儿童颅外恶性生殖细胞肿瘤的临床特点及预后分析

目的:总结儿童颅外恶性生殖细胞肿瘤的临床特点及影响预后的因素。方法:回顾性分析2015年01月至2019年12月我院收治的49例颅外恶性生殖细胞肿瘤的临床资料。结果:共入组49例颅外恶性生殖细胞肿瘤患者,男性29例,女性20例,男女比例1.45∶1;中位发病年龄20月(4~189月);<4岁42例,4~11岁4例,>11岁3例;原发瘤灶位于性腺者30例(睾丸22例,卵巢8例),性腺外者19例(纵隔2例,腹腔1例,盆腔4例,阴道4例,骶尾部8例);Ⅰ期6例,Ⅱ期16例,Ⅲ期14例,Ⅳ期13例;低危组6例,中危组24例,高危组19例;病例类型:卵黄囊瘤31例,恶性畸胎瘤12例,混合型恶性生殖细胞肿瘤6例。所有患儿均行手术、化学治疗,部分患者行放疗。中位随访时间49月,经治疗全组CR 44例,PR 1例,复发或进展4例,其中死亡2例。2年总生存率(OS)和无事件生存率(EFS)分别为(98.0±2.0)%和(93.9±3.4)%。5年OS和EFS为(95.6±3.1)%和(91.7±4.0)%。结论:以铂类为主的化疗对于儿童颅外恶性生殖细胞肿瘤治疗效果肯定,初诊患者AFP≥10000 ng/mL及年龄>11岁与预后不良相关,复发/难治患者可行常规二线化疗、大剂量化疗、自体干细胞移植、放疗等综合治疗。

儿童肾脏原发非Wilms瘤恶性肿瘤的临床特点

目的:探讨儿童肾脏原发非Wilms瘤恶性肿瘤的临床特点及预后。方法:回顾性分析我院血液肿瘤科2015年1月至2020年12月收治的22例儿童肾脏原发非Wilms瘤恶性肿瘤的临床资料。结果:本组共22例儿童肾脏原发非Wilms瘤恶性肿瘤,男性12例,女性10例,中位发病年龄42.5月(4月~173月),肾透明细胞肉瘤10例,肾恶性横纹肌样瘤5例,肾细胞癌4例,神经母细胞瘤2例,尤文肉瘤1例,临床表现以肉眼血尿和体格检查发现腹部包块最常见,临床分期:Ⅰ期2例,Ⅱ期3例,Ⅲ期11例,Ⅳ期6例,21例患者行根治性肿瘤切除术,随访时间23月(4~80月),2年和5年OS分别为81.3%和69.7%,临床分期Ⅳ期OS和EFS较临床分期Ⅰ+Ⅱ+Ⅲ期患者低,差异有统计学意义(P<0.05)。结论:儿童肾脏原发非Wilms瘤恶性肿瘤临床罕见,不同类型肿瘤的诊断主要依据免疫组化及分子诊断,临床分期Ⅳ期与预后不良相关,早期发现、早期多学科联合诊治有助于改善预后。

顺铂和卡铂为主的化疗方案治疗儿童颅外恶性生殖细胞肿瘤的疗效和安全性比较

目的:比较以顺铂和卡铂为主的化疗方案治疗儿童颅外恶性生殖细胞肿瘤(MGCT)的临床效果,探讨其疗效及不良反应。方法:回顾性分析2014年1月至2020年12月我院血液肿瘤科收治的儿童颅外MGCT患者的临床资料。比较两组患者一般资料、2年总生存率(OS)、2年无事件生存率(EFS)、复发率、肺部感染、肝脏毒性、肾脏毒性、心脏毒性发生率、化疗疗程、化疗后骨髓抑制次数及住院时间等情况。结果:本组共67例患者,以顺铂为主的化疗方案(顺铂组)治疗45例,以卡铂为主的化疗方案(卡铂组)治疗22例。中位随访时间:顺铂组60(31~85)月,卡铂组19.5(8~41)月。两组方案治疗后,顺铂组和卡铂组的2年OS为100%和95.5%(P=0.278),2年EFS为95.6%和90.4%(P=0.527),复发率为6.7%和9.1%(P=0.534),肺部感染发生率为57.8%和27.3%(P=0.019)。IV级化疗后骨髓抑制、肝脏毒性、肾脏毒性、心脏毒性发生率和治疗疗程比较差异无统计学意义。化疗后骨髓抑制伴感染入院治疗为23.3%和12.7%(P=0.013),但感染住院时间比较差异无统计学意义。不同危险度分组复发率及IV级化疗后骨髓抑制发生率比较差异无统计学意义。结论:以卡铂为主的化疗方案在维持儿童颅外MGCT疗效的同时,可以减少肺部感染发生概率及因化疗后骨髓抑制后发生感染的住院率。

不同年龄儿童传染性单核细胞增多症临床特点分析

目的探讨儿童传染性单核细胞增多症(infectious mononucleosis,IM)的临床特点与发病年龄的关系。方法 2009年1月—2013年12月268例IM住院患儿按年龄分期分为4组:婴儿组(≤1岁)、幼儿组(≤3岁)、学龄前组(≤6岁)和学龄组(>6岁),进行回顾性分析。结果发病高峰为学龄前期,幼儿期也占相当的比例。高热、淋巴结炎、扁桃体渗出、眼睑水肿在年长儿多见,而皮疹在小年龄患儿多见,差异有统计学意义(P<0.05)。肝肿大幼儿组较学龄前组及婴儿组低,差异有统计学意义(P<0.05)。脾肿大、肝功能损害及血小板减少各年龄组间差异无统计学意义(P>0.05)。小年龄组患儿更易出现贫血与心肌损害,差异有统计学意义(P<0.05)。异常淋巴细胞比例随年龄增加而增高。除婴儿期外,随年龄增加,CD4^+T细胞降低,CD8^+T细胞增加。结论儿童IM某些临床特点与发病年龄有关,应予以重视,以提高确诊率。

肝移植治疗儿童肝母细胞瘤结果分析

目的总结肝移植治疗儿童肝母细胞瘤(hepatoblastoma,HB)的临床疗效及预后。方法回顾性分析2014年1月至2020年12月上海市儿童医院明确诊断为HB并接受肝移植治疗的8例患者的临床资料。结果本组共8例行肝移植治疗的HB患者,占同期HB患者比例12.1%,男性3例,女性5例。中位发病年龄为54(30~130)个月,中位移植年龄为67.5(36~175)个月。PRETEXT分期Ⅲ期3例,Ⅳ期5例。肝静脉受累1例,门静脉受累4例。肺部转移2例。POST-TEXT分期Ⅲ期6例,Ⅳ期2例。诊断时AFP中位值为55 450(23 950~> 121 000)ng/ml。移植前AFP中位值为242(6.78~58025)ng/ml。AFP下降比例中位值为99.7%(52.0%~99.9%)。移植后AFP中位值为6.02(3.58~15 015) ng/ml。所有患者均行术前化疗,术前化疗中位疗程6次。原发肝移植6例。挽救性肝移植2例。术后化疗6例。术后化疗中位疗程3次。中位随访时间为10.5 (1~42)个月,CR为6例,PR为1例,死亡1例。平均生存时间为(36.9±4.8)个月。总生存率为87.5%。结论儿童肝母细胞瘤的治疗是多种方式结合的综合治疗模式,全肝切除联合肝移植可取得满意的疗效,难治、复发患者仍是目前治疗的难点。

表现为神经副肿瘤综合征的小儿肿瘤诊断方法

目的探讨表现为儿童神经副肿瘤综合征(PNS)的患儿的诊断方法。方法收集4例临床表现为PNS的肿瘤患儿临床资料,总结其诊断方法。结果4例PNS患儿中主要临床表现为行走不稳、抽搐、言语不清等神经系统症状,其中PNS症状出现在肿瘤发生前3例、肿瘤复发前1例。血清抗神经细胞抗体阳性3例,抗神经细胞抗体阳性2例。经影像学检查、骨髓细胞学、骨髓流式细胞术、骨髓活检及肿瘤组织病理学检查明确诊断为神经母细胞瘤2例、未成熟畸胎瘤2例,明确肿瘤诊断后患儿PNS分型为眼阵挛-肌阵挛综合征(OMS)1例、自身免疫性脑炎3例。结论PNS症状可出现在肿瘤发生及复发前,可表现为自身免疫性脑炎、OMS等,主要临床症状为行走不稳、言语不清等神经系统症状。影像学、骨髓检查及肿块活组织检查等可明确临床表现为PNS患儿肿瘤诊断。

儿童盆腔及泌尿生殖道横纹肌肉瘤的诊断及治疗(附12例分析)

目的总结儿童盆腔及泌尿生殖道横纹肌肉瘤(RMS)的有效诊断及治疗方法。方法对12例儿童盆腔及泌尿生殖道RMS患儿的临床资料作回顾性分析。结果12例RMS患儿中,原发于盆腔者5例、膀胱者3例、阴道者2例、肛门者1例、附睾者1例,临床表现为局部包块者7例、排尿困难者2例、腹痛者2例、便血者1例。患儿均进行了原发部位的增强MRI或增强CT等影像学检查评估原发瘤灶及常见转移部位。12例RMS患儿均行手术活检或手术切除肿瘤病理检查确诊,病理类型均为胚胎型。12例RMS患儿中,3例发生远处转移,1例为骨转移、2例为腹膜种植,发生区域淋巴结转移2例。6例患儿直接手术切除病灶,术后规律化疗及放疗,均完全缓解;4例患儿先行化疗再行手术切除病灶,术后规律化疗及放疗,3例部分缓解、1例复发死亡;2例仅行活检术,后规律化疗及放疗,均部分缓解。结论盆腔及泌尿生殖道是儿童RMS常见的发病部位,主要表现为局部包块,增强MRI或增强CT等影像学检查可用于评估原发瘤灶及转移部位,活检或术后病理检查确诊,病理类型多为胚胎型;RMS患儿的治疗需手术、化疗、放疗等多学科联合诊治。

Haplo-cord后置模式造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床分析

目的比较是否辅助第三方脐带血在单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效差异。方法回顾性分析2017年5月至2023年2月上海市儿童医院明确诊断为重型或极重型再生障碍性贫血并接受单倍体造血干细胞移植的38例患儿的临床资料。其中21例患儿接受单倍体造血干细胞联合第三方脐血移植(Haplo-cord HSCT),17例接受单倍体造血干细胞移植(Haplo-HSCT)。均采用清髓性预处理方案:氟达拉滨(Flu)/白消安(Bu)/环磷酰胺(Cy)+兔抗人胸腺细胞球蛋白(rabbit anti-human hymocyte globulin,r-ATG)。结果Haplo-cord组21例患儿均获得造血重建,其中2例发生继发性植入失败。Haplo组中1例患儿原发性植入失败,1例继发性植入失败。Haplo-cord组和Haplo组中性粒细胞植入中位时间分别为12(10,19)和11(10,16)d(P=0.630),血小板植入中位时间为16(12,32)和16(13,24)d(P=0.461)。Haplo-cord组和Haplo组Ⅱ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病(acute graft-versus-host disease,aGVHD)、Ⅲ-Ⅳ度aGVHD、慢性移植物抗宿主病(chronic graft-versus-host disease,cGVHD)的累积发生率分别为[(23.8±9.3)%比(25±10.8)%,P=0.770]、[(9.5±6.4)%比(18.7±9.8)%,P=0.374]、[(14.3±7.6)%比(33±12.2)%,P=0.226]。两组患儿3年总体生存率(overall survival,OS)、无失败生存率(failure free survival,FFS)、无GVHD/无失败生存率(GVHD-free and failure-free survival,GFFS)分别为[(95.2±4.6)%比(85.6±9.7)%,P=0.405]、[(83.5±8.9)%比(82.4±9.2)%,P=0.642]、[(81±8.6)%比(52.9±12.1)%,P=0.046]。基于短串联重复序列多态性的STR-PCR嵌合检测提示移植后获得造血重建的患儿均为完全单倍体供者嵌合。我们发现Haplo-cord后置模式治疗儿童重型再生障碍性贫血可获得更高的GFFS。结论单倍体造血干细胞移植在治疗儿童重型再生障碍性贫血方面植入率高,疗效确切,辅助输注脐血可能提高移植的总体疗效。