CRISPR基因编辑技术及其在眼科疾病中的应用进展

CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeats)基因编辑技术通过精准改变细胞DNA序列,控制细胞命运及表型,是有望从根本上改变疾病治疗的新技术。由于眼球独特的生理构造,基因编辑疗法在治疗眼科疾病方面的应用具有明显的优势。目前,CRISPR基因编辑疗法治疗10型Leber先天性黑矇(Leber congenital amaurosis 10,LCA10)的临床试验已经展开,治疗其他多种眼科疾病的临床试验也即将开始。随着新一代CRISPR基因编辑技术的发展,基因编辑疗法有望为眼科疾病的治疗提供新的手段。