基因编辑技术及其在疾病治疗中的研究进展

基因编辑是一种基于人工核酸酶的遗传操作技术,能精确地对DNA或RNA进行高效改造。基因编辑除了在基础研究、生物育种和药物筛选等方面展现了巨大前景之外,在疾病治疗(特别是基因遗传病)领域的前景与进展尤为引人注目。本文在介绍基因编辑技术的发展及其在疾病治疗中不同策略的基础上,重点围绕遗传疾病的基因治疗研究,综述了基因编辑技术(包括单碱基编辑和表观调控等技术)在血液系统、肝脏、肌肉和神经系统等疾病治疗的研究进展,并对基因编辑治疗疾病的未来发展进行了展望。

浅谈2020年诺贝尔化学奖:通向未来的基因编辑

2020年诺贝尔化学奖授予了Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier这两位女科学家,以表彰她们在CRISPR技术发明上所做出的重要贡献。CRISPR系统通过向导RNA和核酸酶Cas蛋白在基因组上特定位点进行序列编辑,有着高效、精准和可设计等特点,已经被广泛应用于基础生物学研究、基因治疗和动植物育种等诸多领域,并引起了现代生物学领域的巨大技术变革。本文从基因编辑与CRISPR技术的发现和发展入手,对该技术和它相关的科学故事进行简要总结和评论。