用疾病相关死亡率作为临床研究结局的优势和局限性思考

在临床随机试验和系统综述中,疾病相关死亡率(例如心血管死亡率或乳腺癌死亡率)常作为研究结局。使用疾病相关死亡率补充或替代全因死亡率的理由似乎是,疾病相关死亡率更易于检测干预的效果。从理论上讲,疾病相关死亡率是大多数干预措施旨在影响的指标;与疾病相关的干预作用不会被实验组和对照组中发生的与疾病无关的事件(例如交通事故)"稀释"。如果发生与疾病或试验干预无关的事件,理论上,干预疗效的预计值实际上会受到稀释和影响。尽管使用疾病相关死亡率替代全因死亡率听起来很有吸引力,但本文中我们将思考其方法学的一些局限性。当死亡率是相关的结果时,建议根据效能将全因死亡率作为主要结果,将疾病特异性死亡率作为次要或探索性结果。