异基因造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血相关并发症的临床研究

目的:分析异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)儿童后的并发症的临床特征。方法:分析2017.09~2023.05在新疆维吾尔自治区人民医院接受allo-HSCT的52名SAA儿童患者(≤14岁)的临床资料。结果:HID-HSCT和MSD-HSCT总生存率是没有统计学差异的(88.6% vs 100.0%,P = 0.154)。最常见的并发症是移植物抗宿主病(GVHD),分别有14例(26.9%)和9例(17.3%)患者发生II-IV度和III-IV度aGVHD,死亡的4例患者中有3例合并有IV度aGVHD,通过单因素分析没有发现III-IV度aGVHD的危险因素。累计有4 (8.1%)例患者发生cGVHD,广泛型和局限型GVHD各2例。其余的常见并发症包括原发性植入功能不良、可逆性后部脑病综合征和出血性膀胱炎分别有2例(3.8%),3例(5.8%)和7例(13.5%)。最常见的病毒感染是巨细胞病毒(CMV)感染,共12例(23.1%)患者,其中4例(7.8%)患者进展为CMV肠炎。我们发现II-IV度aGVHD (P = 0.001)和III-IV度aGVHD (P < 0.001)是CMV感染的危险因素。结论:allo-HSCT治疗儿童SAA有不错的疗效,但移植后相关并发症仍然是影响患者预后的主要因素之一。

儿童异基因造血干细胞移植后肠道急性移植物抗宿主病危险因素分析及风险预测模型的建立

目的:进行儿童异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后肠道急性移植物抗宿主病(a GVHD)相关因素分析,并建立儿童allo-HSCT后肠道a GVHD的预测模型。方法:回顾性分析2018年2月至2021年9月于新疆维吾尔自治区人民医院血液科就诊并行allo-HSCT的62例儿童患者的临床资料,按a GVHD国际联盟(MAGIC)分级标准评估肠道a GVHD,通过10折交叉验证LASSO回归筛选变量,建立儿童allo-HSCT后肠道a GVHD的预测模型。结果:62例患儿中共有33例(53.2%)发生肠道a GVHD,其中25例为II度,8例为Ⅲ-IV度。通过10折交叉验证LASSO回归筛选变量,结果显示:有意义的变量包括少数民族(OR=7.229;95%CI:2.337-22.354)、PLT(OR=0.971;95%CI:0.932-0.993)、UA(OR=0.971;95%CI:0.935-0.988)、CRP(OR=1.217;95%CI:1.053-1.545)、病毒感染(OR=10;95%CI:3.021-32.668)与儿童肠道a GVHD独立相关(均P<0.05)。根据上述变量构建预测模型,计算该模型的受试者工作特征曲线(ROC曲线)下面积AUC值为0.983(0.966-1),布里尔分数(Brier Score)为0.055,评估该模型具有较高的区分度及校准度。结论:少数民族、低PLT、低UA、高CRP、病毒感染与儿童肠道aGVHD独立相关,应早期对此类高风险患儿提高重视。

新疆地区儿童异基因造血干细胞移植后巨细胞病毒感染相关危险因素分析

目的分析儿童异基因造血干细胞移植(HSCT)后巨细胞病毒(CMV)感染首次发生的相关危险因素。方法通过回顾性分析2018年02月—2021年09月在新疆维吾尔自治区人民医院行异基因造血干细胞移植的患儿62例,随访至移植+100d,应用χ^(2)检验及Logistics回归模型,分析CMV感染发生的危险因素。结果62例患儿中共有36例(58.1%)在移植+100d内首次发生CMV感染,感染发生的中位时间为+38(23.5~56.8)d,单因素分析结果显示,干细胞来源、急性移植物抗宿主病(aGVHD)与CMV感染相关(P<0.05),多因素分析结果显示,Ⅰ-Ⅱ度aGVHD(OR,22.025,95%CI,4.144~117.060)、Ⅲ-Ⅳ度aGVHD(OR,12.082,95%CI,1.144~127.653)P值均<0.05,与CMV感染独立相关。结论儿童异基因造血干细胞移植后aGVHD与CMV感染的发生相关,应在移植早期得到足够的重视。

基于SEER数据库的髓外浆细胞瘤患者生存预测模型构建及其应用价值

目的构建髓外浆细胞瘤(EMP)患者的生存预测模型并验证其应用价值。方法从美国国家癌症研究所监测,流行病学和最终结果(SEER)数据库中收集2000-2019年诊断为EMP的患者数据。使用随机森林算法筛选变量,并进一步采用多因素Cox比例风险回归模型确定EMP预后的独立危险因素,基于此构建列线图模型。根据列线图计算患者总分,使用X-tile软件依据最佳截断值将总样本分为低、中、高风险3组,分析3组的Kaplan-Meier生存曲线。使用时间依赖受试者工作特征(t-ROC)曲线的曲线下面积(AUC)、X年N次K折交叉验证AUC、校准曲线及临床决策曲线(DCA)评估模型的预测效能。结果共纳入1458例EMP患者,包括796例删失和662例死亡。删失组、死亡组均以年龄60~<75岁(35.4%、41.2%)、男性(63.1%、66.3%)、白种人(81.3%、80.4%)、已婚(68.2%、59.4%)为主。最终确定年龄(45~<60岁/60~<75岁/≥75岁)、婚姻状况(单身/其他)、非第一原发恶性肿瘤、未手术及未放疗是EPM患者生存的独立危险因素(P<0.05)。基于以上独立危险因素构建生存预测模型并绘制列线图,根据最佳截断值将总样本分为0~96分组(低风险组)、98~135分组(中风险组)、139~191分组(高风险组),Kaplan-Meier生存分析显示3组生存时间有明显差异(P<0.0001)。1、3、5年t-ROC曲线的AUC及交叉验证AUC均>0.7,提示该模型具有较好的区分度;校准曲线提示预测与实际总生存率之间具有较好的一致性;DCA提示该模型可以改善临床收益。结论基于SEER数据库构建的EMP患者生存预测模型可协助临床医生识别预后风险因素并预测患者总生存率。