地西他滨单药治疗中高危骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病的疗效观察

背景中高危骨髓增生异常综合征(MDS)和老年急性髓系白血病(AML)预后差,不能耐受高强度的传统化疗,去甲基化药物地西他滨成为新的治疗选择。目的观察地西他滨单药治疗中高危MDS和老年AML的临床疗效及不良反应。方法选取2016年4月—2019年7月北京积水潭医院血液科收治并应用地西他滨单药治疗的中高危MDS和老年AML患者20例为研究对象,均应用地西他滨单药20 mg·(m^2^)-1·d^-1×5 d治疗。从地西他滨第1疗程开始随访,每28 d随访1次,随访内容包括血常规检查、骨髓穿刺,随访终点事件为死亡,随访截止时间为2019-10-13。结果20例患者中完全缓解(CR)6例、部分缓解(PR)10例、病情稳定(SD)1例、病情进展(PD)1例、死亡2例,疾病控制率85.0%(17/20),总有效率80.0%(16/20)。18例老年患者中CR 6例、PR 8例、SD 1例、疾病控制率83.3%(15/18),总有效率77.8%(14/18)。其中70岁以上老年患者为6例,5例达到CR,1例SD。不同诊断、性别、美国东部肿瘤协作组体力状态(ECOG)评分、白细胞计数、是否高危、是否合并基础疾病患者CR率比较,差异无统计学意义(P>0.05);是否接受≥3个疗程治疗患者CR率比较,差异有统计学意义(P<0.05)。20例患者总生存时间2~27个月。1年总生存率为30.0%(6/20)、2年生存率为20.0%(4/20)。中位无进展生存期为(14.1±3.4)个月。中位生存时间为(17.4±2.5)个月。15例患者出现Ⅲ~Ⅳ度骨髓抑制,15例出现肺部感染,2例出现血流感染。结论地西他滨单药治疗中高危MDS和老年AML疾病控制率高,不良反应主要为骨髓抑制和感染。