骨髓增生异常综合征治疗药物——pevonedistat

pevonedistat是一种新型神经前体细胞表达发育下调蛋白8(NEDD8)激活酶抑制剂,其可通过干扰NEDD8激活酶的生物活性破坏蛋白,从而导致肿瘤细胞死亡。pevonedistat对骨髓增生异常综合征及相关血液学肿瘤疾病的治疗效果已获得多个临床研究验证。本文对pevonedistat的基本信息、作用机制、药动学、临床疗效及安全性等进行综述,旨在为临床应用提供参考。

骨髓纤维化治疗药物——momelotinib

momelotinib是生物制药公司Sierra Oncology研发的治疗骨髓纤维化(MF)新药物,其是一种JAK1/JAK2和ACVR1/ALK2抑制剂,不仅可以通过抑制JAK-STAT信号通路的活化治疗MF,同时还可以抑制ACVR1/ALK2通路介导的铁调素,改善MF的贫血症状。Sierra Oncology已于2022年6月17日向FDA递交momelotinib用于治疗MF的新药申请。本文针对momelotinib的基本信息、药理作用与作用机制、药物代谢动力学、临床疗效、安全性、药物相互作用及用法用量等进行概述。

新型小分子RASP抑制剂——reproxalap

reproxalap是一种新型小分子活性醛类(RASP)抑制剂,可共价结合游离醛并降低过量的RASP水平。reproxalap广泛的活性和独特的作用机制为各种眼部炎症疾病提供了治疗前景。reproxalap对过敏性结膜炎及干眼症等治疗效果已在多个临床试验中得到验证。本文针对reproxalap的基本信息、药理作用、临床疗效及安全性等进行综述,旨在为临床用药提供参考。