间充质干细胞源外泌体在神经退行性疾病治疗中的应用与进展

随着老龄化时代的到来,神经退行性疾病患者人数急剧上升。神经退行性疾病严重降低患者的生活质量和生命周期,目前世界范围内仍然缺乏有效的治疗手段。间充质干细胞源外泌体(MSC-exos)富含功能性生物活性物质,作为细胞间通讯的新途径,为神经退行性疾病的治疗开辟了全新方向。在临床前研究和临床研究中,该新型无细胞疗法在减轻神经炎症、抑制神经细胞死亡和诱导神经再生等方面显示出巨大潜力。此外,相比传统治疗,其具有易通过血脑屏障、高安全性和低免疫原性等多种优势。本文主要就MSC-exos治疗阿尔茨海默病、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症等慢性神经退行性疾病的最新研究进行综述,并提出讨论与展望,以期推动MSC-exos在神经退行性疾病的基础研究和临床应用。

利用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗β-地中海贫血的最新进展

β-地中海贫血是β-珠蛋白基因(HBB)点突变或缺失引起的单基因遗传病,患者产生溶血性贫血,其生存主要依赖于反复输血及去铁治疗,最终导致多器官受损、衰竭,给个人、家庭和国家带来严重的经济负担.随着基因编辑技术的蓬勃发展,可能治愈基因突变性疾病的基因治疗应运而生,其中CRISPR/Cas9基因编辑技术凭其靶向特异性、经济性等优势备受关注,并已广泛应用于分子生物学以及生命科学领域的研究.如今CRISPR/Cas9基因编辑技术修复人多能干细胞HBB基因、诱导胎儿血红蛋白(HbF)合成或抑制α-珠蛋白基因(HBA基因)表达是治愈β-地中海贫血的三大可行性策略,相关临床试验已相继开展.本文就CRISPR/Cas9系统的研究进展、作用机制以及在治疗β-地中海贫血的最新研究与应用进行综述,涉及细胞实验、动物模型、临床试验等内容,并介绍了CRISPR/Cas9系统衍生的新型基因编辑工具碱基编辑器在该领域的研究应用,为促进β-地中海贫血从基础研究转向临床治疗提供新的思路和方向.