从药师角度分析某院肿瘤内科DRG病组亏损的影响因素及应对策略:以RE16病组为例

目的减少医院肿瘤内科疾病诊断相关分组(DRG)RE16病组的亏损。方法检索医院DRG分析系统出院结算日期为2022年3月15日至2023年4月30日的1179例次肿瘤内科患者的DRG数据,按DRG盈利与亏损分为盈利组(824例次)和亏损组(355例次),比较两组患者的性别、年龄、住院天数、药费、药占比、材料费、材料费占比、检查费、检查费占比、化验费、化验费占比、治疗费、治疗费占比,分析亏损的影响因素,并从药师角度分析可能对RE16病组亏损有显著影响的药品。结果亏损组和盈利组的住院天数、药费、材料费、材料费占比、检查费、检查费占比、化验费、化验费占比、治疗费、治疗费占比均有显著差异(P<0.05)。药费在RE16病组的占比最高(75.60%),其次为化验费(13.08%)和材料费(4.04%)。亏损组聚乙二醇化重组人粒细胞刺激因子(长效)、因卡膦酸二钠及其他辅助用药如肌苷注射液、参麦注射液、斑蝥维生素B6注射液、金复康口服液的使用率均显著高于盈利组(51.27%比27.66%,19.15%比5.83%,21.41%比7.16%,12.68%比4.85%,8.45%比2.91%,2.54%比1.33%,P<0.05)。结论药费对RE16病组亏损有影响,可通过开展重点药物专项点评和实行药品分级管理减少RE16病组的亏损。

德曲妥珠单抗对比化疗方案二线治疗HER-2低表达晚期乳腺癌的经济学评价

目的 从我国卫生体系角度出发,评价德曲妥珠单抗方案对比医生选择化疗(TPC)方案二线治疗人表皮生长因子受体2(HER-2)低表达晚期乳腺癌的经济性。方法 基于DESTINY-Breast04临床试验数据构建动态Markov模型,模拟时限为10年,循环周期为3周。以成本、质量调整生命年(QALY)、增量成本-效果比(ICER)作为模型产出指标,采用5%的贴现率,以3倍2023年我国人均国内生产总值(GDP)作为意愿支付(WTP)阈值,采用成本-效用分析法分析激素受体阳性队列和所有患者队列中两种治疗方案的经济性,再通过不确定性分析验证基础分析结果的稳健性。结果 基础分析结果显示,德曲妥珠单抗方案与TPC方案相比,在激素受体阳性队列和所有患者队列中的ICER值分别为1 045 655.76、906 404.99元/QALY,均高于WTP阈值(268 074元/QALY)。单因素敏感性分析结果显示,疾病无进展状态效用值、德曲妥珠单抗价格、疾病进展状态效用值等参数对模型结果影响较大。概率敏感性分析结果显示,当WTP阈值为3倍2023年我国人均GDP时,德曲妥珠单抗方案具有经济性的概率为0。情境分析结果显示,在考虑援助计划时,德曲妥珠单抗方案具有经济性的概率为0;当德曲妥珠单抗价格降低70%时,该方案具有经济性的概率显著提高至82.80%。结论 在以3倍2023年我国人均GDP作为WTP阈值时,德曲妥珠单抗方案相对于TPC方案二线治疗HER-2低表达晚期乳腺癌不具有经济性;按地区适当降低德曲妥珠单抗的价格,可以提高其经济性。

预防传染病mRNA疫苗原材料、原液质控要点分析

目的:梳理归纳预防传染病mRNA疫苗原材料和原液质控要点,为我国此类产品质量控制提供参考。方法:通过梳理世界卫生组织及相关标准和审评机构关于预防传染病mRNA疫苗原材料、原液质控指导文件,以及相关监管指南和文献,总结归纳预防传染病mRNA疫苗原材料和原液关键质量控制属性及相关要求。结果与结论:作为新型生物制品,mRNA疫苗核酸结构和脂质体包裹制剂的特性决定了该类疫苗质控特点,序列和完整性、含量及纯度、加帽率和包封率是mRNA疫苗特有的、决定有效性和安全性的关键质量参数。从原材料和原液制备阶段就建立多个与mRNA特性相关的质控要点及其检测方法,将有助于保障预防传染病mRNA疫苗安全有效、质量可控。

PEG-rhG-CSF用于中、高中性粒细胞减少性发热风险癌症患者一级预防与二级预防的药物经济学评价

目的评价聚乙二醇化重组人粒细胞集落刺激因子(PEG-rhG-CSF)用于中、高中性粒细胞减少性发热(FN)风险的癌症患者一级预防与二级预防的经济性。方法从中国全社会角度出发,采用TreeAge软件构建决策分析模型。主要状态包括一级预防、二级预防、相对剂量强度≥85%和相对剂量强度<85%。模型参数包括FN发生的风险、FN住院概率、相关癌症死亡概率、相关癌症效用值、直接医疗成本与间接医疗成本等。模型周期为21 d。研究时间范围为70年。主要结果包括总成本、抗感染成本、生命年、质量调整寿命年(QALY)和增量成本效果比。对结果进行了单因素敏感性和概率敏感性分析以评估结果的稳健性;并进行不同时间范围的情景分析。结果基线分析结果显示,与二级预防组相比,一级预防组患者多获得0.84个QALYs,并少支付39373元,节约总的抗感染成本为32311元,增量成本效果比为-46722元/QALY,一级预防组为绝对优势方案。情景分析结果显示,一级预防组与二级预防组相比,在任何研究时间范围都是绝对优势方案。当中国意愿支付阈值为257094元/QALY时,单因素和概率敏感性分析结果显示一级预防组具有成本效果的概率为100%。结论与二级预防相比,PEG-rhG-CSF用于中、高FN风险的癌症患者的一级预防是具有经济性的。

MedDRA在中国药品监测应用实施的现状分析及建议

目的介绍《监管活动医学词典》(MedDRA)在我国药品监管应用实施中的问题和挑战,以期为更好地实施MedDRA提供参考和建议。方法阐述MedDRA的基本情况,系统分析探讨产品本身的特点、管理机制、用户培训和用户社区建设等方面的问题与挑战,并从完善管理机制、扩展中文版结构、构建编码共享案例库、持续审查和改进MedDRA中文版、补充和完善定义、扩展中医部分内容等方面针对性地提出建议。结果与结论在各方努力下,MedDRA的引入、推广和落地实施已经取得了很好的开局。由于MedDRA产品本身的特点、现有机制等因素,带来了若干问题和挑战,需要各方力量协调一致,共同努力改善和克服相关问题和挑战,更快更好地实现与国际接轨和互认升级,推动中国创新药高质量发展。

DRGs付费背景下促进卒中中心合理用药管理

以2022年6月-2023年12月卒中中心收治并纳入BR23病组的资料为数据来源,通过医院多个职能部门的联合干预,采用FOCUS-PDCA工具优化合理用药和DRGs相关指标。临床药师主要在合理用药宣讲、参与临床路径管理、医嘱审核、病例点评、药学服务、审查超支DRGs病组用药方案等方面进行合理用药管理。结果显示,与干预前相比,干预后的用药品种数、药占比、重点监控品种金额占比、住院天数、DRGs超支率、超支住院费用均下降(P<0.05),国家基本药物金额占比提高(P<0.05)。

基于FAERS的儿童奥司他韦不良事件信号挖掘与分析

目的 为临床安全使用奥司他韦提供参考。方法 检索美国食品和药物管理局不良事件报告系统(FAERS)数据库中2004年第1季度至2023年第1季度以奥司他韦为首要怀疑药物、发生于0~17岁患儿的药品不良事件(ADE)报告,采用报告比值比(ROR)法、比例报告比值比(PRR)法进行信号挖掘,采用《国际医学用语词典》中的首选语(PT)及系统器官分类(SOC)进行编码和归类。结果 共挖掘到奥司他韦相关ADE报告3 100份,检测到阳性信号76个,主要集中在精神病类(34个)、各类神经系统疾病(13个)、胃肠系统疾病(7个)、全身性疾病及给药部位各种反应(6个)、免疫系统疾病(3个)等12个SOC。发生频次排前20位的ADE有幻觉(455次)、异常行为(428次)、呕吐(410次)、谵妄(120次)、意识模糊状态(111次)等,信号强度排前20位的ADE仍以精神病类、各类神经系统疾病、胃肠系统疾病为主。发生频次和信号强度均排前20位的ADE有尖叫、恐惧、睡惊症,药品说明书中均未提及。结论 患儿临床应用奥司他韦时,应关注精神疾病、神经系统和胃肠道系统,以及皮肤和眼部的ADE。

EGFR-TKIs治疗晚期非小细胞肺癌的药物评价研究

目的:通过药品临床综合评价的方法,比较晚期非小细胞肺癌(NSCLC)一线治疗药物(吉非替尼、厄洛替尼、埃克替尼、阿法替尼、达克替尼、奥希替尼)的临床综合价值,旨在为医院临床合理用药和目录准入决策提供参考。方法:参照卫健委《抗肿瘤药品临床综合评价技术指南》对6种晚期NSCLS治疗药品(吉非替尼、厄洛替尼、埃克替尼、阿法替尼、达克替尼、奥希替尼)进行药物经济性、适宜性和可及性评价。结果:6种EGFR-TKIs药物中奥希替尼以及通过一致性评价的带量采购药品阿法替尼、吉非替尼具有成本-效用优势。而在适宜性和可及性方面,6个品种的适宜性评价均为优,可及性方面部分医院和医保定点药店配备率不高。结论:(1)通过一致性评价的国家集采药品阿法替尼、吉非替尼药物经济学优势更高。(2)国谈纳入时间及国家集采对新型抗肿瘤药物的经济学优势、配备率和可及性有显著影响,医院和医保定点药店需提高EGFR-TKIs的配备率充分满足患者治疗需求。

互联网药学服务在卵巢癌患者口服PARP抑制剂中的应用

目的:探讨互联网药学服务在卵巢癌患者口服多腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)抑制剂中的应用效果。方法:选取2021年9月~2022年3月某院收治的54例口服PARP抑制剂的卵巢癌患者作为研究对象,按照随机数字表法分为对照组和研究组,每组27例。对照组提供传统药学服务;研究组在传统药学服务基础上提供互联网药学服务。通过Morisky用药依从性问卷、自主设计的PARP抑制剂知识问卷和满意度问卷,了解患者用药依从性、用药知晓度和对互联网药学服务满意度,并比较两组患者不良反应发生情况。结果:研究组患者用药依从性和用药知晓度均优于对照组(P<0.05)。研究组因不良反应中止治疗者1例少于对照组3例(χ^(2)=1.067,P<0.05)。研究组27例患者中,对互联网药学服务满意17例,较满意9例,不满意1例。结论:在PARP抑制剂应用过程中,互联网药学服务可有效提高患者用药依从性、用药知晓度和用药安全性,且管理规范、操作简单、易被接受,可作为卵巢癌患者慢病管理的一种手段。

基于FAERS的对乙酰氨基酚药物不良反应性别差异信号分析

目的:挖掘和分析对乙酰氨基酚不良反应(ADR)性别差异的信号。方法:从美国食品药品监督管理局不良反应报告系统FAERS数据库中提取2004年—2022年的对乙酰氨基酚不良反应报告数据。采用报告比值比法(ROR)进行数据挖掘,主要分析检测对乙酰氨基酚相关的不良反应在不同性别之间的差异性。结果:纳入分析的ADR报告女性和男性分别为132244,85643份。挖掘分析发现女性更易出现恶心[ROR=1.47,95%CI:1.35~1.60,比例报告比值比(PRR)=1.46,95%CI:1.34~1.59,IC=0.19,IC025=0.18,EBGM=1.14,EBGM05=1.06]、呕吐(ROR=1.30,95%CI:1.19~1.42,PRR=1.30,95%CI:1.18~1.41,IC=0.14,IC025=0.13,EBGM=1.10,EBGM05=1.02)、头痛(ROR=1.69,95%CI:1.52~1.88,PRR=1.68,95%CI:1.52~1.87,IC=0.25,IC025=0.23,EBGM=1.19,EBGM05=1.09)等不良反应。男性更易出现低血压(ROR=1.56,95%CI:1.38~1.75,PRR=1.55,95%CI:1.38~1.75,IC=0.35,IC025=0.31,EBGM=1.27,EBGM05=1.15)、胸痛(ROR=1.02,95%CI:1.00~1.64,PRR=1.02,95%CI:1.20~1.64,IC=0.02,IC025=0.02,EBGM=1.01,EBGM05=0.92)、肾功能衰竭(ROR=3.05,95%CI:2.68~3.45,PRR=3.04,95%CI:2.68~3.44,IC=0.67,IC025=0.59,EBGM=2.52,EBGM05=2.27)等不良反应。结论:对乙酰氨基酚不良反应信号存在性别差异。

曲妥珠单抗生物仿制药对比原研药治疗复发或转移性HER-2阳性乳腺癌的药物经济学评价

目的从卫生体系角度评估曲妥珠单抗生物仿制药(汉曲优)与原研药(赫赛汀)治疗复发或转移性人表皮生长因子受体2(HER-2)阳性乳腺癌的经济性。方法根据NCT03084237试验数据构建分区生存模型,模拟周期为3周,模拟时限为10年。以成本和质量调整生命年(QALY)为产出指标,采用成本-效用分析法评价上述2种方案的经济性。采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析检验模型的稳健性。结果曲妥珠单抗生物仿制药组与原研药组的成本分别为111516.72、111122.30元,效用分别为1.52、1.36 QALYs,增量成本-效果比(ICER)为2465.12元/QALY,小于以3倍中国2023年人均国内生产总值(GDP)作为的意愿支付(WTP)阈值(268200元/QALY)。单因素敏感性分析结果表明,曲妥珠单抗生物仿制药费用与曲妥珠单抗原研药费用对ICER有较大影响。概率敏感性分析结果显示,当WTP阈值大于14902元/QALY时,曲妥珠单抗生物仿制药组具有经济性的概率为100%。结论当WTP阈值为3倍中国2023年人均GDP(268200元/QALY)时,与曲妥珠单抗原研药相比,曲妥珠单抗生物仿制药治疗复发或转移性HER-2阳性乳腺癌具有较好的经济性。

德曲妥珠单抗对比恩美曲妥珠单抗二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的成本-效用分析

目的评估德曲妥珠单抗(T-DXd)对比恩美曲妥珠单抗(T-DM1)二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的经济性,为临床用药方案的选择及医疗卫生决策提供依据。方法基于DESTINY-Breast03试验构建分区生存模型,以3周为循环周期,模拟至患者终身。以质量调整生命年(QALY)作为产出指标并计算增量成本-效果比(ICER),再利用敏感性分析验证基础分析结果的稳健性,以此来比较T-DXd与T-DM1二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的经济性。结果在以3倍我国2022年人均国内生产总值(GDP)为意愿支付阈值(257094元/QALY)的前提下,使用T-DXd方案的患者在获得增量效用(0.69 QALYs)的同时也需要支付更多成本,ICER值为1850478.40元/QALY。单因素敏感性分析结果显示,对ICER影响较大的因素有无进展生存期状态效用值、T-DXd价格、成本贴现率等,但这些参数在合理范围内波动均不能使基础分析结果发生翻转。概率敏感性分析结果显示,当WTP的阈值上升为1500400元/QALY时,T-DXd方案具有经济性的概率为50%。情境分析结果也验证了基础分析结果的稳健性。结论在以3倍我国人均GDP为意愿支付阈值的前提下,与T-DM1方案相比,T-DXd二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌不具有经济性。

基于DRG支付的药事管理干预对基层医院静脉输液合理使用的影响

目的促进医院合理使用静脉输液。方法基于疾病诊断相关分组(DRG)支付进行药事管理干预,干预时间为2021年10月至12月,干预手段包括加强宣传教育培训,梳理静脉输液药品品种与疾病谱,制订病种相应临床路径,增加输液处方专项点评内容,将不合理处方开具情况纳入绩效考核,开展信息系统管控。通过医院信息系统与合理用药软件提取医院门/急诊与住院部2021年1月至9月(药事管理干预前)与2022年1月至9月(药事管理干预后)的病例资料,分析干预前后全部处方及含抗菌药物、含中药注射剂、含激素类药物(或辅助药品)处方中静脉输液相关指标及住院病例DRG相关药事指标。结果静脉输液相关指标,与干预前比较,干预后的门/急诊患者总体及不同类型药物静脉输液率(以人次、处方数计)均显著降低(P<0.01),住院患者除抗菌药物外的静脉输液率(以人次计)均显著降低(P<0.01);门/急诊与住院患者药品使用金额均不同幅度降低;门/急诊患者处方退回修改率显著升高(3.54%比2.41%,P<0.01);患者对静脉输液服务的总满意度显著升高(94.20%比73.20%,P<0.01)。DRG相关指标,与干预前比较,干预后的住院患者DRG总权重、病例组合指数(CMI)及基本药物使用金额占比均升高,费用消耗指数、时间消耗指数和患者次均费用均降低,且患者死亡率及静脉输液药品结构比、辅助药品结构比、次均药费、次均辅助药费均降低。结论该药事管理模式显著降低了静脉输液率,并提高了医院合理用药水平,减少了患者的就医费用,并提高了患者满意度,继而整体提升了该院的医疗服务能力。

基于Markov模型的胰高血糖素样肽1受体激动剂联合二甲双胍治疗2型糖尿病药物经济学评价

目的 对胰高血糖素样肽1受体激动剂(GLP-1RA)联合二甲双胍治疗2型糖尿病(T2DM)进行经济学评价。方法 从我国卫生体系角度出发,基于7项GLP-1RA联合二甲双胍治疗T2DM的随机对照试验(RCT),构建二甲双胍单药或联合GLP-1RA治疗T2DM的Markov模型,模拟治疗期间T2DM无并发症、T2DM伴并发症以及死亡3种状态的动态变化。模型以质量调整生命年(QALYs)为健康产出指标、以3倍我国2023年人均国内生产总值(GDP)为意愿支付(WTP)阈值。模型循环周期设定为1年,共计模拟20年,采用Markov模型进行队列模拟,以增量成本-效用比(ICUR)为评价指标,从而获得每种治疗策略的长期成本、效用及其经济性。通过对成本、效用及贴现的敏感性分析,检验研究结果的稳定性。结果 与二甲双胍单药治疗相比,5种GLP-1RA类药物(利拉鲁肽、度拉糖肽、艾塞那肽、聚乙二醇洛塞那肽、司美格鲁肽)联合二甲双胍治疗方案的ICUR均小于3倍我国2023年人均GDP,增加的成本可接受。敏感性分析中各参数在设定的范围内变化,或将模拟时间延长至30年或50年,对研究结论无显著影响;概率敏感性分析结果表明,WTP阈值为3倍我国2023年人均GDP值(268 074元)时,二甲双胍联合司美格鲁肽0.5 mg方案具有成本-效用优势的概率最高,约为99.7%。结论 对于T2DM患者,相比于二甲双胍单药治疗,利拉鲁肽、度拉糖肽、艾塞那肽、聚乙二醇洛塞那肽、司美格鲁肽以说明书推荐剂量联合二甲双胍治疗方案均属于优势方案,具有经济性。

5种GLP-1RAs治疗二甲双胍控制不佳的2型糖尿病的成本-效用分析

目的评估5种胰高血糖素样肽-1受体激动剂(GLP-1RAs)治疗二甲双胍控制血糖不佳的2型糖尿病(T2DM)的长期经济性。方法提取既往发表的荟萃分析及其纳入的随机对照研究(RCT)中患者的基线数据,使用英国前瞻性糖尿病研究结果模型2.1预测各组患者的生存情况、长期疗效和成本,采用成本-效用分析法比较5种GLP-1RAs(利拉鲁肽、利司那肽、艾塞那肽、度拉糖肽和司美格鲁肽)的经济性;采用敏感性分析和情境分析验证基础分析结果的稳定性。结果共纳入21项RCT,6796名患者。生存曲线表明,司美格鲁肽在降低因心血管疾病死亡风险上、度拉糖肽在降低全因死亡风险上较其他GLP-1RAs具有优势。成本-效用分析结果显示,5种方案的经济性从优到劣排序依次为利司那肽、司美格鲁肽、艾塞那肽、度拉糖肽和利拉鲁肽。单因素敏感性分析和概率敏感性分析表明基础分析结果稳健。情境分析结果显示,司美格鲁肽的价格至少降低54.64%,降至369.21元,其对比利司那肽才具有经济性。结论对于使用二甲双胍治疗后血糖控制不佳的我国T2DM患者,临床可考虑优先选择利司那肽和司美格鲁肽。

基于知识图谱联合ERNIE-DPCNN模型的药品不良反应自动关联性评价方法研究

目的 针对当前药品不良反应关联性评价存在的效率较低和主观性评估问题,通过建立药品不良反应关联性评价模型,探索药品不良反应自动关联性评价方法。方法 利用文献及互联网来源,对获取的不良反应报告标注数据(7 301条)进行知识抽取,构建药品不良反应知识图谱,建立知识驱动的ERNIE-DPCNN自动关联性评价模型。结果 提出的知识图谱联合ERNIE-DPCNN模型在测试集中的精确度、召回率和F1值分别达到82.18%、81.40%、81.21%,相对于其他基线模型各项评估指标均取得了最高值。结论 知识图谱联合ERNIE-DPCNN模型的方法能提高药品不良反应关联性评价效率,具备较强的准确性,并在一定程度上减少主观性评估误差,对基于人工智能的自动化评价有一定参考价值。

基于NF-κB与NRF2/ARE通路探索紫杉醇-比伐卢定介入涂层抗血管再狭窄的有效性及分子机制

目的明确紫杉醇-比伐卢定介入涂层(Luo Fengning,LFN)对管腔再狭窄的影响及分子机制。方法体内动物实验分组:WT假手术组、WT血管拉伤组、NRF2-/-血管拉伤组、NF-κB-/-血管拉伤组、WT血管拉伤+LFN干预组、NRF2-/-血管拉伤+LFN干预组、NF-κB-/-血管拉伤+LFN干预组;体外细胞实验分组:第一批分组:Control组、LPS造模组、LPS+LFN组、LPS+LFN+NF-κB敲减组、LPS+LFN+IκB敲减组、LPS+LFN+NF-κB过表达组、LPS+LFN+IκB过表达组。第二批分组:Control组、LPS造模组、LPS+LFN组、LPS+LFN+NRF2敲减组、LPS+LFN+Keap1敲减组、LPS+LFN+NRF2过表达组、LPS+LFN+Keap1过表达组。采用HE染色法检测血管组织病理变化、免疫荧光染色检测血管组织增殖活性、CCK-8法检测细胞增殖率、Transwell法检测细胞迁移和侵袭能力、Q-PCR和Western blot法测定血管组织和细胞中NF-κB与NRF2/ARE通路关键靶标及配体的基因和蛋白表达。结果LFN对血管拉伤模型大鼠的血管内膜增生过程具有显著抑制作用,可在有效阻断管腔再狭窄的同时拮抗血栓形成。与WT血管拉伤组相比,LFN干预后可上调IκB、NRF2、NQO-1和HO-1基因与蛋白表达(P<0.05,P<0.01),下调Keap-1基因和蛋白表达量(P<0.05,P<0.01),此调控作用在NRF2-/-突变型大鼠中可被逆转。NF-κB、NRF2及其配体敲减或过表达可影响LFN对HCASMC模型迁移和侵袭能力的拮抗作用,并可不同程度削弱其对细胞内NF-κB与NRF2/ARE通路关键蛋白和基因表达的调控能力。结论LFN抗血管再狭窄具备体内应用有效性,该效应的部分机制是LFN通过对NF-κB和NRF2/ARE通路上核转录因子及其关键配体的表达进行双通道正反两个方向的统一调控而实现。

基于数据挖掘技术优化DRG临床用药目录

目的 优化疾病诊断相关分组(DRG)的临床用药目录,减少患者药品费用,提高DRG结付率。方法 选取某院神经内科BR23疾病组作为研究对象,应用数据挖掘技术,探索疾病组的用药规律,并利用药品综合评价方法对重点监测药品进行评分,进而优化疾病组的临床用药目录。选取2022年12月入组该疾病组患者的住院信息作为优化前数据,2023年9月入组该疾病组患者的住院信息作为优化后数据,通过比较两组患者的医疗质量及药品费用数据来评价优化目录的实施效果。结果 优化临床用药目录后,该疾病组的结付率由优化前的84.36%上升至104.70%,住院药品费用及住院总费用均显著降低(P<0.05),重点监测药品使用量明显下降。结论 数据挖掘技术有助于探索疾病组临床用药规律;药师可以此为依据,通过有效药学干预手段提高DRG结付率。

戈沙妥珠单抗对比单药化疗后线治疗HR+/HER2-晚期转移性乳腺癌的成本-效用分析

目的评估戈沙妥珠单抗对比单药化疗用于激素受体阳性(HR+)/人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)晚期转移性乳腺癌后线治疗的经济性。方法从中国医疗体系角度,基于TROPiCS-02研究构建分区生存模型评估戈沙妥珠单抗和单药化疗的成本和效用。以1个月为循环周期,研究时限设为10年,年贴现率设为5%,模型产出包括总成本和质量调整生命月(QALM),支付意愿阈值设为2023年我国人均国内生产总值的3倍(22340元/QALM),通过计算增量成本-效果比(ICER)进行成本-效用分析。运用单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析分别评估结果的稳健性,并测算戈沙妥珠单抗具备经济性优势时的价格阈值。结果与单药化疗相比,戈沙妥珠单抗可使HR+/HER2-晚期转移性乳腺癌患者获得增量效用4.25 QALMs,但需要多花费561570元,ICER为132102元/QALM,高于支付意愿阈值。单因素敏感性分析结果显示,戈沙妥珠单抗月均费用对结果影响最大;概率敏感性分析结果显示,戈沙妥珠单抗在支付意愿阈值下具有经济性的概率为0。情境分析结果显示,不同研究时限(5、10、15年)下,本研究结论稳健。戈沙妥珠单抗具备经济性优势时的价格阈值为每180 mg 1344元。结论基于中国医疗体系角度,戈沙妥珠单抗在目前价格(每180 mg 8400元)下,相比单药化疗用于HR+/HER2-晚期转移性乳腺癌患者后线治疗不具有经济性,价格需要大幅下调才能具备经济性优势。

引入等值生命年获益优化成本-效用分析——以RAS突变型转移性结直肠癌为例

目的为我国药物经济学评估方法的完善和卫生经济决策提供参考。方法从我国医疗卫生体系的角度出发,基于BECOME研究构建三状态分区生存模型,分别以质量调整生命年(QALY)和等值生命年获益(evLYG)为健康产出指标,运用成本-效用分析法评价贝伐珠单抗联合化疗方案对比化疗方案一线治疗RAS突变型转移性结直肠癌(mCRC)的经济性。循环周期为2周,研究时限为患者终身,贴现率为5%,意愿支付阈值为1~3倍我国2023年人均国内生产总值(89358~268074元)。采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析评价结果的稳健性。结果以QALY为基础计算的贝伐珠单抗联合化疗方案相较于化疗方案的增量成本-效果比(ICER)为330311.33元/QALY,大于意愿支付阈值(268074元);以evLYG为基础计算的ICER值为254085.64元/evLYG,低于意愿支付阈值(268074元)。单因素敏感性分析结果显示,贝伐珠单抗成本对ICER值的影响最大。概率敏感性分析结果显示,以QALY为基础进行评估,贝伐珠单抗联合化疗方案更具经济性的概率约为3%;以evLYG为基础进行评估,该方案更加经济的概率上升至56%。结论采用按evLYG为健康产出指标计算的ICER值对RAS突变型mCRC患者医疗干预方案的经济性进行判断可能比按QALY计算的ICER值更为公平。建议针对特殊人群开展药物经济学评价时,可同时采用QALYs和evLYGs作为健康产出指标进行评估,以实现医疗卫生资源的更优配置,提高决策的公平性。