基于决策树模型的强骨胶囊联合阿仑膦酸钠片治疗原发性骨质疏松症的药物经济学研究

目的:评价强骨胶囊(QC)治疗原发性骨质疏松症(POP)的经济性,以期为卫生医疗资源的合理配置提供参考依据。方法:采用TreeAge Pro软件,对QC+阿仑膦酸钠片(AST)对比单纯使用AST干预POP进行成本-效果分析,成本参数源自米内网数据库和相关文献;同时,根据一项临床研究得出的视觉模拟法(VAS)评分对两种治疗方案短期内的经济性进行评价,模型模拟的干预时间为6个月。通过单因素敏感性分析、概率敏感性分析对本研究结果的稳健性进行验证。结果:基础分析结果显示,QC+AST组治疗方案的增量成本-效果比为1982.69元/分,即相比于单纯使用AST,POP患者使用QC+AST每多降低1分VAS评分需多花费1982.69元;当患者的个人支付意愿阈值>1982.69元时,QC+AST组治疗方案具有经济性的概率高于AST组。敏感性分析结果验证了基础分析结果的稳健性,QC+AST组的临床疗效、药品单价和患者用药依从性对研究结果有一定影响,当患者的个人支付意愿阈值>1400元时,具有更高经济性概率的干预方案与基础分析结果一致。结论:当个人支付意愿阈值>1400元时,POP患者选用QC+AST治疗改善疼痛症状比单纯使用AST更具有经济性。

基于决策树模型的强骨胶囊治疗原发性骨质疏松症的药物经济学研究

目的:评价强骨胶囊(QC)治疗原发性骨质疏松症(POP)的经济性,以期为卫生医疗用药资源的合理配置提供参考依据。方法:采用Treeage Pro软件对QC vs阿法骨化醇胶囊(AC)干预POP进行成本效果分析,成本参数源于米内网数据库和相关文献,同时根据Meta分析得出的临床疗效评价2种治疗方案短期内的经济性,模型模拟的干预时间为6个月。通过单因素敏感性分析、概率敏感性分析对本研究结果的稳健性进行验证。结果:基础分析结果显示,两组的ICER值为2867.26元,即相比于AC,使用QC每多治疗1例有效的POP患者需多花费2867.26元,当患者的个人意愿支付价格高于2867.26元时,QC组具有经济性的概率优于AC组。敏感性分析结果验证了基础分析结果的稳健性,QC组的临床疗效、药品单价和患者用药的依从性对研究结果有一定影响,当患者的个人意愿支付价格高于2750元时,具有更高经济性概率的干预方案同基础分析结果一致。结论:当个人意愿支付价格高于2750元时,POP患者选用QC比AC在改善疼痛及骨密度方面更具有经济性。

基于决策树模型的祖师麻膏药治疗膝骨关节炎的药物经济学研究

目的:评价祖师麻膏药(CDP)治疗膝骨关节炎(KOA)的经济性,以期为卫生医疗用药资源的合理配置提供参考依据。方法:本研究采用Treeage Pro软件对CDP vs吲哚美辛巴布膏(IC)干预KOA进行成本-效果分析,成本参数源于米内网数据库和相关文献,同时根据一项随机对照临床研究得出的效果参数(WOMAC疼痛评分应答率)评价2种治疗方案短期内的经济性,模型模拟的干预时间为2周。通过单因素敏感性分析(旋风图)、概率敏感性分析(增量成本效果散点图、成本-效果可接受曲线),对本研究结果的稳健性进行验证。结果:基础分析结果显示,两组的增量成本效果比(ICER)值为1 638.10元,即相比于IC疗法,使用CDP疗法每多有效治疗1例KOA患者需多花费1 638.10元,当患者的个人意愿支付价格高于1 638.10元时,CDP组更具经济性。敏感性分析结果验证了基础分析结果的稳健性,CDP组的临床疗效和药品单价、患者用药的依从性对研究结果有一定影响,概率敏感性分析结果显示当患者的个人意愿支付价格高于1450元时,具有更高经济性概率的干预方案同基础分析结果一致。结论:当个人意愿支付价格高于1450元时,KOA患者选用CDP疗法比IC疗法在改善疼痛方面更具有经济性。

军队医院机动卫勤分队野战药品质量管控策略

目的建立军队医院机动卫勤分队野战药品质量精准管控策略。方法依据卫勤实战化保障特点与需求,分析当前军队医院机动卫勤分队野战药品质量保障现状与存在的问题,从保障全链条提出精准管理策略。结果从人员配备与培训、设施与设备配置、全链条保障规程、质量管理规范与评价体系的建立、可视化区块链技术的运用等五方面提出了野战药品质量保障能力提升策略。结论加强野战药品全链条精准管控,是提升野战药品质量管控能力的关键。

泽布替尼治疗复发和难治套细胞淋巴瘤的成本-效用分析

目的从中国卫生体系角度出发,比较泽布替尼和伊布替尼治疗复发和难治套细胞淋巴瘤的长期经济性。方法采用分区生存模型模拟疾病进展与转归,模型包括疾病无进展生存(PFS)、进展后生存(PPS)、死亡(Death)3种状态。模拟时间为用药开始至病死。临床参数来源于泽布替尼Ⅱ期临床研究与伊布替尼Ⅲ期临床研究。依据泽布替尼和伊布替尼的生存曲线,通过重建患者个体数据,拟合得到对应的生存函数。效用参数来源于已发表研究。成本参数中,不良事件治疗费用通过已发表文献获得;疾病管理成本,通过文献检索或计算得到;药品价格通过查询药智数据库获得。采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析检验基础分析结果的稳健性。结果基线分析结果显示,泽布替尼组患者可获得平均3.197个质量调整生命年(QALYs)、4.335个生命年(LYs),比伊布替尼组患者高出0.350个QALYs、0.523个LYs。同时,泽布替尼组的总成本为377633.6元,较伊布替尼组减少364716.1元。泽布替尼治疗复发和难治套细胞淋巴瘤更具有经济性。敏感性分析结果显示基础分析结果的稳健性。结论泽布替尼相比伊布替尼治疗中国复发和难治套细胞淋巴瘤,更具有经济性。

基于两种模型的帕博利珠单抗二线治疗晚期肝细胞癌的成本-效用分析

目的:评价帕博利珠单抗二线治疗我国晚期肝细胞癌患者的经济性。方法:从我国卫生体系角度出发,同时建立三状态分区生存模型及Markov模型,评价帕博利珠单抗对比安慰剂二线治疗我国晚期肝细胞癌患者的成本及效用,模型循环周期为3周,研究时限为终生;采用单因素敏感性分析、概率敏感性分析以及情境分析验证基础分析结果的稳健性。结果:分区生存模型分析结果表明,使用帕博利珠单抗二线治疗我国晚期肝细胞癌患者的增量成本-效果比(ICER)为1266846.18元/QALY,远超3倍2020年我国人均国内生产总值(GDP)。单因素敏感性分析结果表明,对ICER影响最大的3个参数分别为安慰剂组无进展生存期(PFS)状态效用值、帕博利珠单抗组PFS状态效用值以及帕博利珠单抗成本。概率敏感性分析结果验证了基础分析的稳健性。情境分析结果表明,在考虑帕博利珠单抗慈善赠药的情况下,其治疗成本大幅下降,虽仍不具经济性,但其ICER接近于3倍2020年我国人均GDP。当意愿支付阈值分别为1、3倍我国人均GDP时,帕博利珠单抗(100 mg)具有经济性的价格分别为4157.67、5829.24元。Markov模型分析结果与分区生存模型相似。结论:在1~3倍2020年我国人均GDP的意愿支付阈值下,帕博利珠单抗方案用于我国晚期肝细胞癌患者的二线治疗不具经济性。

纳武利尤单抗二线治疗转移性肾透明细胞癌的成本-效果分析

目的评价纳武利尤单抗对比依维莫司二线治疗转移性肾透明细胞癌的经济性。方法从我国卫生体系角度出发,采用三状态分区生存模型对两种方案进行成本-效果分析,临床参数来自更新后的CheckMate 025研究,成本和健康效用来自相关网站和已发表的文献。模型循环周期为2周,研究时限为患者终生。采用敏感性分析验证研究结果的稳健性;并探讨两种方案在模型模拟时间为80个月和有慈善赠药方案两种情境下的经济性。结果基础分析结果显示,与依维莫司方案相比,纳武利尤单抗方案的增量成本-效果比(ICER)值为586982.60元/质量调整生命年(QALY),远高于3倍2020年我国人均国内生产总值(GDP)。单因素敏感性分析结果显示,对经济性评价结果影响较大的3个参数依次为纳武利尤单抗单价、纳武利尤单抗组患者疾病进展状态的效用值和依维莫司组患者疾病进展状态的效用值。概率敏感性分析结果验证了基础分析结果的稳健性。情境分析结果显示,当模型模拟时间为80个月时,纳武利尤单抗方案的ICER值为417204.52元/QALY;当考虑针对低收入人群的纳武利尤单抗慈善赠药方案时,ICER值为124988.58元/QALY。结论在1~3倍2020年我国人均GDP的阈值下,相比于依维莫司方案,纳武利尤单抗方案用于二线治疗转移性肾透明细胞癌不具有经济性;当考虑针对低收入人群的慈善赠药方案时,纳武利尤单抗方案可能是经济的。

医保目录调整对医院罕见病用药的影响研究

目的探究医保目录调整对医院罕见病用药的影响,为提高我国罕见病患者用药保障水平提供参考。方法从全国医药经济信息网中提取2016年1月-2018年12月有连续数据的789家医疗机构的罕见病用药的月度采购数据,采用单组间断时间序列模型对医保目录调整前后的罕见病用药品种、采购金额、平均限定日费用(DDDc)和用药频度(DDDs)进行比较。结果2017年医保目录共新增9个罕见病用药,包括吡非尼酮、左旋多巴/卡比多巴、利鲁唑、罗匹尼罗、屈昔多巴、依折麦布、依维莫司、重组人凝血因子Ⅸ和重组人凝血因子Ⅶa。医保目录调整后,9个罕见病用药的平均DDDc显著降低,DDDs和采购金额的上升趋势显著增大(P<0.001)。结论我国医保目录中新增的罕见病用药数量不断增多,医疗保障覆盖范围不断扩大,罕见病用药价格显著降低,患者经济负担进一步降低,罕见病用药的用量显著增加,惠及了更多的罕见病患者,但同时也会增加医院的罕见病用药的采购金额。国家医疗保障部门需要充分考虑如何权衡医保基金承受能力与罕见病用药覆盖需求。

对比地舒单抗与唑来膦酸治疗实体瘤骨转移的成本-效用

目的比较皮下注射细胞核因子κB受体活化因子配体(RANKL)抑制剂地舒单抗与静脉滴注唑来膦酸,治疗各类型实体瘤骨转移患者的成本-效用。方法建立全生命周期的马尔科夫模型。干预组为地舒单抗治疗,对照组为唑来膦酸治疗。基于中国卫生体系视角下,分析医疗成本包括药品费用及给药人工费用、医疗资源利用费用、骨相关事件(SREs)治疗费用、不良反应治疗费用。健康产出采用质量调整生命年(QALYs)、增量成本-效用比(ICUR)和减少SREs发生。数据来源为文献研究及临床专家访谈,按照5%的年贴现率进行贴现,采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证模型的稳健性。结果各癌种加权基础分析结果显示,干预组较对照组可节约成本29700元,增加0.08 QALYs,ICUR为-371250元/QALY,SREs事件数减少0.61。前列腺癌、乳腺癌、非小细胞肺癌以及其他实体瘤骨转移患者亚组分析结果与加权平均结果具有一致性。结论地舒单抗用于治疗实体瘤骨转移患者较唑来膦酸能够节约医疗成本、增加健康产出,是具有绝对优势的治疗方案。

注射用丁二磺酸腺苷蛋氨酸的不良反应及配伍禁忌分析

目的探讨注射用丁二磺酸腺苷蛋氨酸不良反应发生的规律及特点,以及临床联合用药的配伍禁忌。方法检索国内数据库(2006年至2016年),提取注射用丁二磺酸腺苷蛋氨酸不良反应和联合用药中的配伍禁忌等相关文献。结果注射用丁二磺酸腺苷蛋氨酸所致不良反应多在用药30 min内发生;临床表现以静脉炎为主(54. 55%),其次还有过敏反应、呕吐、呼吸困难和精神失常等;与16种药物联用时存在配伍禁忌。结论临床医师、药师及护理人员都应了解注射用丁二磺酸腺苷蛋氨酸所致不良反应的发生规律和特点,掌握其配伍禁忌,严格按药品说明书要求的用法用量进行配制与使用,避免或减少不良反应的发生。

利福昔明联合乳果糖治疗中国C型肝性脑病的药物经济学评价

目的:对利福昔明联合乳果糖治疗C型肝性脑病进行药物经济学评价。方法:基于中国卫生体系角度,构建Markov模型模拟利福昔明片联合乳果糖口服溶液与单用乳果糖口服溶液治疗C型肝性脑病的长期健康产出与成本。临床疗效来源于已发表的临床随机对照实验结果,成本数据来源于已发表文献、专家调研及公开数据库,效用值来源于已发表的英国人群研究。采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证结果稳健性。结果:基础分析结果显示,与单用乳果糖相比,利福昔明联合乳果糖治疗C型肝性脑病健康获益增加1.67个QALYs,治疗成本增加44 861.42元,ICER为26 832.28元/QALY,以中国2021年人均GDP(80 976元)为支付阈值时,利福昔明联合乳果糖治疗肝性脑病是一项具有经济学优势的治疗方案。单因素敏感性分析及概率敏感性分析结果验证了模型及分析结果的稳健性。结论:与单用乳果糖相比,以2021年人均GDP(80 976元)为支付阈值时,利福昔明联合乳果糖治疗C型肝性脑病是具有经济性优势的治疗方案。

集中带量采购和医保谈判政策对表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂药品采购的影响——以吉非替尼和奥希替尼为例

目的评估集中带量采购和医保谈判政策对表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)药品采购的影响,为集中带量采购和医保谈判政策的完善与推进提供实证参考依据。方法梳理集中带量采购和医保谈判中涉及的EGFR-TKI药品,遴选合适的EGFR-TKI药品,使用间断时间序列模型评估集中带量采购和医保谈判政策对其限定日费用(DDDc)、使用强度(DDDs)和采购金额的影响。结果集中带量采购政策实施后,吉非替尼的DDDc和采购金额显著下降(P<0.05),DDDs呈下降趋势(P<0.05)。医保谈判政策实施后,奥希替尼药品的DDDc显著下降(P<0.005),采购金额显著上升(P<0.05),DDDs的上升趋势增大(P<0.05)。结论集中带量采购和医保谈判政策对EGFR-TKI药品采购的影响显著,这些影响有助于减轻患者经济负担,满足其临床用药需求。

醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)对比注射用醋酸奥曲肽微球治疗肢端肥大症的成本效果分析

目的:分别从中国卫生体系和全社会角度出发,对兰瑞肽-ATG对比奥曲肽微球治疗肢端肥大症的经济性进行评价。方法:通过构建决策树模型模拟两方案的累计成本和质量调整生命年(quality adjusted life years, QALYs),并采用增量成本效果比(incremental cost-effectiveness ratio, ICER)对2种治疗方案的成本效果进行评价。研究时限为1年,并通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证研究结果的稳健性。结果:在1~3倍GDP为意愿支付值的情况下,和奥曲肽微球相比,兰瑞肽-ATG在方案一(标准剂量维持治疗)和方案二(高剂量EDI维持治疗)中均多获得0.024个QALY且节约医疗成本,具有绝对优势,单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证了模型的稳健性。结论:无论是基于中国卫生体系角度还是全社会角度,兰瑞肽-ATG对比奥曲肽微球治疗肢端肥大症在节约医疗成本的同时有更多健康获益,均为绝对优势方案。

基于决策树模型的金天格胶囊治疗原发性骨质疏松症(肝肾不足证)的药物经济学评价

目的评价金天格胶囊治疗原发性骨质疏松症(POP)(肝肾不足证)的经济性,以期为卫生医疗用药资源的合理配置提供参考依据。方法采用TreeagePro软件对金天格胶囊vs.骨疏康胶囊干预POP进行成本-效果分析,成本参数源于米内网数据库和相关文献,同时根据一项前瞻性随机对照临床研究得出的中医证候临床疗效评价两种治疗方案短期内的经济性,模型模拟的干预时间为24周。通过单因素敏感性分析、概率敏感性分析对本研究结果的稳健性进行验证。结果基础分析结果显示,相比于骨疏康胶囊,使用金天格胶囊治疗POP(肝肾不足证)患者每多提升1%的中医证候临床有效率需多花费61.24元,当患者的个人意愿支付价格高于61.24元时,金天格胶囊组具有经济性的概率优于骨疏康胶囊组。敏感性分析结果验证了基础分析结果的稳健性,金天格胶囊组的临床疗效、药品单价和患者用药依从性对研究结果有一定影响,具有更高经济性概率的干预方案同基础分析结果一致。结论基于2020年人均可支配收入作为患者意愿支付阈值的假设,POP患者选用金天格胶囊在改善POP(肝肾不足证)的中医临床证候方面比骨疏康胶囊更具有经济性。

基于决策树模型的强骨胶囊治疗原发性骨质疏松症的药物经济学研究

目的评价强骨胶囊治疗原发性骨质疏松症(POP)的经济性,以期为卫生医疗用药资源的合理配置提供参考依据。方法采用Treeage Pro软件对强骨胶囊(QC组)与骨松宝颗粒(GG组)治疗POP的成本-效果分析进行比较,成本参数源于米内网数据库和相关文献,同时根据一项临床研究得出的骨痛改善率评价2种治疗方案短期内的经济性,模型模拟的干预时间为3个月。通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析对本研究结果的稳健性进行验证。结果基础分析结果显示,QC组的总成本低于GG组,同时所获得的健康收益高于GG组,临床效果更好。与GG组相比,QC组在POP患者的骨痛改善方面占有绝对优势,是绝对优势方案。敏感性分析结果验证了基础分析结果的稳健性,GG组的治疗成本和POP骨痛改善率对本研究结果有一定影响,概率敏感性分析中具有更高经济性概率的干预方案同基础分析结果一致。结论与骨松宝颗粒比较,POP患者选用强骨胶囊治疗在骨痛改善方面更具有经济性,且为绝对优势方案。

天麻钩藤颗粒治疗原发性高血压的成本效果分析

目的 评价天麻钩藤颗粒治疗原发性高血压(EHT)的经济性,以期为卫生医疗用药资源的合理配置提供参考依据。方法 本研究采用TreeAge Pro软件对天麻钩藤颗粒+硝苯地平控释片(NCRT)vs单用NCRT干预EHT进行成本效果分析,干预周期为12周,并对结果进行敏感性分析和情境分析。结果 基础分析结果显示,两组的增量成本效果比(ICER)值为65.15元,即相比于单用NCRT,使用天麻钩藤颗粒联合NCRT每多获得1个单位的有效率,EHT患者需多花费65.15元;当患者的个人意愿支付价格高于65.15元时,天麻钩藤颗粒+NCRT组具有经济性的概率优于单用NCRT组。敏感性分析结果验证了基础分析结果的稳健性,天麻钩藤颗粒组的临床疗效和NCRT组的用药成本对研究结果有较大影响,当患者的个人意愿支付价格高于64元时,具有更高经济性概率的干预方案同基础分析结果一致。结论 当个人意愿支付价格高于64元时,EHT患者选用天麻钩藤颗粒联合NCRT比单用NCRT在降低血压方面更具有经济性。

冠心舒通胶囊联合常规疗法治疗心绞痛的药物经济学研究

目的 评价冠心舒通胶囊联合常规疗法治疗心绞痛的经济性,以期为卫生医疗用药资源的合理配置提供参考依据。方法 本研究采用Treeage Pro软件对冠心舒通胶囊联合常规疗法比常规疗法治疗心绞痛的成本-效果进行分析,成本参数源于米内网数据库和相关文献,同时根据meta分析得出的效果参数(心绞痛疗效)评价2种治疗方案短期内的经济性,模型模拟的干预时间为4周。通过单因素敏感性分析、概率敏感性分析,对本研究结果的稳健性进行验证。结果 基础分析结果显示,两组的增量成本-效果比值为1078.38元,即相比于单用常规疗法,使用常规疗法联合冠心舒痛胶囊每多治疗1例有效的心绞痛患者需多花费1078.38元,当患者的个人意愿支付价格高于1078.38元时,冠心舒痛胶囊联合常规疗法组的经济性优于单用常规疗法组。敏感性分析结果验证了基础分析结果的稳健性,冠心舒痛胶囊联合常规疗法的临床疗效和心绞痛的常规治疗费用对研究结果有较大影响,当患者的个人意愿支付价格高于1050.00元时,具有更高经济性概率的干预方案同基础分析结果一致。结论 当个人意愿支付价格高于1050.00元时,心绞痛患者选用冠心舒通胶囊联合常规疗法比单用常规疗法更具有经济性。

注射用灯盏花素治疗脑梗死的药物经济学评价

目的评价在中国医疗环境下注射用灯盏花素(BI)治疗脑梗死(CI)的经济性。方法从卫生体系角度出发,运用Treeage pro构建模型对两种治疗方案进行成本-效果分析和敏感性分析。模型模拟的干预时间为2周,成本参数源于米内网数据库和相关文献,效果参数主要基于BI干预CI的Meta分析,BI组以BI联合西医常规疗法(CWM)为干预措施,对照组以单用CWM为干预措施。结果基础分析结果显示,两组的增量成本-效果比(ICER)为111.17元,约为0.003倍2020年人均可支配收入。即相比于单用CWM,CI患者使用BI联合CWM每多降低一个NIHSS评分需多花费111.17元,敏感性分析结果验证了基础分析结果的稳健性,概率敏感性结果显示当患者的个人意愿支付价格高于70元时,BI组干预方案具有经济性的概率更高,与基础分析结果一致。结论当个人意愿支付价格高于70元时,CI患者选用BI联合CWM比单用CWM在改善神经功能缺损方面更具有经济性。

卡瑞利珠单抗对比化疗方案二线治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌的成本效用分析

目的:从我国卫生服务体系的角度出发,评价卡瑞利珠单抗与化疗方案二线治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌的成本效用。方法:构建分区生存模型,模拟患者终身的质量调整生命年和增量成本效用比,并进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析来检验模型的不确定性。结果:基础分析结果显示,卡瑞利珠单抗组患者比化疗组患者多获得0.58个QALYs的同时,多花费35125.33元,增量成本效用比值为61004.80元/QALY,小于3倍人均GDP;单因素敏感性分析显示对模型最敏感的3个因素分别是卡瑞利珠单抗、伊立替康的成本及PFS的效用值;概率敏感性分析显示,当意愿支付值大于100000元,卡瑞利珠单抗对比化疗方案为更具成本效用的概率为100%。结论:从我国卫生服务体系的角度来看,卡瑞利珠单抗对比化疗方案二线治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌更有经济性。

R语言survHE程序包在卫生经济学评价中的应用

R语言中survHE程序包是一款专门用于卫生经济学评价中进行生存分析的程序包,该程序包可以使用频率学和贝叶斯方法拟合各种生存参数模型,并且通过一组特定函数将卫生经济学评估中涉及生存分析的工作流程系统化和简单化,例如:(1)digitise和make.ipd函数可以将从文献中提取的KM数据重构为个体数据集;(2)fit.models函数可以对重构的个体数据集进行参数生存分析并对相应的模型进行评估;(3)make.surv函数可以对生存曲线进行概率敏感性分析。文章结合实例重点展示了在卫生经济学评价中使用survHE程序包进行生存分析的完整操作过程。