名词解释

引自:国家药监局药品审评中心.药物真实世界研究设计与方案框架指导原则(试行)》[EB/OL].2023-02-16[2023-03-23].https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/14aac16a4fc5b5841bc2529988a611cc.1.初治者(New User):纳入研究队列之前在充分的洗脱期内未使用研究用治疗的病例。2.单臂临床研究(Single-arm/One-arm Study):一种只设置试验组或治疗组的非随机临床研究,通常采用外部对照,如历史对照、平行对照或目标值对照等。

Nirogacestat,一种用于纤维瘤的γ-分泌酶抑制剂

引自:GOUNDER M,RATAN R,ALCINDOR T,et al.Nirogacestat,aγ-Secretase Inhibitor for Desmoid Tumors[J].N Engl J Med,2023,388(10):898-912.硬纤维瘤是一种罕见的、局部侵袭性的、高复发性的软组织肿瘤,目前尚未得到批准的治疗方法。根据实体瘤疗效评价标准1.1版,作者在进展性硬膜样肿瘤成人患者中进行了一项国际、双盲、随机、安慰剂对照的3期临床试验。患者按1∶1的比例口服γ-分泌酶抑制剂Nirogacestat(150mg)或安慰剂,每天2次。主要终点为无进展生存期。

国家药监局药审中心关于发布《治疗卵巢癌新药临床研发技术指导原则(试行)》的通告(2023年第21号)

引自:国家药监局药品审评中心.国家药监局药审中心关于发布《治疗卵巢癌新药临床研发技术指导原则(试行)》的通告(2023年第21号)[EB/0L].2023-03-21[2023-03-23].https://www.cde.org.cn/main/news/viewlnfoCommon/8bbb9c0d7eabbcb4e824525b2bc5c778.