基于史密斯政策执行过程模型的国家医保药品目录准入谈判罕见病药品落地问题及路径研究

目的基于史密斯政策执行过程模型的国家医保药品目录准入谈判(以下简称“国谈”)罕见病药品落地的关键和难点,探索罕见病药品在进入国家基本医疗保险和工伤保险药品目录后政策实施过程中存在的问题并提出对策建议。方法通过文献复习和政策梳理、专家访谈、焦点小组访谈收集资料,结合史密斯政策执行过程模型的理论框架从多角度探索国谈罕见病药品政策执行情况的现状、问题以及解决方案。结果目前我国罕见病药品行业管理尚处于初级阶段;医疗服务提供方在意识、管理等方面仍存在不足;罕见病药品保障渠道有待优化,医疗保险支付机制尚不完善。结论建议进一步加强行业管理,提升罕见病用药保障;加强医疗服务提供方能力建设,取消罕见病用药考核限制;畅通罕见病用药保障渠道,完善医疗保险支付机制。

罗普司亭治疗成人原发免疫性血小板减少症的经济学评价系统综述

目的:对已发表的罗普司亭治疗成人原发免疫性血小板减少症(ITP)的经济学评价进行系统综述。方法:通过检索3个中文数据库(中国知网、万方数据库、维普数据库)、3个英文数据库(PubMed、Embase、Web of Science)并进行文献筛选、资料提取和信息汇总,按照卫生经济研究质量评价工具(QHES)对文献质量进行评价。结果:共纳入6篇文献,且研究质量较好。其中一半从卫生体系视角出发,一半从医保支付方视角出发。大部分研究采用Markov模型模拟的成本-效用分析(CUA)方法,也有研究基于决策树的CUA、成本-效果分析、最小成本分析、成本-结果模型等方法开展评价。模型状态设置主要由血小板反应驱动,模拟周期均为4周,关注的结局指标涉及反应率、出血、不良反应、生命年(LY)、质量调整生命年(QALY)、增量成本-效果比(ICER)。有2篇研究认为,与艾曲泊帕相比,罗普司亭治疗成人ITP具有成本-效果优势。结论:罗普司亭用于治疗成人ITP的经济性价值有待进一步探讨,罗普司亭用于治疗我国成人ITP需要高质量的本土经济学评价以提供决策依据。

医用耗材管理与支付的相关经验与启示

介绍了关于医用耗材的定义、市场和医保准入以及医保支付的核心机制,并总结其特点。基于我国目前医用耗材改革现状与基本做法分析现存难点与问题,提出有针对性的建议:(1)医用耗材支付改革按通用名管理,(2)前置统一的产品安全、质量标准,(3)分类设置新医用耗材市场准入和医保准入途径,(4)建立以卫生技术评估为基础的医保准入体系。

价值重塑下的我国卫生技术评估发展与展望

基于价值的医疗服务供给是世界范围内的热点议题。通过系统梳理价值医疗内涵,分析价值重塑下我国卫生技术评估面临的挑战,提出建立科学的HTA运作机制,加强HTA筹资及服务购买机制建设,制定HTA方法指南、加强HTA相关数据库建设等建议,旨在为我国卫生事业高质量发展提供参考。

“互联网+”医疗服务项目定价及支付系统综述

目的对国内外发表的关于“互联网+”医疗服务项目的定价及支付准入的文献进行系统综述,为我国“互联网+”医疗服务项目的定价及支付提供依据。方法计算机检索PubMed、Embase、Cochrane Library、中国知网、万方数据、中国生物医学文献数据库,搜集“互联网+”医疗服务项目定价及支付准入相关文献资料,检索时限为建库至2020年11月30日。由2名研究者独立筛选文献、提取资料,进行描述分析。结果共纳入16项研究。“互联网+”定价项目类型包括实时、电话及影像咨询等3种形式。项目涉及诊断、治疗、监测等多种服务及多个学科。支付定价的关键要素包括时间、服务形式、服务强度、应用场景、服务区域及专科类型等,线上医师技术劳务支付标准与线下基本相同。结论我国“互联网+”项目仍需进一步拓展,需要进一步细化定价分层颗粒度,探索创新支付方式,以促进“互联网+”医疗服务的发展。

诊断技术评估方法及应用研究

诊断技术评估有助于充分了解新技术价值,进一步优化临床资源配置。在梳理层次分析和决策理论、逐步评估理论、多准则决策分析理论、检测-治疗价值评估理论四大主要诊断技术评估方法的基础上,以两种急诊肝性脑病血氨诊断方法的评估为例,阐述了检测-治疗价值评估理论模型的应用价值。建议研究者基于具体问题选择适合的评估模型,政策决策者制定诊断产品的HTA指南,助推我国诊断技术HTA的标准化发展。

卫生技术评估用于耗材准入和支付的国际经验与启示

卫生技术评估(HTA)已广泛应用于发达国家耗材技术的评审、目录准入和报销政策制定。本研究重点介绍了英国和澳大利亚两国将卫生技术评估应用于耗材准入和支付的流程和经验,为我国医疗保障部门下一步将卫生技术评估应用于耗材管理、出台相关政策文件提供依据。

高值医用耗材价值评估框架研究

高值医用耗材价值评估能够为高性价比的医疗服务提供证据。文章在系统梳理英国、澳大利亚、韩国医用耗材价值评估框架基础上,采用专家咨询法建立高值医用耗材价值评估框架,包括需求评估、技术特性评估、临床获益评估、学习曲线评估、经济性评估和社会影响评估等6个维度,以期为高值医用耗材的评估和准入提供参考。

抗肿瘤药品临床综合评价方法研究

目的探索我国抗肿瘤药品临床综合评价方法,为准入决策和合理用药提供依据。方法以抗肿瘤药品为例,采用卫生技术评估与多准则决策分析相结合的方法,构建综合评价指标体系,确定评价流程。结果评价流程包括确定决策目标、构建评价指标体系、证据整合和分析、综合价值估计、结果可视化5个步骤。指标体系包括6个维度21个评价指标。以遴选晚期肝癌一线系统治疗药品为例,经综合评价,索拉非尼综合评分最高,经济性、可及性、适宜性优于仑伐替尼和FOLFOX4方案。结论卫生技术评估和多准则决策分析联合的方法可为药品临床综合评价提供方法学参考。

基于PMC指数模型的我国健康医疗大数据发展的政策环境研究

目的:分析目前我国健康医疗大数据发展的政策环境,并为我国健康行业决策制定和完善提供理论依据,为我国健康医疗大数据行业高质量发展提供方向指引。方法:以我国国家层面出台的与健康医疗大数据相关的政策为研究对象,采用文本挖掘的方法遴选出政策文本中的高频词,结合专家访谈结果构建PMC指数模型,对我国健康医疗大数据的相关政策进行量化评价。结果:PMC指数模型结果表明,我国9项健康医疗大数据政策PMC指数的平均值为4.72,其中2项政策表现良好,7项政策表现及格;国家层面健康医疗大数据政策整体质量良好,但仍有较大提升空间。结论:我国健康医疗大数据管理政策基本完善,政策在性质与功能上较为明确,本文着重从政策内容、激励约束和生命周期三方面进行具体分析并提出改进建议。

体外诊断技术对健康结果的影响及其经济学评价应用研究

体外诊断技术是疾病的预防、治疗以及预后监测的重要辅助手段,其新技术、新方法、新产品的发展对提高医疗质量、保障公众健康具有重要意义。本研究在探讨体外诊断技术对健康影响机制的基础上,以干化学法和湿化学法两种诊断技术为例,从卫生系统角度,比较两种诊断技术用于高钾血症诊断的经济性,为以后体外诊断产品的实际应用与评估提供借鉴与参考。

结构脂肪乳三腔袋药物对比长链脂肪乳三腔袋药物治疗术后营养不良患者的成本-效果

目的使用卫生经济学模型方法,探讨结构脂肪乳三腔袋药物(力卡文■)对比长链脂肪乳三腔袋药物(卡文■)用于中国术后营养不良患者治疗中的经济性,为相关临床决策和医保决策提供药物经济学证据。方法从中国卫生体系角度出发,使用决策树模型分别对术后不适用于肠内营养的营养不良患者使用两种评估药物力卡文■和卡文■进行模拟。模拟时限为当次手术住院期间,结局指标选择为生存率,成本项目为直接医疗费用,相关参数来自已发表文献、专家咨询和力卡文■药物Ⅲ期临床试验。使用单因素和概率敏感性分析、情境分析检验结果的稳健性。结果力卡文■组生存率为97.9%,次均直接医疗费用为48415.3元;卡文?组生存率为96.9%,次均直接医疗费用为50501.9元。力卡文■具有绝对优势。单因素敏感性中,参数变动主要依据文献报告的95%置信区间,其他参数调整±20%,结果显示基础分析结果稳健(即始终具有绝对优势);概率敏感性分析结果显示力卡文■具有经济性的概率为100%,结果均落在第四象限;情境分析使用临床常用补充性肠外营养给药方式,力卡文■同样具有绝对优势。结论长期来看,在现有证据下,结构脂肪乳三腔袋药物效果更好、次均费用更低,相比于当前医保目录内常用长链脂肪乳三腔袋药物具有绝对经济性优势。

质量调整生命年内涵变化及其对效用积分体系构建影响的综述

质量调整生命年(Quality-Adjusted Life Year,QALY)被广泛应用于卫生经济学和药物经济学研究的各个方面,是衡量健康产出的重要指标。近年来,其内涵也随着QALY相关研究的深入而不断迭代发展。目前,还未有中文研究对近年来QALY内涵变化的最新进展进行系统性梳理。基于过往文献和研究实践,梳理QALY内涵的变化,并将其归纳为QALY定义扩展和赋权QALY的进展和影响。QALY定义扩展主要包括主流量表对健康相关QALY定义的再丰富和对幸福感的补充,对幸福感QALY来源进行回溯,分析QALY定义扩展与传统QALY对比的优势;在赋权QALY上,总结赋权QALY的定义、测量方法和优势。同时,讨论了QALY内涵变化对于效用积分体系构建的影响。建议未来应重视QALY内涵的变化和发展,积极探索具有中国特色的QALY内涵,运用实证研究分析QALY内涵变化带给卫生决策一致性和合理性的影响。

二代测序法用于非小细胞肺癌突变基因检测的经济学评价

目的:分析与传统基因检测技术相比,二代测序法用于非小细胞肺癌突变基因检测的经济性。方法:对国际二代测序法用于非小细胞肺癌的经济学评价进行系统综述。从卫生体系视角出发,构建决策树模型,测算二代测序法(8基因突变联合检测)对比荧光实时定量PCR法(3基因突变联合检测)的成本-效果,并进行敏感性分析。结果:纳入4篇研究,其中2篇研究认为与传统基因检测技术相比,二代测序法用于非小细胞肺癌的突变基因检测具有一定的经济性,但仍需要结合具体情况进一步研究。模型研究结果表明,对比荧光实时定量PCR法(3基因突变联合检测),采用二代测序法(8基因突变联合检测),非小细胞肺癌患者多存活1年所需要增加的诊断成本为97501.18元,以3倍人均GDP为阈值时,具有成本-效果。结论:二代测序法用于非小细胞肺癌突变基因检测具有一定经济性,但未来仍需要更新数据和结果。

核医学学科新增医疗服务项目定价方法研究

目的:基于以价值为基础的定价方法,计算核医学学科新增医疗服务项目镭[Ra]骨转移瘤治疗的医疗服务价格。为相关新增医疗服务项目的申报和定价打下循证基础,为合理补偿医务人员劳动价值、提升患者服务项目可及性提供依据。方法:采集2021年3—12月使用“镭核素[Ra]骨转移瘤治疗资源投入及费用数据采集表”相关数据,开展专家访谈进行系数赋值和基线对照项目确定,得到镭[Ra]骨转移瘤治疗服务各个环节的成本和新增服务的价值。结果:镭[Ra]骨转移瘤治疗服务按服务特点分为注射前评估、治疗计划、给药、给药后监测、废弃物处理与监测等环节,各环节3地平均人力耗时分别为104分钟、39分钟、25分钟、72分钟和56分钟,中位物耗成本为48.20元,3地总成本(平均人力成本+中位物耗成本)为763.68元。结合系数赋值结果和基线对比项目,得到新增项目的价值为810.19元。结论:运用基于技术难度和风险程度的价值定价理论,计算镭[Ra]骨转移瘤治疗新增医疗服务项目的服务价值,建议以价值作为服务定价依据。该定价公式和研究方法不仅可用于其他核医学学科新增服务项目的定价,还适用于现行医疗服务项目的价格动态调整,为未来学科价格工作提供方法学参考。

晚期肝癌一线系统治疗药品的临床综合评价

目的通过药品临床综合评价的方法,比较晚期肝癌一线系统治疗药品(索拉非尼、仑伐替尼和FOLFOX4方案)的临床综合价值,以期为医院临床合理用药和目录准入决策提供参考。方法首先,根据《药品临床综合评价管理指南(2021年版试行)》,通过文献复习、专家调研和专家论证会构建晚期肝癌一线系统治疗药品临床综合评价指标体系。其次,采用系统文献综述、Meta分析及其他相关数据资料分析的方法,根据指标体系对索拉非尼、仑伐替尼和FOLFOX4方案各维度、各指标进行定性、定量整合分析。结果各维度综合评价结果显示,在安全性、有效性和创新性方面,索拉非尼治疗晚期肝癌患者的3级及以上不良反应发生率低于仑伐替尼及FOLFOX4方案;索拉非尼与仑伐替尼临床疗效明确,获多篇临床指南推荐,显著优于FOLFOX4方案;索拉非尼与仑伐替尼为多靶点靶向治疗药物,其创新价值显著优于FOLFOX4方案。在经济性、适宜性和可及性方面,仑伐替尼由于上市时间短且价格较高,索拉非尼的成本-效果优于仑伐替尼;索拉非尼和FOLFOX4方案的药品配备率较高,可及性可满足患者需求,显著优于仑伐替尼。结论相比于仑伐替尼和FOLFOX4方案,索拉非尼在6个维度均具有较好的表现,其临床综合价值高于仑伐替尼、FOLFOX4方案。

我国医疗服务项目价格动态调整机制实践进展及发展策略思考

医疗服务项目价格动态调整机制是医疗服务价格改革的重要内容,是支撑我国医疗服务价格合理有序发展的关键。基于医疗服务价格动态调整的基本路径,总结梳理我国医疗服务项目价格动态调整机制实践进展及其存在的问题,并提出"常态+"下的动态调整机制新策略及发展建议。

胸腺肽类药物用于预防或治疗新型冠状病毒肺炎的可能性——基于既往冠状病毒预防和治疗的总结

目的:本研究通过对胸腺肽类药物既往用于预防和治疗冠状病毒肺炎的研究进行梳理总结,以期探索胸腺肽类药物用于预防或治疗新型冠状病毒肺炎的可能性。方法:在中国期刊全文数据库(CNKI)、万方数据库(Wanfang Data)、维普中文科技期刊全文数据库(VIP)、中国生物医学文献数据库(CBM)、Cochrane library、PubMed等数据库全面检索相关研究文献。对纳入文献进行总结分析,提取出与预防或治疗新型冠状病毒肺炎相关的研究数据。结果:系统文献检索总共得到文献116篇,初步筛选后剩下38篇,最终纳入文献24篇。结果显示,胸腺肽类药在新型冠状病毒肺炎的早期治疗可能具有一定的效果,在严重肺损害阶段不建议使用;尚无证据显示其在预防方面的作用,健康人群盲目使用可能会增加感染的风险,而对本身免疫力功能低下及有相关适应证的患者可以遵循医嘱使用。结论:胸腺肽类药物可以作为一种试验性疗法用于新型冠状病毒肺炎,并应该为此尽快开展随机对照试验和真实世界临床研究,进一步探索胸腺肽类药物用于新型冠状病毒肺炎的临床效果。