终点存在可比性,并通过预先制定计划减少偏倚,提高真实世界证据强度。