单用环孢素A与环孢素A联合ATG治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床疗效比较

目的比较单用环孢素A(CSA)与CSA联合抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的临床疗效。方法采用回顾性分析的方法,收集昆明市儿童医院血液科2014年1月—2019年12月收治的62名SAA患儿作为研究对象。单用CSA治疗的44例患儿作为CSA组,采用CSA联合ATG治疗的18例患儿作为CSA+ATG组。药物用法用量为:CSA口服起始剂量为5~10 mg/(kg·d),服药2周后监测CSA血药浓度,在保持谷浓度水平维持在100~150μg/L的前提下将峰浓度维持在300~400μg/L。疗效达平台期后12个月方可减量。ATG(即复宁)2.5~3.5mg/(kg·d),连续静脉输注5d,累计剂量达12.5~17.5 mg/kg。治疗及随访期间定期检测患儿静脉血中性粒细胞计数、血红蛋白浓度、血小板计数及输血情况。比较两组患者的短期有效率及长期生存情况。结果(1)治疗第3个月CSA组有效率34.1%,CSA+ATG组有效率44.4%,χ^(2)检验P=0.444,无统计学差异;(2)治疗第12个月CSA组有效率31.8%,CSA+ATG组有效率27.8%,χ^(2)检验示P=0.754,无统计学差异;(3)采用logrank生存分析示,ATG+CSA组经治疗后12个月未达到完全缓解影响生存预后(P=0.100),CSA组经治疗后12个月未达到完全缓解影响生存预后(P=0.000);(4)ATG+CSA组12个月的OS率为94.4%,CSA组12个月的OS率为59.1%,χ^(2)检验示P=0.006,差异具有统计学差异;(5)中位随访时间为18个月,采用Kaplan-Meier生存分析比较,结果显示两组预后无统计学差异(P=0.859)。结论SAA患儿单纯利用免疫治疗可能导致造血延迟,从而影响缓解率,未达到缓解的患儿可能因长期的输血及药物治疗最终导致无效输血或因为药物的不良反应导致病情加重。虽然ATG+CSA组第12个月的OS率明显高于单用CSA组,但是由于两组的有效缓解率低,两组患儿长期生存均较差。

31例小剂量利妥昔单抗联合地塞米松治疗儿童难治性ITP的临床分析

目的探讨小剂量利妥昔单抗联合地塞米松治疗儿童难治性ITP(RITP)的临床有效性及安全性。方法选取昆明市儿童医院血液科2016年1月2019年12月收治的31例同意接受小剂量利妥昔单抗(100 mg/次,每周1次,连用4周)联合地塞米松(0.6 mg/kg·次,每日1次,连用4 d)药物治疗的RITP患儿进行研究。治疗期间隔日监测血常规,同时记录出现的药物不良反应,并采用χ^(2)检验比较不同性别、病程及年龄段对预后的影响。结果 1)31例患儿中11例(35.5%)4周后血小板>100×10^(9)/L且半年无反复,9例(29%)血小板>30×10^(9)/L但<100×10^(9)/L且半年无反复;11例(35.5%)血小板无回升,持续低于30×10^(9)/L。2)利妥昔单抗使用中,4例(12.9%)出现皮疹,其中1例(3.2%)出现严重的药物性皮疹;2例(6.4%)出现头痛、呕吐、血压升高;1例(3.2%)出现喉头水肿。3)不同性别、年龄、病程的总有效率比较无差异(P>0.05)。结论小剂量利妥昔单抗联合地塞米松二联疗法对儿童难治性ITP半年总有效率达64.5%,不良反应可耐受,可作为难治性ITP患者的一种治疗选择。