利用补充真实世界数据研究获得更深层次的认识

随着患者、医护人员、药品注册人员和政策决定者对现实世界中各种诊疗手段的安全性和有效性相关证据的迫切需求,我们需要新的研究设计来高效有效地对此类问题进行评估。与此同时,越来越多的二手数据可以用来提供此种相关证据,常用的二手数据包括电子医疗档案和医疗保险数据等。补充真实世界数据研究同时利用了现有二手数据和通过医生/患者收集的一手数据,并将两者进行结合。在现有数据的基础上,补充真实世界数据研究可以集中精力收集缺失的重要信息来满足研究目的。本文将对补充真实世界数据研究进行介绍,包括研究设计要素,研究的优点和局限性,实施要点以及应用实例等。

非实验性药物流行病学研究数据缺失的预防、检查和处理

与精心开展的随机化临床试验相比,非实验性研究中的缺失数据会对有效性形成更大的威胁。然而,非实验性真实世界研究可以更加准确地描述医疗干预措施在实际情境中对不同的患者群体的作用,从而补偿这些限制条件。如果研究者认识到缺失一定数量的数据(无论关于暴露、结局还是混杂因素)不可避免,就应该在研究开始时针对缺失数据制定计划,尽可能防止缺失数据,同时为处理重要变量的缺失数据制定规划。如不能获得所有患者的全部数据元素,就必须认真检查和处理缺失数据。可采用多重填补等统计技术填补空缺。这些方法都需要尽可能了解导致数据缺失的因素的相关假设及其与研究结果的关联。此文描述了预防缺失数据的策略和处理非实验性真实世界研究中缺失数据的分析方法,并加入了例证说明。