个体化循证医学:异质性治疗效应的预测方法

使用来自临床试验的证据去支持个体患者决策是“参考类别预测”的一种形式:对个体的隐含预测是基于使用替代疗法治疗的“相似”患者参考类别的结果。循证医学普遍强调有资格的广泛参考类别患者参加试验。然而,试验(和临床实践)中的患者在许多方面彼此不同,这些可能影响主要的结局和潜在的获益。个体化医学各种形式的核心目标是缩小参考类别,以产生更多的患者特异性效应估计,从而支持更多个体化的临床决策。本文将回顾结果风险预测和治疗效应异质性(HTE)的基本概念问题,以及常规(单变量)亚组分析的局限性。讨论几种不同的基于回归的“预测性”HTE分析方法,包括基于“风险模型”(例如根据主要结局的风险或严重治疗相关危害的风险对试验人群进行分层)和“效应模型”的分析(其中包含相对效应的修饰)。用临床实例说明这些方法,并讨论它们各自的优势与不足。