盐酸吉哌隆

盐酸吉哌隆(gepirone hydrochloride, BMY-13805,MJ-13805,Org-33062)是由美国Fabre-Kramer生物制药公司研发的5-HT1A受体口服选择性激动剂,于2023年9月22日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,商品名为Exxua (Travivo, Variza)。用于治疗成人重度抑郁症 (major depressive disorder, MDD)[1]。

非唑啉坦

非唑啉坦(fezolinetant)是由日本安斯泰来制药公司研发的首个非激素性神经激肽3 (neurokinin 3,NK3)受体拮抗剂,于2023年5月12日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,商品名为Veozah, 用于因绝经引起的中重度血管舒缩症状(vasomotor symptoms, VMS)的治疗,是首创型非激素治疗药物[1]。本品为片剂,口服给药,每片45 mg, 每日1片,饭前饭后服用均可。

特利加压素

特利加压素(terlipressin,1)最早由Ferring制药公司研发,于1977年在欧洲上市,用于治疗食管静脉曲张出血。2015年,Mallinckrodt制药公司从Ikaria公司收购特利加压素,将其开发为血管加压素受体激动剂,并于2022年9月14日经FDA批准上市。特利加压素是首个获得FDA批准的用于治疗成人肝肾综合征(HRS)的药物[1],商品名为Terlivaz。

瑞卢戈利

瑞卢戈利(relugolix)由武田制药公司研发,于2019年1月8日经PMDA批准在日本上市,其商品名为R elumina(40mg片剂),用于改善子宫肌瘤引起的月经过多、下腹痛、腰痛和贫血等症状^([1])。之后,该药再经M yovant Sciences公司递交,于2020年12月18日由FDA批准在美国上市,其商品名为Orgovyx(120mg片剂),用于治疗成人晚期前列腺癌^([2])。

Voxelotor(Oxbryta)

Voxelotor是由Global Blood Therapeutics公司研发的一种镰状血红蛋白(HbS)聚合抑制剂,于2019年11月25日经美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准上市,用于治疗成人及12岁及以上儿童镰状细胞病(SCD)[1],其商品名为Oxbryta。Voxelotor可以增加血红蛋白对氧气的亲和力,使红细胞稳定在氧化状态,抑制红细胞的镰状化,提高红细胞的变形能力,提高血液的流动能力[2-3]。

青蒿琥酯

青蒿琥酯(artesunate)由Amivas公司研发,于2020年5月26日通过优先审评,经美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,并获得"孤儿药"称号[1]。本品为注射剂,用于成人和儿童严重疟疾的初期治疗,是美国目前唯一批准用于治疗严重疟疾的药物。在使用该注射剂的同时,应伴有完善的口服抗疟治疗方案。

非奈利酮(Finerenone,Kerendia)

非奈利酮(finerenone)是由拜耳公司开发的首个新型口服选择性非甾体盐皮质激素受体拮抗剂(mineralocorticoid receptor antagonist,M RA),于2021年07月09日经美国FDA批准上市,商品名为Kerendia。用于治疗由Ⅱ型糖尿病(T2D)所致的成人慢性肾病(CKD)。依据其临床Ⅲ期结果,该药曾获FDA快速通道和优先审批资格。

氯马昔巴特

氯马昔巴特(maralixibat)由美国Mirum制药公司研发,于2021年9月29日经FDA优先审查方式批准上市,商品名为Livmarli,用于治疗1岁及以上的Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。本品为口服液体制剂,是FDA批准的第一个也是唯一一个治疗ALGS这种罕见肝病的药物。

Fostamatinib disodium(Tavalisse)

2018年4月17号,美国FDA批准了瑞格尔制药公司(Rigel Pharm Inc.)的一种口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂的上市申请[1]。其作为孤儿药主要应用于成人血小板减少症、先前治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症(ITP)的治疗。该药通过防止血小板破坏靶向作用于疾病的潜在自身免疫系统,为成人慢性ITP患者提供了一种新的重要的治疗方案。