血友病基因治疗国内外研究新进展

血友病是一种由于X染色体上凝血因子基因突变所致的遗传性出血性疾病,目前主要的治疗方法是凝血因子替代疗法。但长期频繁的注射用药往往导致患者依从性差,容易产生抑制性抗体,从而影响治疗效果。虽然现在延长半衰期的新型凝血因子药物、人源化双特异性抗体以及抗组织因子途径抑制剂单克隆抗体等用于疾病治疗,在给药方式和作用持续时间上已有很大进步,但它们仍无法治愈血友病。因此,以疾病根治为重要目标的基因治疗被设计出来,近年来受到了广泛的关注。该文介绍了血友病基因治疗的原理、基因治疗载体的选择、基因治疗预处理方案,总结了现阶段基因治疗临床应用的安全性和有效性;最后讨论基因治疗目前存在的问题以及未来发展方向。

间充质干细胞治疗自身免疫性疾病及其细胞生物治疗的致瘤性

背景:间充质干细胞可分泌多种细胞因子,亦可通过与免疫细胞的直接接触参于对免疫细胞(抗原提呈细胞、T细胞、B细胞、自然杀伤细胞等)细胞间通讯信号的调节,诱导对自身抗原的特异性免疫耐受或特异性免疫无应答。此治疗性策略对自身免疫病具有重要意义,部分学者也开始在自身免疫病动物模型上尝试、验证这一策略。目的:了解间充质干细胞在自身免疫病领域的应用进展。方法:由第一作者检索2005/2010PubMed数据库(http://www.ncbi.nlm.nih.gov/PubMed)及OVID数据库(http://gateway.ovid.com)有关间充质干细胞的免疫特性、作为细胞治疗手段用于自身免疫病治疗,以及间充质干细胞致瘤性等方面的文章,英文检索词为"Mesenchymal stem cell,immune characteristics,cell-based therapy,autoimmune disease,oncogenicity",排除重复性研究。共保留其中的31篇归纳总结。结果与结论:间充质干细胞本身具有的免疫特性及干细胞所具有的定向分化性质,使其明显区别于传统免疫抑制药物,作为一种新型生物治疗方法,间充质干细胞开启了继造血干细胞之后自身免疫性疾病应用细胞生物治疗的可能。相关致瘤性问题如何进一步明确并加以有效预防,这有利于其在临床的推广应用,今后可能成为间充质干细胞相关领域研究的主要方向。间充质干细胞在自身免疫病的临床应用尺度、适应证应严格把握,取代作为临床一线药物治疗自身免疫病的传统免疫抑制剂的地位证据不足。

环孢素A微乳巴布膏眼贴的制备及体外透皮实验

背景:免疫性眼病如甲亢性突眼、葡萄膜炎等疾病严重危害患者的眼健康,是眼科的常见病和疑难病,目前最常见的治疗方法为口服激素和免疫抑制剂,疗效不佳、反复发作、预后差同时全身不良反应很大。此类疾病多有淋巴细胞直接或间接参与。尝试把免疫抑制剂制作成巴布膏眼贴,通过局部外用使药物进入体内,利用环孢素A微乳的淋巴靶向性能,使环孢素A作用在睑周淋巴结,从而达到治疗或控制睑周淋巴结参与反应的免疫性眼病。这种方法为局部外用,不用全身用药,针对性强,药物剂量小,如果治疗效果好,可以有效治疗免疫性眼病并规避原有药物全身应用及长期应用的不良反应。目的:制备环孢素A微乳巴布膏眼贴,研究环孢素A微乳巴布膏眼贴体外透皮吸收特性。方法:将环孢素A微乳与聚丙烯酸钠、聚乙烯醇、聚乙烯吡络烷酮、明胶、桃胶、羧甲基纤维素钠、羟丙基纤维素等的水溶性高分子材料混合物以1 mg∶1 mL的比例充分混匀,涂布于无纺布上制备成巴布膏。Franz扩散池法测定该巴布膏在ICR小鼠腹部皮肤的通透性。高效液相色谱分析法检测环孢素A浓度,并进行皮肤刺激性和过敏性实验。结果与结论:实验成功制备了粘性适宜、透气透水性能良好、敷贴舒适、无皮肤刺激性和过敏反应的环孢素A微乳巴布膏,环孢素A含量为10 mg/片,质量浓度为1 g/L。环孢素A微乳透皮的浓度随着时间的增加而增加,具有较好的透皮效果。证实将环孢素A微乳制备成巴布膏眼贴是可行的。其在透皮性能、黏附能力、皮肤舒适方面表现良好。

尤瑞克林治疗急性大面积脑梗死疗效分析

目的:观察尤瑞克林治疗急性大面积脑梗死的疗效。方法:急性大面积脑梗死患者80例,随机分为尤瑞克林组40例,常规组40例;2组均给予神经内科常规治疗,尤瑞克林组在此基础上,给予尤瑞克林治疗;于治疗后3周进行死亡率统计;于治疗前及治疗后第1、2、3周行头颅CT扫描并计算脑梗死病灶体积;于治疗前及治疗后第3周分类统计NIHSS评分。结果:治疗3周后,尤瑞克林组死亡率低于常规组(P<0.05),治疗后第1、2、3周脑梗死病灶体积均小于常规组(P<0.05),治疗后第3周NIHSS的意识、颅神经、运动神经评分低于常规组(P<0.05),NIHSS的感觉神经及语言评分2组间差异无统计学意义。结论:尤瑞克林治疗可明显降低急性大面积脑梗死患者的死亡率,减小脑梗死病灶体积,对意识、颅神经及运动神经功能障碍的修复有较好的亲合力。

沙利度胺联合常规化疗治疗急性白血病的临床疗效及安全性

急性白血病的患者体内细胞能够合成并分泌出血管内皮生长因子（VEGF）、碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）等因子[1]。这些因子均与血管的生成有关,同时血管的生成对于急性白血病的进展有非常大的作用[2]。有文献[3]提出通过控制这些生长因子的合成以及分泌的过程来控制疾病的发展,从而达到治疗的效果。因此本研究尝试在常规的化疗中联合使用沙利度胺来治疗急性白血病。现将本研究的研究结果报告如下。

血浆置换联合激素治疗血栓性血小板减少性紫癜疗效研究

目的对血栓性血小板减少性紫癜(TTP)运用血浆置换联合激素治疗的疗效进行总结。方法对2006年3月~2010年3月由我科确诊的12例TTP患者给予血浆置换联合糖皮质激素治疗。结果本组经治疗后有11例患者症状明显改善,1例死于脑梗死并发急性肾功能衰竭,总有效率为91.7%;血浆置换治疗后5 d血小板恢复正常,住院9~14 d后均好转出院。结论血浆置换联合激素治疗TTP,安全性高,见效快,副作用少,治愈率高,能真正帮助患者减轻病痛,值得临床推广。

难治性癫痫患者脑脊液人疱疹病毒6感染与细胞因子关系的研究

目的从细胞因子水平探讨人疱疹病毒6(HHV-6)感染与难治性癫痫的关系。方法采集200例癫痫患者的脑脊液,分别应用放射免疫法和间接免疫荧光检测脑脊液中IL-2、IL-6、IL-8、TNF-α和HHV-6抗体含量,根据HHV-6抗体阳性与否,将所有癫痫患者分为4组:抗体阳性+难治性癫痫组(Ⅰ组),抗体阳性+普通癫痫组(Ⅱ组),抗体阴性+难治性癫痫组(Ⅲ组),抗体阴性+普通癫痫组(Ⅳ组),比较各组细胞因子检测值,对HHV-6抗体与各细胞因子的关系进行相关分析。结果组患者脑脊液中IL-2、IL-6、IL-8和TNF-α含量明显高于Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ组(P<0.05),Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ组间差异无统计学意义(P>0.05)。Ⅰ组脑脊液中各细胞因子含量与HHV-6抗体间呈正相关,Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ组相关系数无统计学意义(P>0.05)。结论HHV-6可能通过改变脑脊液内细胞因子IL-2、IL-6、IL-8、TNF-α的浓度而诱导癫痫难治,免疫学异常可改变癫痫脑组织电生理的兴奋性及易感性。

光纤周界传感系统数据采集存储与传输网络化的研究

随着光纤及光纤通信技术的飞速发展,光纤传感技术也蓬勃发展。光纤周界传感由于具有灵敏度高、相应速度快,抗电磁干扰能力强,本质安全、便于组成传感网络等优点。光纤周界传感器系统在安防、水利电力、公路、船舶、油气管道泄漏监测、光缆监测等领域被广泛应用。本文主要介绍光纤周界传感系统数据采集存储与网络化传输的具体实现,该方案利用现有的成熟平台,比传统的平台更经济、更稳定、更节能、更小型化。主要采用VPN路由器、NAS网络存储器、嵌入式采集系统。

基于电子白板的中控MCU固件在线升级的研究及实现

电子白板在国内外迅速发展,是近几年出现的"新物种",多应用于教育、培训、会议、展览等多个场合。由于电子白板系统庞大,控制逻辑复杂,扩展外围模块等,需要中控MCU进行硬件逻辑控制。中控MCU在系统的主要功能:触控逻辑切换,电源管理,HDMI通道切换,简单手势识别,IR解码,外围模块复位等。系统若需功能扩展或者解决控制逻辑等,需对中控MCU进行固件升级。本文主要研究主系统通过读取存储在U盘的升级固件或者通过网络下载放置在远程服务器中控MCU固件,再利用串口进行在线升级。

AML1/ETO阳性急性髓系白血病的生物学特征及预后分析

目的 分析AML1/ETO阳性急性髓系白血病（AML）患者的分子生物学特征及多因素对其预后的影响.方法 回顾分析63例AML1/ETO阳性AML患者的细胞形态学、免疫分型、细胞遗传学、分子生物学特征、临床疗效、预后等资料,以同期收治的56例AML1/ETO阴性的AML患者作为对照.结果 63例AML1/ETO阳性的AML患者中,M2a占57.12％（36例）,M2b占33.33％（21例）.初诊时骨髓原始细胞比例为0.46±0.16.CD34、CD13、CD33、CD19、CD7、CD56阳性率分别为67.21％、52.46％ 、40.98％、63.93％、4.92％、50.82％.伴t（8;21）占82.54％,附加染色体占4.76％.3例伴EV11融合基因表达,1例伴MLL/AT9融合基因表达.总缓解率、复发率、3年及5年预计总体生存（OS）率分别为71.43％、51.11％、（43.01 ±5.31）％、（32.79±3.81）％,与对照组比较差异均无统计学意义（均P＞ 0.05）.髓外浸润、是否表达CD56、有无附加染色体对OS率有影响（P＜0.05）.结论 AML1/ETO阳性的AML有其独特的特点,疗效和预后受多因素影响,不能单独依靠AML1/ETO融合基因来评估其疗效及预后.