原发与继发免疫性血小板减少症患者血小板膜糖蛋白特异性抗体及其与出血评分关系的研究

目的探讨原发与继发免疫性血小板减少症(ITP)患者抗GPⅡb/Ⅲa及GPΙb/Ⅸ抗体的表达、抗体阳性表达与出血评分的关系,以及不同抗体类型出血评分的差异,为原发与继发ITP患者的诊治和出血严重程度提供临床依据。方法选取2013年10月—2020年8月在新疆医科大学第一附属医院诊断为原发ITP患者(42例)及继发ITP患者(42例)为研究对象,所有患者入院时采用ITP出血评分量表行出血评分。应用改良MAIPA法检测患者抗GPⅡb/Ⅲa和抗GPΙb/Ⅸ抗体。结果原发与继发组患者抗GPⅡb/Ⅲa抗体、抗GPΙb/Ⅸ抗体阳性率比较,差异无统计学意义(P>0.05),原发组患者抗体表达以抗GPⅡb/Ⅲa抗体为主,继发组抗体表达以抗GPΙb/Ⅸ抗体为主,两者抗体阳性构成比较,差异有统计学意义(P<0.05)。继发组患者整体出血程度较原发组重(P<0.05)。抗体阳性表达与出血程度的关系:(1)抗GPⅡb/Ⅲa抗体阳性患者出血程度较抗体阴性患者重(P<0.05)。(2)抗GPΙb/Ⅸ抗体阳性患者出血程度较抗体阴性患者重(P<0.05),双抗体阳性患者出血程度较抗体阴性患者重(P<0.05)。结论抗GPⅡb/Ⅲa抗体、抗GPΙb/Ⅸ抗体阳性表达对原发与继发ITP无鉴别意义,但原发ITP患者抗体表达以抗GPⅡb/Ⅲa抗体为主,继发ITP患者抗体表达以抗GPΙb/Ⅸ抗体为主。继发ITP患者临床出血程度较原发ITP患者重。抗GPⅡb/Ⅲa抗体、抗GPΙb/Ⅸ抗体及抗体双阳性患者出血程度较抗体阴性患者重。

ITP患者PD-1/PD-L1表达特点及其在Treg与Breg细胞之间的相互作用机制分析

目的探讨原发免疫性血小板减少症(ITP)患者细胞程序性死亡受体-1(PD-1)/细胞程序性死亡配体1(PD-L1)表达特点及其在调节性T细胞(Treg)、调节性B细胞(Breg)间的相互作用。方法选取2018年12月—2022年1月在我院治疗的ITP患者106例作为观察组,其中轻度患者32例,中度患者44例,重度患者30例。同时选取同期健康志愿者100例作为对照组。检测两组Treg细胞百分比、Breg细胞百分比、Treg细胞表面PD-1阳性率、Breg细胞表面PD-L1阳性率等,同时分析观察组不同病情程度患者各指标差异。结果观察组Breg细胞百分比、Treg细胞百分比、TGF-β、IL-10和IL-4水平均明显低于对照组(P<0.05);观察组Treg细胞表面PD-1阳性率、Breg细胞表面PD-L1阳性率、可溶性程序性细胞死亡蛋白-1(sPD-1)和IL-17水平均明显高于对照组(均P<0.05);两组可溶性程序性细胞死亡蛋白配体-1(sPD-L1)水平比较差异无统计学意义(P>0.05)。观察组重度患者Breg细胞百分比、Treg细胞百分比均明显低于轻度和中度患者(均P<0.05),而Treg细胞表面PD-1阳性率、Breg细胞表面PD-L1阳性率均明显高于轻度和中度患者(均P<0.05)。Treg细胞表面PD-1阳性率与Breg细胞表面PD-L1阳性率呈正相关(r=0.446,P<0.05)。观察组治疗后Breg细胞百分比、Treg细胞百分比、TGF-β、IL-10和IL-4水平有所升高(P<0.05),而Treg细胞表面PD-1阳性率、Breg细胞表面PD-L1阳性率、sPD-1和IL-17水平有所降低(P<0.05),治疗前后sPD-L1水平比较差异无统计学意义(P>0.05)。结论ITP患者Treg细胞表面PD-1和Breg细胞表面PD-L1阳性率明显升高,与患者病情严重程度呈正相关,同时Treg细胞表面PD-1和Breg细胞表面PD-L1表达之间存在相关性。

42例血栓性血小板减少性紫癜患者的临床特点及预后分析

目的:分析42例血栓性血小板减少性紫癜(TTP)患者的临床特征、实验室指标、治疗及转归,为临床提高诊治提供参考。方法:回顾性分析湖北省多家三甲医院诊断为TTP患者的临床资料,根据疾病转归分为存活组(23例)及死亡组(19例),比较2组患者的临床特点及不同血浆治疗方法疗效的差异,并通过计算普拉斯米克(PLASMIC)分数预测血管性血友病因子裂解酶(ADAMTS13)活性减少的精确度。结果:42例患者中,男16例(38.1%),女26例(61.9%);中位发病年龄62岁,平均(56.1±16.3)岁。23例(54.8%)表现为“三联征”,18例(42.9%)表现为“五联征”。血小板计数(11.92±9.30)×10^(9)/L;间接胆红素(32.85±29.17)μmol/L、肌酐(110±69)μmol/L、乳酸脱氢酶(955±666)U/L。18例患者有ADAMTS13活性检查报告,其中酶活性<10%者16例(88.9%)。24例患者(57.1%)予以大剂量血浆置换,存活17例(70.8%);18例予以输注少量新鲜冰冻血浆或无血浆治疗,存活6例(33.3%)。PLASMIC评分6~7分33例;6~7分对预测ADAMTS13活性降低的准确性为88.9%。死亡组患者年龄更大,血肌酐水平更高(P均<0.05)。结论:大部分TTP患者会表现为三联征,ADAMTS13活性检测对TTP的诊断具有一定提示作用,无条件时可使用PLASMIC评分进行早期拟诊。血浆置换治疗可明显降低TTP患者的死亡率,无条件者可输注少量新鲜冰冻血浆治疗。

血清IL-6水平检测在原发免疫性血小板减少症患者预后疗效评估的临床意义

目的本研究旨在探索血清白介素6(IL-6)水平对初诊原发免疫性血小板减少症患者预后疗效的影响。方法回顾性分析70例符合原发免疫性血小板减少症诊断的初诊患者,收集患者的临床资料,并对血清IL-6水平、血小板计数、出血评分进行测定。根据血清IL-6测量结果,将患者分为低水平组(IL-6≤25 pg/mL)、中水平组(2535 pg/mL)。应用标准化治疗并随访3个月,收集并分析患者实验室检查、疗效评价等指标。采用多元Cox回归分析IL-6水平与患者预后指标的相关性。结果治疗前,不同IL-6水平组患者的血小板计数和出血评分差异无统计学意义(P>0.05)。治疗3个月后,IL-6高水平组的血小板计数更低,出血评分更高(P<0.05);IL-6低水平组的预后疗效最好(P<0.05)。患者的年龄、病程、治疗后的出血评分、血小板计数和疗效评价与IL-6水平呈相关关系(P<0.05)。结论本研究表明血清IL-6与原发免疫性血小板减少症患者的预后存在相关性,高IL-6水平可能提示原发免疫性血小板减少症预后较差。IL-6水平有望成为早期评估原发免疫性血小板减少症患者预后的潜在生物标志物,但仍需进一步的研究和验证。

当心脏手术遇上肝素诱导血小板减少症如何诊断如何处理

肝素诱导血小板减少症(heparin-induced thrombocytopenia,HIT)是肝素类药物应用的严重并发症,发生率为0.2%~5%,由肝素-血小板第4因子复合物的抗体介导,临床表现为血小板减少和血栓形成。如未及时诊断或不恰当抗凝,患者死亡风险增加。近几年,随着对HIT认识加深、HIT实验室诊断能力提高、心脏手术术前机械辅助支持应用率的增加,不少中心遇到了心脏手术术前患者疑诊或确诊HIT的情况。HIT的治疗原则是避免使用肝素药物,这与体外循环心脏手术的抗凝常规相矛盾。HIT给体外循环心脏手术带来了巨大挑战。为此,我们组织专家编写了《肝素诱导血小板减少症成人体外循环管理临时专家共识》(后文简称《共识》)。

新冠病毒轻型感染对献血者血液学指标及捐献单采血小板适宜性的影响

目的:通过对新冠病毒Omicron变异株轻型感染献血者血液学指标的变化分析,探讨新冠病毒轻型感染对成人血液学指标的影响,进而评估其对捐献单采血小板适宜性的影响。方法:以2022年12月-2023年1月期间出现新冠病毒轻型感染症状、连续捐献单采血小板3次的72例献血者(其中阳性组42例,疑似感染组30例)和2022年10月-11月期间未接种新冠疫苗、未感染新冠病毒、连续捐献3次单采血小板的42例献血者(对照组)为研究对象,通过重复测量方差分析法回顾性比较阳性组和疑似感染组出现症状前(Time1)后(Time2和Time3)及对照组连续3次(Time1、Time2、Time3)的血常规变化,并采用贝叶斯判别法建立近期是否感染新冠病毒的判别方程式。结果:阳性组和疑似感染组组内测量次数的简单效应显著(F_(阳性组)=6.98,P<0.001,偏η^(2)=0.79;F_(疑似感染组)=4.31,P<0.001,偏η^(2)=0.70);阳性组、疑似感染组Time2与Time1、Time3血常规指标相比较,RBC、HCT、HGB降低,PLT与PCT明显升高(P<0.05),阳性组、疑似感染组Time3的RDW-CV、RDW-SD与Time1、Time2相比均明显升高(P<0.001)。对照组组内测量次数简单效应不显著(F=0.96,P=0.55,偏η^(2)=0.34);组内3次血常规指标差异无统计学意义(P>0.05)。建立“近期是否感染新冠病毒”的判别方程式,方程特征值是0.22,典型相关性为0.43(χ^(2)=27.81,P<0.001),分析正确率为72.9%。结论:新冠病毒轻型感染献血者血液学指标中RBC、HCT、HGB、PLT、PCT、RDW-CV和RDW-SD呈动态变化,近期是否感染新冠病毒的判别方程式有较高的准确率。

MicroRNA调节免疫性血小板减少症CD4^(+)T细胞亚群免疫功能的研究进展

MicroRNA(miRNA)是一种小分子非编码单链RNA,可广泛参与多种生物学过程,对调节机体的免疫功能具有重要作用。免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病,其发生和进展与miRNA介导CD4^(+)T细胞亚群的异常免疫调节密切相关。ITP患者miRNA的不同表达情况可影响CD4^(+)T细胞亚群的免疫功能,导致Th1/Th2、Th17/Treg的调节失衡和TFH的过度分化,引起细胞因子分泌异常。本文就ITP中miRNA介导的CD4^(+)T细胞亚群免疫功能失衡机制进行总结,以期为探索ITP的免疫机制和免疫治疗提供启发。

基于文献挖掘和网络药理学探析阴虚型免疫性血小板减少症用药规律与作用机制

目的利用数据挖掘技术及网络药理学探讨中药治疗阴虚型免疫性血小板减少症用药规律与潜在作用机制。方法运用中国知网、万方数据库检索中药治疗阴虚型免疫性血小板减少症相关文献,通过中医传承辅助平台V2.5软件分析组方规律,确定常用药对;运用中药系统药理学数据库与分析平台(TCMSP)、本草组鉴数据库、GeneCards数据库获取关键基因和主要靶点信息,利用STRING数据库构建交集靶点蛋白相互作用网络,采用Cytoscape 3.7.1软件中的CytoHubba和MCODE插件筛选出关键靶点信息,采用METASCAPE数据库基因本体(GO)功能富集分析和京都基因与基因组百科全书(KEGG)通路富集分析。结果共筛选得到129篇有效文献,共计130个中药处方,通过关联规则筛选出“生地黄—牡丹皮—旱莲草”为最佳中药复方,HSP90AA1、STAT3、VEGFA、MAPK3等为关键靶点,槲皮素、山柰酚、金合欢素与木犀草素等为主要有效成分,其主要作用机制可能是调控癌症通路、Th17细胞分化及核转录因子κB(NF-κB)信号通路等。结论治疗阴虚型免疫性血小板减少症应抓住止血、凉血、行血三要素,初步揭示常用复方“生地黄—牡丹皮—旱莲草”通过多成分—多靶点—多通路发挥治疗作用,为今后研究提供理论依据。

慢性粒-单核细胞白血病合并免疫性血小板减少症1例

慢性粒-单核细胞白血病(chronic myelomonocytic leukemia,CMML)合并免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia,ITP)十分罕见。该文报告1例采用维奈克拉联合瑞帕妥单抗(一种抗CD20单克隆抗体)及海曲泊帕治疗CMML合并ITP患者的临床资料。CMML和ITP的共存机制需要进一步明确。维奈克拉联合抗CD20单抗及血小板生成素受体激动剂可能是治疗该合并症的有效策略之一。

基于“阳化气,阴成形”理论探讨原发免疫性血小板减少症辨治

原发免疫性血小板减少症(ITP)是以出血为主要临床表现的获得性自身免疫性疾病。普遍认为ITP为巨核细胞产板不良或(和)机体免疫异常介导的血小板破坏增加,导致血小板数量减少,故ITP关键在于血小板的生成与破坏。ITP属于中医“血证”“紫癜病”范畴,中医对此阐述较多。文章基于“阳化气,阴成形”理论,从生成与破坏角度对ITP的辨治进行探讨,将血小板生成减少与“阴成形”不足相联系,血小板破坏过多与“阳化气”太过相联系,分析得出“血小板生成”属阴精化血范畴,“血小板破坏”属阳气耗散或化物异常范畴,基于此确定将“泻火”“滋阴”等治疗方法应用于临床实践,为探索辨治ITP提供新思路。

利妥昔单抗对ITP患者血小板输注影响的临床观察

目的 原发免疫性血小板减少症(ITP)患者常见血小板无效输注,本文回顾性分析ITP患者使用利妥昔单抗治疗前后血小板输注效率的变化。方法 回顾性收集6例使用利妥昔单抗前后均有血小板输注史的ITP患者信息,观察患者治疗前后的血小板计数及血小板输注后校正计数增量(CCI)的变化。结果 6例患者中有5例在使用利妥昔单抗前有血小板输注欠佳情况,在使用利妥昔单抗后4例患者CCI无明显改善。结论 利妥昔单抗是治疗ITP患者血小板无效输注的一种手段,但其疗效有待进一步验证。

基于数据挖掘研究沈一平治疗免疫性血小板减少症用药规律

目的:基于数据挖掘技术研究沈一平教授运用中医药治疗免疫性血小板减少症(ITP)的用药规律。方法:选取2002年1月1日—2022年10月25日就诊于浙江省中医院血液内科沈一平教授门诊并符合纳入标准及排除标准的ITP患者,运用SPSS Modeler 18.0软件进行数据处理,进行药物频数分析、统计中西医疗效;采用SPSS Modeler 18.0中的Apriori算法进行药物关联规则分析;用SPSS statistics聚类算法对核心药物进行聚类分析。将分析结果请沈一平教授审阅并访谈。结果:共纳入处方2575首,药物频数分析结果示,居前10位中药分别为山药、太子参、无花果、薏苡仁、蒲公英、仙鹤草、防风、白术、黄芪、荆芥。药物归经频次从高到低依次为肝、脾、肺、胃、肾、心、胆、大肠、膀胱、小肠、三焦、心包。药物四气频次从高到低依次为寒、平、温、凉、热,其中,寒、平两种药物所占分别为34.48%、33.27%。药物五味频次以甘、苦、辛为主,酸、涩、淡、咸次之。高频药物关联规则分析结果获得:核心药物组合以止血、清热、疏风、益气、健脾治法为主。高频药物系统聚类分析,得到5个聚类结果:第1类为益气养阴止血药;第2类为清热疏风止血药;第3类为清热凉血药;第4类为补肾填精、温阳益气药;第5类为滋水涵木、酸收止血药。结合访谈发现,沈一平教授运用中医治疗ITP的思路随着时间而有改变,将其分为3个阶段进行观察,随着时间的变化:归肺经药物比例有一定的上升,而归肝经、肾经药物比例较前下降;辛味药比例稍有下降;逐渐增加疏风药、清热药的使用比例。结论:沈一平教授治疗ITP总体治则为健脾益气补肾。在此基础上,加强疏风固表,注意兼证,治病防变,辨病、辨证论治,融合四气五味之理。

确诊年龄与慢性免疫性血小板减少症患儿临床结局的关系研究

目的:探讨确诊时年龄和慢性免疫性血小板减少症(cITP)患儿临床结局的关系。方法:回顾性选择于本院就诊的cITP患儿117例,根据患儿确诊ITP时年龄将其分为2组:<10岁组和≥10岁组,对比分析两组患儿的一般资料和临床结局。Logistic回归分析确诊时年龄对cITP患儿临床结局的影响,采用受试者工作特征(ROC)曲线分析年龄对结局的预测评估价值。结果:相较于确诊年龄<10岁组,确诊时年龄≥10岁组患儿应用二线药物治疗比例(41.46%对18.42%)明显更大,≥3级出血的比例(36.59%对13.16%)明显更大,差异均有显著性统计学意义(P<0.05),但两组确诊5年后无治疗CR率差异无统计学意义(P>0.05)。Logistic回归分析结果显示,年龄(较大)是应用二线治疗、出现≥3级出血情况的不利/危险影响因素(OR>1,P<0.05)。但年龄不是确诊5年后无治疗出现CR的影响因素(P>0.05)。ROC分析结果显示,年龄对应用二线治疗与否及出现≥3级出血情况有一定的预测评估效能,AUC分别为0.741(95%CI:0.549-0.938)、0.786(95%CI:0.605-0.940),但对确诊5年后无治疗出现CR情况无预测评估价值。结论:确诊时年龄较大不利于cITP患儿预后。

低分子肝素钙联用哌拉西林钠他唑巴坦钠致重度血小板减少个案分析

目的为临床安全使用低分子肝素钙及哌拉西林钠他唑巴坦钠提供参考。方法回顾性分析亳州市中医院收治的1例低分子肝素钙联用哌拉西林钠他唑巴坦钠致重度血小板减少的老年男性糖尿病足患者的治疗过程。结果患者因右足溃烂1个月入院[入院时血小板计数(PLT)较高,为571×10^(9)/L],在常规予胰岛素降血糖的同时,根据尿细菌培养及药物敏感性试验结果,给予注射用哌拉西林钠他唑巴坦钠(4.5 g,静脉滴注,每8 h 1次)和低分子肝素钙注射液(4000 AⅩaIU,皮下注射),治疗12 d后PLT降至14×10^(9)/L(重度血小板减少),考虑与上述2种药物联用有关,停用4 d后,PLT升至52×10^(9)/L,6 d后PLT恢复正常。结论临床联用低分子肝素钙及哌拉西林钠他唑巴坦钠时应考虑导致重度血小板减少的可能性,应密切监测患者血常规及临床表现,及时处理。

血小板生成素受体激动剂研发进展及安全性特征

原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种免疫介导的出血性疾病,其特征是血小板计数减少和出血风险增加。传统的ITP治疗策略可通过减轻免疫介导的血小板破坏发挥治疗作用,如糖皮质激素、免疫球蛋白、免疫调节剂或脾切除术等。但许多患者对这些疗法响应性差,且与治疗相关的副作用和禁忌证也限制了其使用。近年来,促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)成为ITP治疗新的选择。本文着重讨论TPO-RA的研发进展及安全性特征,旨在为TPO-RA的研发和临床用药提供参考。

艾曲波帕联合重组人血小板生成素治疗糖皮质激素无效型免疫性血小板减少症患者的临床疗效

目的探讨艾曲波帕联合重组人血小板生成素(rhTPO)治疗激素无效型免疫性血小板减少症(ITP)患者的临床效果。方法选取浙江大学医学院附属金华医院2020年7月至2023年7月收治的糖皮质激素无效型ITP患者100例,将患者按治疗方法分为rhTPO组以及联合治疗组,各50例,2组患者均采取rhTPO治疗,联合治疗组患者在此基础上联合艾曲波帕治疗,比较2组患者的疗效、治疗后T细胞亚群分布情况、治疗期间血小板计数(PLT)的变化情况、首次PLT≥50×10^(9)/L的时间、治疗前后B细胞的百分比、出血评分、复发情况以及不良反应的发生情况。结果联合治疗组患者的治疗有效率100%(50/50)高于rhTPO组患者有效率[88%(44/50),χ^(2)=6.383,P<0.05];治疗后,联合治疗组患者CD3^(+)T细胞、CD4^(+)T细胞、CD8+T细胞均高于rhTPO组患者,CD4/CD8比值低于rhTPO组患者(P<0.05),治疗1、2、3个月联合治疗组患者的PLT均高于rhTPO组患者(P<0.05),治疗后联合治疗组患者PLT首次≥50×10^(9)/L时间、B细胞的百分比以及出血评分均低于rhTPO组患者(P<0.05),2组患者复发率以及不良反应发生的比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论艾曲波帕联合rhTPO治疗糖皮质激素无效型ITP患者有较好的临床疗效,可以促进患者血小板的提升情况,减少患者的不良反应。

艾曲泊帕治疗免疫性血小板减少症并发动脉血栓1例及文献复习

免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia,ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病,以血小板破坏增加和/或生成减少为特征。成人原发性ITP的治疗遵循个性化原则,提升血小板计数至安全水平,减少出血事件。目前治疗分为一、二线治疗,一线治疗主要包括皮质类固醇及免疫球蛋白,但复发率高达70%,临床上建议转入二线治疗。二线治疗旨在帮助患者获得长期的缓解,艾曲泊帕(Eltrombopag)作为一种口服的促血小板生成素受体激动剂(thrombopoietin receptor agonist,TPO-RA),可诱导巨核细胞增殖分化,刺激血小板生成,1~2周起效,有效率达80%以上,主要不良反应包括头痛、恶心、呕吐、转氨酶升高,部分患者会出现骨髓网硬蛋白沉积、骨髓纤维化^([1]),因而已成为成人ITP的二线治疗。本文报道艾曲泊帕致动静脉血栓1例并复习文献。

艾曲泊帕联合不同用药方案治疗成人原发免疫性血小板减少症的疗效与安全性比较

目的 评估艾曲泊帕联合不同用药方案治疗成人原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia,ITP)的疗效及安全性。方法 根据入排标准,选取2018年1月—2022年12月本院血液内科收治的73例ITP患者作为研究对象进行回顾性分析,其中接受艾曲泊帕的患者为对照组19例,接受艾曲泊帕联合地塞米松治疗的患者39例,接受艾曲泊帕联合重组人血小板生成素(recombinant human thrombopoietin,rhTPO)治疗的患者15例。比较各组患者治疗前后的凝血功能、临床疗效和不良反应事件发生情况。结果 与本组治疗前相比,各组治疗后的血小板显著升高,而凝血酶原时间和活化部分凝血活酶时间均显著降低(P<0.05);艾曲泊帕联合地塞米松组和艾曲泊帕联合rhTPO组的PLT显著高于对照组,而PT和APTT水平均显著低于对照组(P<0.05);对照组总有效率为47.4%(9/19),艾曲泊帕联合地塞米松组总有效率为89.7%(35/39),艾曲泊帕联合rhTPO组总有效率为73.3%(11/15)。联合治疗组有效率均显著高于对照组;艾曲泊帕联合地塞米松组的总有效率显著高于艾曲泊帕联合rhTPO组(P<0.05);各组总不良反应事件发生率的差异无统计学意义(P>0.05)。结论 与单药相比较,艾曲泊帕联合用药的有效性显著提高,安全性没有显著差异,其中艾曲泊帕联合地塞米松有效率显著高于联合rhTOP。

TPO受体激动剂在难治性原发免疫性血小板减少症中的研究进展

原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性出血性疾病,目前尚无根治的方法,大多数ITP患者经过常规治疗后,病情得以缓解,出血风险低,生活质量尚可。然而,仍存在小部分难以管理且对常规治疗无反应的患者(即难治性ITP)。这大大增加了出血风险并且给治疗带来一定困难,通常糖皮质激素作为ITP的一线治疗药物,起效迅速,可以及时防止或中断出血事件,但其作用短暂并且长期使用会产生严重的不良反应,降低患者的生存率和生活质量。因此,新型TPO受体激动剂(罗米司亭、艾曲泊帕、阿伐曲泊帕等)的出现为ITP患者的治疗提供了一个新的选择。本文主要针对TPO受体激动剂在难治性ITP中的应用及针对不同作用靶点进行的联合治疗进行总结归纳,旨为优化难治性ITP的管理提供选择依据。

儿童免疫性血小板减少症合并先天性角化不良1例

儿童原发性免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia,ITP)是儿童期发生的一种获得性、免疫性、以无明确诱因单纯血小板减少为主要特点的出血性疾病[1],年发病率(1.6~5.3)/10万[2]。临床主要表现为皮肤黏膜出血;严重者可出现内脏出血甚至颅内出血,但少见,发生率<1%。部分患儿仅血小板减少而无任何临床症状,临床异质性较大,多应用排除性诊断。先天性角化不良(dyskeratosis congenita,DC)是一种由端粒和/或端粒酶相关基因突变所致的短端粒综合征,为罕见先天性遗传病,发病率约为1/100万。临床特征为骨髓衰竭、癌症易感性和躯体(非血液学)异常,可累及全身多个器官、系统,起病隐匿,易误诊漏诊。现报告儿童ITP合并先天性角化不良1例。