基于CRISPR系统的基因编辑技术的研究进展

CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeats)系统,即成簇的、间隔规律的短回文重复序列。该系统广泛存在于40%的细菌及90%的古细菌中,主要用于应对外源DNA或者病毒入侵的免疫防御[1]。根据该特性,Jinek等[2]将tracrRNA及crRNA整合形成单链引导RNA(small guide RNA,sgRNA),该sgRNA由5′端负责与靶序列互补配对的20个核苷酸及3′端参与Cas9蛋白识别的发卡结构组成,首次在体外实现对靶标序列的切割,为CRISPR/Cas基因编辑技术的广泛应用奠定了重要基础。