Lefamulin(Xenleta)

Lefamulin由Nabriva Therapeutics公司研发,于2019年8月19日获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,商品名为Xenleta([1])。Xenleta是一种截短侧耳素(pleuromutilin)类药物,用于治疗由肺炎链球菌、金黄色葡萄球菌、流感嗜血杆菌、肺炎支原体等微生物引起的社区获得性细菌性肺炎(community-acquired bacterial pneumonia,CABP)([2])。

司美替尼

司美替尼(selumetinib)是由阿斯利康(AstraZeneca)公司研发的靶向小分子MEK激酶抑制剂,商品名为Koselugo,于2020年4月10日经美国食品和药物管理局(FDA)批准上市[1],是FDA批准的首个1型神经纤维瘤(NF1)治疗药物,同时,也被欧洲药品管理局(EMA)和FDA授予了治疗NF1的孤儿药资格。司美替尼用于治疗2岁及以上的NF1儿童患者以及患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。

帕克替尼(Pacritinib,Vonjo)

帕克替尼(pacritinib)是一种口服JAK激酶抑制剂,由美国CTI BioPharma(原Cell Therapeutics)公司研发,于2022年2月28日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,商品名为Vonjo,用于治疗中度或高度原发性或继发性(真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后)成人骨髓纤维化(myelofibrosis,MF)。

Fosdenopterin(Nulibry)

Fosdenopterin由BridgeBio Pharma子公司Origin Biosciences研发,于2021年2月26日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,是FDA批准的用于治疗A型MoCD患者的孤儿药,商品名为Nulibry,用于治疗A型钼辅因子缺乏症(molybdenum cofactor deficiency,MoCD)。

Zavegepant(Zavzpret)

Zavegepant是一种降钙素基因相关肽(calcitonin gene-related peptide,CGRP)受体拮抗剂,由Pfizer Inc公司研发,于2023年3月9日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,商品名为Zavzpret。Zavegepant是目前首个用于治疗有(或无)先兆的成人急性偏头痛的非口服药物。本品为鼻喷雾剂,推荐剂量为每次10mg,有效半衰期为6.5h^([1])。

Lonafarnib(Zokinvy)

Lonafarnib由美国Eiger BioPharmaceuticals,Inc.公司研发,于2020年11月20日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,商品名为Zokinvy[1]。Lonafarnib是一种口服法尼基转移酶抑制剂,用于治疗Hutchinson-Gilford早老综合征(hutchinson gilford progeria syndrome,HGPS)和其他某些特定早老样核纤层蛋白病(progeroid laminopathies)。HGPS是一种早发而且严重的过早老化性疾病,会加速儿童衰老,是一种极为罕见和迅速致命的遗传疾病。FDA批准该药以两种规格的胶囊剂型(50 mg或75 mg每粒)上市。