REML法和Bayesian法对小样本不平衡单因素随机效应模型方差成分估计的模拟比较分析

目的比较限制性极大似然估计(REML)法和贝叶斯法(Bayesian)对小样本不平衡单因素随机效应模型方差成分估计的偏差和精密度,同时考虑在样本量的大小、单位的数量和单位内相关系数(ICC)的大小不同的情况下对方差成分估计的精确程度的影响。方法通过计算机模拟7组不同设计的数据集,用SAS软件MIXED模块进行方差成分估计。结果不同的设计中,REML法估计比Bayesian法估计更加接近真值,但Bayesian法对组间方差的区间估计更加精密。对于两种方法而言,样本和单位数量的增加,估计结果更加准确。组内方差的估计,比组间方差的估计更准确和精密。结论对小样本不平衡结构数据,当ICC为小或中等时,REML估计比Bayesian估计的偏差和均方误差要小,推荐使用。但是Bayesian法的区间估计比REML法的区间估计更加精密。

多区域临床试验中样本量分配方法的探讨

目的研究在多区域临床试验中样本量在各个地区比例分配的合理方法,计算为保证治疗效应在各个地区的一致性概率在80%或90%以上时最小的地区样本量的最低比例为多少。方法通过多次设定各个地区的样本比例,根据治疗效应一致性概率的计算公式进行多次的计算得到一致性概率并作相关的线图分析。结果在两个地区的多区域临床试验中,检验效能为80%时,为保证两个地区的治疗效果一致性概率P在80%(或90%)以上,则最小地区样本比例至少要9.3%(或22.2%)。检验效能为90%时,为保证两个地区的治疗效果一致性概率P在80%(或90%)以上,则最小地区样本比例至少要6.8%(或15.9%)。结论在两地区的多区域临床试验中,随着最小地区样本比例的增加,两个地区的治疗效果一致性概率P也不断的增大。