阿扎胞苷联合维奈克拉治疗髓系肉瘤继发急性髓系白血病1例

患者男性,43岁,于2021年7月出现腹痛在外院就诊。全腹CT示:中腹部小肠管壁增厚,邻近系膜区多发肿大淋巴结。肠镜活检示:髓系肉瘤。骨髓检查未见原始细胞增多。给予4个疗程D-CAG化疗。2022年2月患者腹痛加重就诊于南方医科大学附属珠江医院。PET-CT示:回肠肠壁不均匀增厚;双侧内乳区、双侧心膈角、右腹壁、腹主动脉旁、腹盆腔、腹膜多发淋巴结及软组织影,代谢活跃。予以腹腔镜下肠系膜病损切除术,留置鼻空肠管。病理检查示:符合髓系肉瘤(图1)。血常规:白细胞6.62×10^(9)/L,红细胞99 g/L,血小板21×10^(9)/L。骨髓检查示:急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML),涂片见原始细胞51.5%,流式免疫表型:表达HLA-DR、CD13、CD33、CD34、CD117、CD123、cMPO。CBFβ-MYH11阳性。染色体:47,XY,t(3;5)(q21,q31),+8[2]/idem,inv(16)(p13q22)[18]。2022年2月24日予以阿扎胞苷联合维奈克拉,次日尿少、血钾高(6.40 mmoL/L)、肌酐高(509.70μmoL/L)、尿酸高(949μmoL/L),诊断为肿瘤溶解综合征。暂停AML治疗,行血液透析后肾功能恢复,2022年3月1日重启维奈克拉及阿扎胞苷。治疗1个月后复查骨髓示缓解,流式微小残留病灶(minimal residual disease,MRD)阴性,CBFβ-MYH11 PCR定量:30.6%。2022年4月16日继续给予阿扎胞苷联合维奈克拉。治疗结束,复查骨髓示缓解,流式MRD及CBFβ-MYH11 PCR定量阴性。PET-CT示:仅见右侧心膈角、回肠病灶邻近肠系膜稍高代谢病灶(图2)。2022年6月7日行异基因外周血干细胞移植,过程顺利。随访至今疾病处于完全缓解状态。

TP53突变急性髓系白血病患者异基因造血干细胞移植后接受阿扎胞苷联合西达本胺维持治疗1例

患者男性,28岁。因“反复发热1周,胸痛3天”于2021年7月22日就诊于南方医科大学珠江医院。入院血常规显示:白细胞(WBC)1.36×10^(9)/L,中性粒细胞计数(Neu)0.27×10^(9)/L,血红蛋白(Hb)60 g/L,血小板计数(PLT)4×10^(9)/L。骨髓形态:考虑急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML),原始幼稚细胞占29%。

SPOC教学模式在导师引导的专业型硕士临床思维训练中的应用

临床思维训练是专业型硕士生培养中非常重要的一个环节,但是因为学生病史采集和体格检查基础薄弱、主动学习能力和思考能力弱、导师对临床思维训练不重视等原因,难以达到理想效果。导师在专业型硕士的培养中起至关重要的作用,定期进行临床思维训练是住院医师规范化培训有力的补充。小规模限制性在线课程(small private online course teaching,SPOC)教学模式是一种新型教学模式,导师利用在线平台进行专业知识的教学,结合线下组会,定期组织分段式病例讨论,有助于巩固学生专业知识,引导学生利用病史、患者症状、体格检查、实验室检查进行分析推理,做出诊断和治疗决策,较好地锻炼了临床思维能力。基于SPOC教学模式,临床思维训练可提高学生病史采集和体格检查水平、提高主动学习和思考能力、充分发挥导师的引导作用,具有良好的教学效果。

真实世界遗传学高危的急性髓系白血病患者临床结局分析

目的:观察标准化疗诱导的预后不良组急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)的临床特征。方法:回顾性分析南方医科大学珠江医院2016年1月至2020年12月收治的98例首个疗程使用标准方案化疗的预后不良组AML患者的临床和实验室资料。结果:预后不良组AML患者中位年龄为37(18~67)岁,其中男性占61.2%。复杂核型(30.0%)、+8(20.0%)、单体核型(18.9%)是最常见的细胞遗传学异常,FLT3-ITD(34.1%)、ASXL1(20.5%)、RUNX1(15.9%)、DNMT3A(15.9%)、TET2(15.9%)是最常见的基因突变,其首疗程完全缓解率为37.8%。中位总生存期(median overall survival,m OS)和中位无事件生存期(median event-free survival,mEFS)分别是17个月和6个月,中位无复发生存期(median relapse-free survival,mRFS)为12个月。移植方面,有55例患者进行了异基因造血干细胞移植,中位随访16个月,m OS尚未达到,显著高于未移植组的9个月(P<0.001)。移植后1年及2年累积复发率分别是22.7%及31.8%,1年的非复发死亡率为15.8%。此外,对于34例首个疗程诱导后评估为未缓解的患者,不同方案的治疗效果比较显示:CAG±去甲基化药物方案相较于标准“3+7”方案具有更高的再诱导完全缓解率(77.8%vs.23.1%;P=0.027)。结论:预后不良组AML患者缓解率低,复发率高,生存期短。对于首疗程诱导化疗效果较差的预后不良组AML,CAG联合去甲基化药物是一种可考虑的再诱导方案。

移植后铁蛋白升高预测异基因造血干细胞移植血小板植入延迟

目的探究异基因造血干细胞移植后血清铁蛋白水平升高和血小板植入延迟的关系。方法回顾性分析2018年1月至2021年8月的170例接受异基因造血干细胞移植患者的临床资料,分析移植后铁蛋白水平升高和血小板植入延迟的关系。根据移植后血清铁蛋白水平的中位值,将其分为高铁蛋白组(≥2641 ng/mL)和低铁蛋白组(<2641 ng/mL),通过χ^(2)检验分析移植后铁蛋白升高对血小板植入的影响。纳入年龄、性别、移植前血红蛋白水平、血小板水平、CD34^(+)细胞输注数量、巨细胞病毒(CMV)感染等可能会影响血小板植入的因素,进行单因素分析,P<0.1的因素再进行多因素分析。结果单因素分析显示移植后铁蛋白升高与血小板植入延迟相关(P=0.003)。通过logistic多因素回归分析得出CD34^(+)细胞输注量<5×10^(6)/kg、CMV再激活、移植后铁蛋白水平升高是移植后血小板植入延迟的独立危险因素(P<0.05)。结论移植后的血清铁蛋白水平升高与移植后血小板植入延迟相关,是移植后血小板植入延迟的独立危险因素,检测移植后血清铁蛋白水平或可以为移植后血小板延迟植入的防治提供指导。

以骨髓增生异常综合征为表现的成人Wiskott-Aldrich综合征1例

患者男性,18岁。主因2019年4月出现发热,体温39℃,伴咳嗽、全身多发红色疱疹,就诊于外院。血常规显示:白细胞(WBC)4.3×10^(9)/L,中性粒细胞(Neu)计数2.93×10^(9)/L,血红蛋白(Hb)62 g/L,血小板(PLT)146×10^(9)/L。骨髓形态:骨髓增生异常综合征(难治性贫血伴环形铁幼粒细胞),原始细胞3%。染色体:46,XY。基因二代测序:U2AF1、SPEN、CREBBP、EP300突变。

含克拉屈滨的强化预处理方案在异基因造血干细胞移植治疗高危急性髓系白血病患者中的疗效和安全性分析

目的:探讨含克拉屈滨的强化预处理方案在治疗高危急性髓系白血病(AML)患者中的疗效、安全性及影响预后的危险因素。方法:回顾性分析2016年10月至2020年6月于南方医科大学珠江医院行异基因造血干细胞移植前接受克拉屈滨联合白消安及环磷酰胺(BuCy)强化预处理方案的28例高危AML患者临床资料,分析移植后累积总生存率(OS)、累积无进展生存率(PFS)、复发率、非复发死亡率(NRM)、预处理相关毒性反应(RRT)以及影响预后的危险因素。结果:移植后1年的预期累积OS和PFS分别为(78.8±8.6)%和(79.8±8.1)%,1年累积复发率和NRM分别为9.3%和22.0%。移植前MRD^(-)的高危患者移植后1年预期累积OS为100%,移植前复发组1年的预期累积OS和PFS分别为(46.9±18.7)%和(50.0±17.7)%。Ⅰ/Ⅱ级RRT发生率为39.3%,28例患者均未发生Ⅲ/IV级RRT。多因素分析显示,移植前复发是影响患者OS和PFS的独立不良预后因素。结论:克拉屈滨联合BuCy的强化预处理方案降低了高危AML移植后复发率,且其预处理相关毒性轻、安全性良好。移植前MRD^(-)的高危患者可取得较好的移植获益,但移植前复发患者预后的改善并不明显,因此,对于非复发的高危AML患者,可以考虑应用该强化方案作预处理。

异基因造血干细胞移植治疗急性单核细胞白血病患者的疗效及预后分析

目的:探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗急性单核细胞白血病(AML-M5)患者的疗效及影响预后的相关因素。方法:收集2009年4月至2019年10月于南方医科大学珠江医院行allo-HSCT治疗的AML-M5患者71例的临床资料。分析患者移植物抗宿主病发生率、移植后累积总生存(OS)率、累积无进展生存(PFS)率、移植相关死亡(TRM)率、复发率以及影响预后的危险因素。结果:移植后,66例患者获得造血重建,粒系植入中位时间12(9-26)d,巨核系植入中位时间13(8-72)d。急、慢性移植物抗宿主病的发生率分别为33.8%(24/71)和36.6%(26/71)。中位随访时间为13.81(0.16-112.54)个月;中位OS和PFS时间分别为31.27和26.07个月。移植后1年和3年累积OS率分别为64.9%和48.6%,1年和3年累积PFS率分别为55.0%和39.5%。1年和3年累计复发率分别为24%和40%。多因素分析显示,移植前复发是影响患者OS(HR=2.32,95%CI:1.17-4.62,P=0.02)和PFS(HR=3.08,95%CI:1.61-5.90,P=0.001)的独立危险因素;移植后真菌感染是影响患者OS(HR=2.71,95%CI:1.32-5.56,P=0.007)和PFS(HR=2.87,95%CI:1.40-5.86,P=0.004)的独立危险因素;FLT3突变是影响患者PFS(HR=2.13,95%CI=1.07-4.24,P=0.03)的独立危险因素。结论:AML-M5属于中高危白血病,allo-HSCT能改善患者的生存及预后。移植前复发和移植后真菌感染是影响allo-HSCT疗效的重要因素。