骨化三醇联合西罗莫司治疗成人慢性原发免疫性血小板减少症的临床研究

目的:探讨骨化三醇联合西罗莫司治疗成人慢性原发免疫性血小板减少症(cITP)的临床疗效。方法:选取2017年3月-2020年3月河北北方学院附属第一医院收治的146例成人cITP患者,运用随机数字表法将其分成观察组(73例)和对照组(73例)。对照组口服西罗莫司胶囊治疗,观察组在此基础上口服骨化三醇软胶囊治疗,连续治疗6周后评估两组疗效。观察两组治疗前后修订的WHO出血分级、实验室相关指标(外周血调节性T细胞、血清1, 25-二羟维生素D3、外周血淋巴细胞维生素D受体)水平及相关量表[慢性病治疗功能评估-疲劳量表(FACIT-F)、ITP患者生活质量评估量表(ITP-PAQ)]评分的变化情况,并进行统计分析。最后比较两组副反应的发生情况。结果:观察组总有效率为79.5%(58/73),较对照组的64.4%(47/73)显著升高(P<0.05)。两组治疗后修订的WHO出血分级均显著优于本组治疗前(P<0.05),但观察组较对照组改善更显著(P<0.05)。与本组治疗前相比,两组治疗后血小板计数和外周血调节性T细胞比例及血清1, 25-二羟维生素D3浓度均显著增高(P<0.05),而外周血淋巴细胞维生素D受体含量均显著降低(P<0.05);但治疗后观察组血小板计数、外周血调节性T细胞比例及血清1, 25-二羟维生素D3水平均显著高于同期对照组(P<0.05),外周血淋巴细胞维生素D受体含量则显著低于同期对照组(P<0.05)。两组治疗后FACIT-F和ITP-PAQ评分较本组治疗前均显著升高(P<0.05),但观察组较对照组提高更显著(P<0.05)。观察组副反应率为11.0%(8/73),与对照组13.7%(10/73)相比,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:应用骨化三醇联合西罗莫司治疗成人cITP的总体疗效满意,可有效缓解患者病情,提高生活质量,进一步提升血小板水平和下调外周血淋巴细胞中维生素D受体表达,其作用机制可能与显著提高血清1, 25-二羟维生素D3水平、上调外周血调节性T细胞表达有关。

艾曲波帕联合用药治疗成人原发免疫性血小板减少症的有效性及安全性系统评价

目的:系统评价艾曲波帕联合用药治疗成人原发免疫性血小板减少症(ITP)的有效性与安全性。方法:检索Medline,PubMed,Cochrane图书馆、Embase、知网期刊数据库、万方数据库,纳入以艾曲波帕联合其他药物为干预措施治疗成人ITP的文献,检索时间从建库至2020年12月,利用SPSS 25.0软件进行数据分析。结果:共纳入8篇文献,286例患者。1篇文献报道了艾曲波帕联合利妥昔单抗的有效率显著高于单用艾曲波帕(75.0%vs 41.7%,P<0.05)。2篇文献报道了艾曲波帕联合重组人血小板生成素(rhTPO)的有效率显著高于单用rhTPO(94.4%vs 75.0%,P<0.05;78.1%vs 56.3%,P<0.05)。1篇文献报道了艾曲波帕联合地塞米松的有效率显著高于单用地塞米松(94.4%vs 81.5%,P<0.05)。上述4篇文献艾曲波帕联合用药与单药比较,不良事件发生率差异均无统计学意义(P>0.05)。2篇文献报道了艾曲波帕联合地塞米松的方案,但无对照组,有效率分别为97.8%、100%,其中1篇不良事件发生率为51.1%。1篇文献报道了艾曲波帕联合地塞米松及利妥昔单抗的三联方案,但无对照组,有效率为100%,不良事件发生率为30.8%。1篇文献报道了艾曲波帕联合硫唑嘌呤的有效率与环孢素联合达那唑比较,差异无统计学意义(69.6%vs 73.9%,P>0.05),但前者不良事件发生率显著低于后者(34.8%vs 69.6%,P<0.05)。进一步比较分析显示,艾曲波帕联合地塞米松有效率(97.3%)显著高于艾曲波帕联合硫唑嘌呤(69.9%)(P<0.001)、艾曲波帕联合利妥昔单抗(75.0%)(P=0.008)、艾曲波帕联合rhTPO(84.0%)(P=0.006),但艾曲波帕联合rhTPO的不良事件发生率(16.0%)显著低于艾曲波帕联合地塞米松(52.4%)(P<0.001)。结论:与单药相比较,艾曲波帕联合用药的有效性显著提高,安全性没有差异。艾曲波帕联合地塞米松有效率显著高于联合硫唑嘌呤、利妥昔单抗以及rhTPO,但安全性不及艾曲波帕联合rhTPO。