碱基编辑系统的研究进展

基于可编程核酸酶的基因编辑工具表现出编辑高效、产物纯度高、编辑副产物少的优势,已广泛应用于生物医药研发和作物育种。鉴于研究和应用的需求多样化,开发功能特异的碱基编辑器成为基因编辑领域的研究热点。目前由规律成簇的间隔短回文重复序列系统及相关蛋白(clustered regularly interspaced short palindromic repeats and CRISPR-associated, CRISPR-Cas)和转录激活因子类效应因子(transcription activator-like effector, TALE)系统衍生的基因编辑系统包括单碱基编辑器、双碱基编辑器、线粒体碱基编辑器和CRISPR相关转座酶系统等。本文全面梳理了碱基编辑系统的发展历程,总结了各类碱基编辑器的特点、脱靶效应、优化和改良策略等,为基因编辑系统的进一步改进和应用提供参考。