儿童扩张型心肌病的发病率、病因及预后

背景：扩张型心肌病（dilated cardiomyopathy，DCM）是儿童心肌病最常见的类型，也是小儿心脏移植最常见的原因。但是，目前尚不清楚儿童DCM的流行病学特点和临床过程。 目的：详细描述儿童DCM的发病率、病因、预后及相关危险因素。 设计及地点：本项以人群为基础的前瞻性纵向队列研究入选1996年1月至2003年2月在89个儿科心脏中心诊断为DCM的儿童以及1990年1月至1995年12月在北美大型三级治疗中心诊断的患儿。 参试者：共入选1426例来自美国和加拿大的18岁以下DCM患儿。通过严格的超声心动图和／或病理学标准来诊断原发性DCM。因内分泌、免疫、药物中毒及其他原因患病者除外。 主要观测指标：每年每10万儿童的发病率、死亡率和心脏移植率。 结果：18岁以下儿童DCM每年的总发病率为0．57／10万，男孩的年发病率高于女孩（分别为0．66／10万和0．47／10万；P〈0．001），黑人的年发病率高于白人（分别为0．98／10万和0．46／10万；P〈0．001），婴儿（〈1岁）的年发病率高于儿童（分别为4．40／10万和0．34／10万；P〈0．001）。绝大部分属特发性，最常见的病因为心肌炎（46％）和神经肌肉性疾病（26％）。1年和5年死亡／移植率分别为31％和46％。死亡／移植的独立危险因素包括患儿诊断DCM时年龄较大、伴有充血性心力衰竭、左室收缩期Z评分较低以及DCM的病因（P均〈0．001）。 结论：儿童DCM有其多样性。患儿预后主要取决于病因、年龄和心力衰竭状况。人种、性别和年龄对发病率有一定影响。大部分患儿无明确病因，限制了特异性治疗。