21世纪治愈法案:医药创新的进展与发展路径

2016年12月,美国国会表决通过《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）,旨在以＂discovery,development and delivery＂为方针,通过增加投入鼓励医学研究与创新,改革美国药品注册审评机制与监管法规,以加快创新药物研发与临床使用。一年多来,法案中提出的精准医疗计划、癌症登月计划等,为医学界研究注入了大量的资金支持。同时,在其推动下的审评标准改革也在业界引起了高度关注与争议。2017年12月7日,美国食品药品监督管理局局长Scott Gottlieb就法案实施情况向参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会进行总结陈词。

美国食品药品管理局2017年终总结与2018展望

本文是美国食品药品管理局局长Scott Gottlieb在2017年底发表的年终总结与新年展望,从五个方面总结性回顾了过去一年FDA在食品药品监管领域取得的显著成绩,并表示2018年FDA将以确保创新转化为惠及公众的应用成果作为重要目标。

应用血管加压素使心脏骤停患者生存率提高

对于难治性心脏骤停患者，应用血管加压素的生存率是应用常规急诊肾上腺素(去甲肾上腺素)治疗的3倍。这一新发现来自于在奥地利、德国、瑞士对心脏骤停患者的研究。当前的国际心肺复苏指南推荐在心脏骤停惠者中首先使用肾上腺素，而血管加压素作为二线用药，这是因为应用血管加压素治疗的，临床资料有限。

美国对82例猴痘病毒感染病例的调查

实验室研究已证实猴痘病毒在美国暴发。猴痘是一种罕见的病毒性疾病，其临床症状与天花相似但很少致命。它多发干中非和西非，1958年因首次在实验室的猴子身上发现而取名“猴痘”。

β受体阻滞剂和钙拮抗剂治疗高血压同样有效

伴有冠心病的高血压患者，不论选用β-受体阻滞剂还是钙拮抗剂作为控制血压的一线药物，最后结果是一样的。

认知行为疗法可缓解疑病症

一项研究显示，对那些愿意尝试心理治疗的疑病症患者进行短期的个体化认知行为疗法，可以起到长期缓解其症状的作用。

美国CDC报道第一例万古霉素耐药的金黄色葡萄球菌感染病例

美国疾病与预防控制中心(CDC)报道，2002年夏，美国密歇根州一妇女感染了对万古霉素产生耐药性的金黄色葡萄球菌菌株，这是全世界首次报道。

心房颤动:心率与心律同等重要

两项新的研究显示，在心房颤动的药物治疗方面控制心率不仅与控制心律的疗效及操作相当，而且更加经济、安全。因而我们可以推测由于药物控制心率副作用较少，可能会降低心房颤动患者的住院率。

每5年进行1次乙状结肠镜筛查可能过于频繁

美国癌症协会指南建议50岁以上成年人应每5年进行1次针对结肠癌的乙状结肠镜筛查，然而最近的研究表明可能不必如此频繁。

研究者发现与源于胚胎的干细胞功能相似的成年细胞

研究者现已在成人的骨髓中发现一类以前未知的细胞,这种细胞与人类胚胎中具有多向分化潜能的干细胞相似,可分化为多种组织。这一发现给人们带来了希望,可将这种新的细胞塑成移植物,用于自体细胞和组织有缺陷的病人。

长期接受激素替代治疗可能预防阿尔茨海默病

一份新的研究发现,曾接受激素替代治疗(HRT)的妇女较从未接受HRT者发生阿尔茨海默病(Alzheimer'sdisease)的可能性小。

与围产期用药有关的严重不良事件

在美国,平均每年有243名2岁以下的儿童由于围产期用药而死亡。所有严重的、致死性不良事件中半数以上是与儿童期直接应用17种药物有关。 这是根据1997年11月至2000年12月间7111例婴儿与儿童不良药物反应报告作出的分析。这些报告来源于医疗观察(MedWatch)中的500000多个不良事件,是FDA要求医生和制药公司例行上报的。

医生建议在治疗脑膜炎时使用皮质类固醇激素

根据《新英格兰医学杂志》刊登的一篇研究论文,在治疗成年人细菌性脑膜炎患者时使用皮质类固醇激素可能会降低患者死亡和致残的危险性。

激素替代治疗可能增加卵巢癌的危险性

对绝经后症状进行雌激素加孕激素治疗，可能会增加妇女患卵巢癌的危险，在确诊癌症前也会增加妇女子宫内膜活检的次数。

腹股沟疝开放式修补术优于腹腔镜修补术

新近一项研究显示：对首次治疗的腹股沟疝，开放式手术修补腹壁缺损比腹腔镜下补片修补有更多的优点(New England Journal of Medicine 2004；350：1819-27)。

不同类型的艾滋病毒毒株可再次感染艾滋病患者

有医生报道了一例罕见的艾滋病毒(HIV)“超级感染”,即一位已被HIV感染的病人被另一种不同毒株的HIV病毒感染。医生们指出,这项发现证明了坚持安全性交的重要性,即便双方同是HIV阳性者亦应如此。他们提出警告说,HIV超级感染将可能阻碍艾滋病有效疫苗的研制。