欧洲药品管理局批准的抗肿瘤药物总生存和生活质量获益证据的可用性:2009-2013年获批药物的回顾性队列研究

目的 确定欧洲批准的抗肿瘤药物总生存和生活质量获益数据的可用性。 设计 回顾性队列研究。 背景2009-2013年欧洲药品管理局(EMA)公开监管和科学报告的审批药物。 主要结局测量抗肿瘤药物上市后临床试验的设计特点(随机、交叉、盲法)、参考标准以及研究终点,在审批时和上市后确定的总生存获益或生活质量改善程度和可用性。经验证的欧洲临床肿瘤协会临床获益量表(ESMO-MCBS)用于评估发表的抗肿瘤药物研究报告的生存获益的临床价值。

癌症药物审批中无进展生存期的不当应用

使用癌症药物的目的是延长生存或提高生活质量。然而,有证据表明在进人欧洲和美国市场的癌症药物中,只有三分之一的药物在总生存或生活质量方面上有获益1。如今,监管机构通常会根据衡量疾病进展或肿瘤退缩的替代终点,批准新的癌症药物。

药品监管是否以患者利益为中心?MHRA的药品监管制度改革存在问题

2021年7月4日,英国药品与保健品管理局(MHRA)发布2021-2023年工作实施计划《患者利益至上:机构的划时代改革》(Putting Patients First:a New Era for our Agency)。在这项计划中,MHRA承诺会让英国的药品监督管理工作更好做到以患者为中心,同时也要成为“灵活且能推动行业发展”的监督管理机构,以适应英国生命科学行业的发展利益。