儿童横纹肌肉瘤预后模型的构建及验证

目的分析影响儿童横纹肌肉瘤(RMS)预后的因素并构建列线图预测模型。方法从监测、流行病学、最终结果(SEER)数据库中收集2004年至2016年年龄≤18岁且分期明确的RMS患者1212例,并随机分为测试集(n=865)和验证集(n=347);同时收集2013年1月至2018年12月经免疫组化染色确诊的25例RMS患者作为外部验证集。采用Cox风险比例回归模型分析筛选影响儿童RMS患者生存的独立预后因素并构建预后列线图模型。采用Bootstrap法对模型进行内部验证及外部验证,并绘制校准曲线。采用Kaplan-Meier法绘制生存曲线,采用时间依赖受试者工作特征(tdROC)曲线评估该模型预测RMS患者3、5、10年生存率的准确性。结果多因素Cox风险比例回归模型分析结果显示,总分期、手术、原发部位均为影响RMS患者总生存时间的独立因素。将这些因素纳入并成功构建了列线图模型。该预测模型在测试集、内部验证集及外部验证集中C指数分别为0.762、0.833、0.792, tdROC曲线评估该模型对RMS患者预后预测的准确性,结果显示,在SEER测试集、SEER验证集、外部验证集中,列线图预测RMS患者3、5、10年生存率的曲线下面积(AUC)分别为0.753、0.768、0.736,0.818、0.831、0.808和0.839、0.794。结论通过多因素Cox风险比例回归模型筛选影响儿童RMS预后的变量,并对相关独立危险因素进行可视化构建,具有较高的临床价值,对高危人群的筛选及后续个体化诊疗方案的制定具有重要意义。

儿童急性髓系白血病髓外复发子宫髓系肉瘤1例

髓系肉瘤（myeloid sarcoma,MS）是由原始粒细胞或不成熟的髓细胞,在髓外增生和浸润所形成的肿瘤性包块,其可单独出现,也可与恶性血液疾病伴随,如急性髓系白血病（AML）、慢性髓细胞性白血病（CML）急变期、骨髓增生异常综合征（MDS）、骨髓增殖性疾病等,其中以AML最常见,体现为AML的髓外表现。累及子宫的MS在儿童极为罕见,本院收治1例,现报道如下。

儿童异基因造血干细胞移植后血浆sST2/Reg3α蛋白水平与急性移植物抗宿主病的相关性

目的:探讨儿童异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后血浆sST2/Reg3α蛋白动态变化与急性移植物抗宿主病(aGVHD)的相关性。方法:收集2019年1月至2020年1月在武汉儿童医院血液肿瘤科接受allo-HSCT的患儿29例的临床资料。采集患者移植后14 d和28 d外周血标本,使用Luminex方法检测血浆sST2/Reg3α蛋白浓度。结果:29例患儿中男性15例,女性14例,中位年龄53(29-117)个月。接受移植后0-I度aGVHD 18例,II-IV度aGVHD11例;皮肤aGVHD 6例,肠道aGVHD(GI-aGVHD)3例,肠道及皮肤aGVHD 5例。II-IV度aGVHD组与0-I度aGVHD组移植后28 d血浆sST2蛋白水平分别为101.81(73.94-150.77)ng/ml与48.97(28.82-56.69)ng/ml,差异具有统计学意义(P=0.021)。GI-aGVHD组与无aGVHD组患者移植后28 d血浆sST2蛋白水平分别为118.74(87.00-243.36)ng/ml和48.97(23.55-61.40) ng/ml,差异具有显著性(P=0.004)。当移植后28 d血浆sST2蛋白浓度≥65.34ng/ml时预测II-IV度aGVHD的敏感度为85.7%,特异性为87.5%;且移植后血浆sST2蛋白高水平组(≥65.34 g/ml)患者II-IV度aGVHD发生率显著高于低水平组(<65.34 ng/ml)(P=0.021)。Reg3α蛋白在II-IV度aGVHD组与无aGVHD组的差异无统计学意义。结论:儿童allo-HSCT后血浆sST2蛋白水平升高提示II-IV度aGVHD的发生。高水平sST2蛋白有望作为预测II-IV度aGVHD发生的生物学诊断标志。

儿童异基因造血干细胞移植后肠道急性移植物抗宿主病的临床研究

目的:观察儿童异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后肠道急性移植物抗宿主病(aGVHD)的临床特点、治疗及转归,并分析其危险因素。方法:回顾性分析2016年8月-2020年8月在同济医学院附属武汉儿童医院接受allo-HSCT的136例患儿的临床资料,观察肠道aGVHD患儿的临床特征,并用Logistic回归分析其危险因素及Kaplan-Meier模型分析其累积生存率。结果:136例患儿中24例(17.6%)发生肠道aGVHD,其中4例为II度,20例为III-IV度,发生的中位时间为28(10-63)d。临床表现为腹泻黄绿色稀水便伴间断腹痛,其中17例伴有恶心呕吐,11例伴鲜血便,8例患儿在出现肠道aGVHD前有皮疹。肠道aGVHD的平均治疗时间为33(11-100)d;18例患儿接受电子肠镜检查及组织病理学检查。经过治疗后,24例患儿中20例肠道aGVHD症状得到控制,总有效率为83.3%,最终9例在随访期内死亡。发生肠道aGVHD组累积总生存率为62.5%(15例/24例),明显低于无肠道aGVHD组(90.2%,101例/112例)(Log-rank检验,P=0.001)。单因素分析显示,儿童allo-HSCT后肠道aGVHD的发生与患儿年龄及性别、基础疾病、供者性别、供受者血型、预处理方案、GVHD的预防方案、ATG使用剂量、移植物单个核细胞数(MNC)和CD34;数量、中性粒细胞及血小板的植入时间无明显相关性(P>0.05),与移植类型(χ^(2)=16.020,P=0.001)及HLA相合程度(χ^(2)=15.502,P=0.001)具有相关性(P<0.05);多因素分析显示,仅HLA不全相合(1位点不合)无关供者是儿童allo-HSCT后并发肠道aGVHD的独立危险因素(P=0.014,OR=16,95%CI 1.735-147.543)。结论:肠道aGVHD是影响儿童allo-HSCT后总生存率的危险因素,HLA不全相合(1位点不合)无关供者为其发生的高危因素。

儿童白血病化疗后粒细胞缺乏合并新型冠状病毒肺炎(COVID-19)一例

新型冠状病毒肺炎(COVID-19)是感染2019新型冠状病毒(2019-nCoV)后,以肺部病变为主的一种发病迅速、传染性强、病程变化快的传染病[1]。自1月20日首例儿童确诊病例在深圳被报道以来,儿童COVID-19的病例也越来越多。目前普遍认为各个年龄组均可感染COVID-19。儿童恶性血液系统疾病接受化疗后骨髓抑制期合并COVID-19目前尚未见报道,现对本院收治并确诊的1例高危儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)化疗后粒细胞缺乏期合并COVID-19患儿报道如下。