使用观察性数据评估治疗效果

随机临床试验（randomized clinical trial，RCT）是评估治疗效果的理想方法。临床试验的参试者被随机分配至治疗组或对照组。随机化可使治疗组与对照组除治疗方法以外的“所有特征都相同”，由此减少了偏倚。在正确随机化后，统计学比较发现的治疗结果问的差异便可以反映治疗组与对照组的区别。

格列美脲与匹格列酮对2型糖尿病患者颈动脉内膜中层厚度影响的比较研究：随机试验

背景：颈动脉内膜中层厚度（carotid artery intima—media thickness，CIMT）是冠状动脉粥样硬化的一种标志物，可以独立地预测心血管事件的发生。2型糖尿病患者心血管事件有所增加。尽管相对短期的研究显示，噻唑烷二酮类药物（例如匹格列酮）可以减缓CIMT的进展，但是长期研究结果目前尚不明确。 目的：与格列美脲比较，评估匹格列酮对2型糖尿病患者颈总动脉CIMT变化的影响。 设计、地点及参试者：2003年10月至2006年5月于芝加哥城区28家临床单位收治的2型糖尿病患者中进行随机、双盲、对照、多中心试验。治疗期为72周（随访1周）。在每个中心由一位超声检查操作者采集CIMT影像，由一位不了解治疗分组情况的判读者应用自动边缘检测技术进行判读。462例2型糖尿病成人患者（平均年龄，60[SD，8．1]岁；平均体重指数，32[SD，5．1]；平均病程7．7[SD，7．2]年；平均糖化血红蛋白值[HbA1c]，7．4％[SD，1．0％]）或者为新近确诊，或者为目前已接受饮食／锻炼、磺酰脲类、二甲双胍、胰岛素或联合治疗的患者。 干预：盐酸匹格列酮（15—45 mg／d）和作为有效比较的格列美脲（1—4mg／d）。主要观测指标：与基线比较，最后随访时左右两侧颈总动脉后壁平均CIMT的绝对变化。 结果：与格列美脲比较，各时点（24、48、72周）匹格列酮组CIMT的平均变化较小。72周时，匹格列酮组与格列美脲组比较，平均CIMT进展一级终点较小（分别为-0.001mm和＋0．012mm；差别为-0．013mm；95％可信区间，-0．024至-0．002；P=0．02）。与格列美脲比较，匹格列酮还可减缓最大CIMT进展（72周时分别为0．002mm和0．026mm；差别为-0．024mm；95％可信区间，-0．042至-0．006；P=0．008）。在根据年龄、性别、收缩压、DM病程、体重指数、Hb1C。值以及他汀类药物使用预先确定的各亚组间，匹格列酮对平均CIMT的有益效应相似。 结论：与格列美脲比较，在为期18个月的治疗期间，匹格列酮减缓了2型糖尿病患者CIMT的进展。