贝利尤单抗治疗系统性红斑狼疮安全性和有效性——单中心真实世界研究

目的 评价使用贝利尤单抗(BLM)治疗SLE患者的安全性和有效性.方法 收集2019年12月1日至2023年5月12日在桂林医学院附属医院风湿免疫科(住院部和门诊部)确诊为SLE且使用BLM治疗的临床数据.规范应用BLM+标准方案(SOC)治疗为BLM组,仅用SOC治疗SLE为SOC组.主要的临床研究终点为2组发生的不良事件,次要临床研究终点为疾病活动度指数包括2组的SLEDAI-2000、临床指标、激素减量及疾病复发情况.采用倾向性得分匹配法、独立样本t检验、非参数秩和检验和方差分析进行统计分析.结果 纳入的BLM组79例中有48例血液系统损害(61%),53例肾脏损害(67%),11例皮肤黏膜损害(14%),20例关节损害(25%),2例神经系统损害(3%).2组治疗过程中均未发生严重的不良反应,BLM组出现呼吸系统感染14例,泌尿系统感染1例,皮肤感染3例,疱疹病毒感染4.例,肝功能受损16例.SOC组呼吸系统感染26例,泌尿系统感染1例,累及消化系统症状6例,皮肤感染6例,疱疹病毒感染4例,肝功能受损10例,血栓形成2例,脓毒血症1例.患者对BLM耐受性总体较好,发生不良事件较少[在长病程亚组中,BLM组与SOC组发生不良事件人数为11例(33%)与22例(68%),(χ^(2)=3.74,P=0.053).从全部研究对象分组和大剂量激素(≥20 mg)组中均观察到,BLM组减少激素剂量更明显[BLM组基线激素由20(12,40)mg/d减少到6(4,10)mg/d,Z=0.12,P=0.011].在肾脏损伤组中,经治疗后,BLM组中肾小球滤过率由72.37(41.97,95.74)ml·min^(-1)·1.73m^(-2)上升至97.03(71.18,114.34)ml·min^(-1)·1.73m^(-2)(Z=-4.62,P<0.001).BLM 组复发更少[BLM 组有复发 7 例(28%)与 SOC 组复发18例(72%),χ^(2)=5.58,P=0.018].结论 BLM治疗SLE总体安全性较好,能减轻疾病活动度,改善临床指标,减少激素用量,且复发率低.