脑性瘫痪动物模型的制作与鉴定研究进展

脑性瘫痪（脑瘫）是导致小儿神经系统伤残的主要疾病。脑瘫发病过程复杂，是多因素综合作用的结果，而目前尚未有获得公认的脑瘫动物模型。该文总结了近期国内外不同脑瘫动物模型：缺血缺氧因素、感染因素、高胆红素因素，并对不同模型之间的有效性进行了比较。其中缺血缺氧因素是目前应用及研究最多的因素，其他两个因素的研究尚处于萌芽阶段，有待于进一步地发展。

慢性肉芽肿病基因治疗研究进展

慢性肉芽肿病(chronic granulomatous disease,CGD)是一种少见的原发性吞噬细胞免疫缺陷病,是由于吞噬细胞编码吞噬细胞内还原型烟酰胺腺嘌呤二核苷酸磷酸(NADPH)过氧化物酶复合物各组分的基因缺陷致病。由于基因突变引起吞噬细胞呼吸爆发功能障碍,导致吞噬细胞不能有效杀伤过氧化物酶阳性细菌和真菌,临床表现以反复严重细菌、真菌感染及肉芽肿形成为特点。目前临床上治疗方法包括常规治疗及造血干细胞移植。随着遗传学、分子生物学、载体学等学科在CGD方面的研究进展,目前已开展针对该病基因治疗的临床研究,其中CRISPR/Cas9系统在基因治疗遗传疾病等领域具有良好应用前景。该文就其基因治疗的研究进展作一综述。