治疗甲型血友病的因子Ⅷ制品的生产技能的发展

凝血第Ⅷ因子(FⅧ)是由包括26个外显子、长度为289kb组成的基因生成的蛋白质产物,刚合成时是由2000多个氨基酸组成的单肽链,在其从粗糙内质网移动到高尔基体时,被加工切去肽链中间部分,两端由Ca^(2+)连接在一起,其生化及生物学细节已有文献报道。采用沉淀技术可以使FⅧ制品达到治疗所必需的纯度,但是这些制品仅含0.1％有活性的抗血友病因子(AHF),即FⅧ蛋白。尽管有关FⅧ的生化知识对开发用于甲型血友病人替代治疗的制品并不是必需的,但对最终治愈血友病是必不可少的。