合成致死筛选鉴定DHODH为MEN1突变肿瘤的治疗靶点

胰腺神经内分泌瘤(pancreatic neuroendocrine tumor,PanNET)异质性强,可以分为遗传性和散发性。其中遗传性PanNET多为遗传综合征的组成部分,最常见的遗传综合征为多发性内分泌肿瘤综合征1型(multiple endocrine neoplasia 1,MEN1),MEN1的特征临床表现为甲状旁腺腺瘤、PanNET和垂体瘤,此外还常合并胸腺肿瘤。MEN1起病的分子基础为MEN1突变。