新药之“新”的判断标准

新药之“新”的判断标准关乎我国药品创新程度以及研发环境,也关乎市场独占期制度以及优先审评审批制度的落实。分析现有规范,发现目前我国的该判断标准主要是形式层面上的,而缺乏实质层面的。且对创新药和改良型新药之“新”的判断标准区别不明,因此需补充实质的判断标准和具体要件。即判断标准方面,可基于药品的有效性、安全性和依从性构建新药的评价标准;具体要件方面,可根据“创新药”和“改良型新药”的定义,分别明确药品创新的具体考量因素。

新药治疗多发性骨髓瘤过程中合并李斯特菌感染临床分析

目的:通过分析多发性骨髓瘤(MM)患者新药治疗过程中单核细胞性李斯特菌(LM)感染的疾病特点,提高临床医生对该病的认识。方法:回顾性分析北京朝阳医院2018年10月-2022年10月诊治的4例MM患者感染LM的临床特点、治疗及转归。结果:4例患者平均年龄为(57.5±4.1)岁,均为诱导治疗未达深度缓解或疾病多线复发者,存在免疫球蛋白水平下降及淋巴细胞计数下降。首发症状均为发热,3例患者发病2-3 d出现神经系统症状,脑脊液检查提示合并脑膜炎。发病4-5 d后获取病原学结果调整为敏感药物抗感染方案,2例患者治疗后好转,1例放弃治疗出院后死亡,1例经敏感药物治疗后仍死亡。结论:MM患者新药治疗过程中,LM感染尤其重症风险可能增加,预防及早期敏感药物治疗可降低严重感染风险及死亡率。

创新多元支付体系支持高值创新药准入和落地实施研究

目的:为进一步提高高值创新药的患者可及性、保障医保基金安全性和支持产业创新可持续,探索创新多元支付体系以补充完善国家现有谈判规则,寻求科学合理的患者支付价(A部分)、医保支付(B部分)和多层次保障(C部分)的确定方法及实施途径。方法:采用文献综述、专家访谈与小型研讨会等方法,结合卫生管理和卫生经济学等学科理论,以完善创新多元支付方案及细化落地方式。结果:A部分应建立在患者可负担的基础上,并结合替代治疗方案的实际费用及国际患者支付情况来设定。B部分为医保实际支付部分,延续现行NRDL规则,通过药物经济学方法测算、谈判得到医保支付价。医保通过平衡患者的可负担性与医保基金承受能力,确定A部分和B部分的水平。药品价格减去A、B部分即为C部分。C部分可由创新企业牵头提供部分资金,通过杠杆作用撬动社会各方资源,实现资源的叠加,共建多元支付体系。同时,政府通过组织协调、政策引导和资金支持,确保A、B、C各部分共同发挥作用,以提升整体保障能力和效果。结论:本研究针对高临床获益且价格昂贵的药品,探索以患者支付价和医保支付价相结合的社会多元支付体系,是平衡高值创新药的患者可及性、保障医保基金安全和产业创新可持续的其中一种可行的创新支付方案。未来将通过地方试点,根据地方实际情况具体设计A、B、C部分,总结实践经验,以完善工作方案和推广示范点经验。

医疗机构基于“三结合”中药新药研发及管理体系的构建

目的:在中药审评审批制度改革的政策背景下,围绕医疗机构,探索中医药理论、人用经验和临床试验相结合(简称“三结合”)的审评证据体系落地举措,为医疗机构中药制剂及中药新药研发提供参考。方法:根据“三结合”审评证据体系下中药新药研发的相关要求,从机构层面加强人用经验研究相关配套建设,从管理层面搭建中药研发、成果转化服务平台,从临床层面规范开展人用经验研究,构建医疗机构中药新药研发及管理体系。结果:医疗机构中药新药研发及管理体系的构建,有助于将临床诊疗数据转变为支持中药新药注册的人用经验证据,通过提高中药研发水平促进中药新药转化。结论:在医疗机构构建基于“三结合”的中药新药研发及管理体系,是“三结合”审评证据体系落地、政策引导研发实践的路径之一。

我国创新药开发面临的突出问题及对策建议

我国创新药行业起步晚,但成长性较好,表现在研发基础持续夯实、行业环境持续优化、创新成果产出快速提升,正处于爬坡过坎的关键阶段。面对目前我国新药创制企业主导地位尚未建立、医保杠杆撬动作用发挥不足、国际对手极力遏制等问题和挑战,本文提出相关对策建议。

人工智能在中药新药质量评价中的应用与思考

目的:探究人工智能(AI)技术如何在中医药领域,特别是在中药新药的质量评价中发挥关键作用,并促进其与传统医学的融合。方法:通过市场调研、文献查询的方法,深入分析AI在处理不断增加的中药材种类和复杂的评价标准中的作用,探索AI技术克服传统方法局限、促进中药质量评价体系发展的具体策略。结果:应用AI技术于中药新药的质量评价不仅提高了疗效,还成功降低了药物副作用和整体健康护理成本。人工智能在中医药领域的运用已经成为现代科技与传统医学结合的一个典范。结论:AI技术的运用标志着医疗领域向着更高效、更精准、更个性化的未来迈出了重要一步。AI技术的进一步发展和应用预计将推动中药研发和应用达到新的水平,并对全人类的健康事业产生深远的影响。

新药研究与开发课程思政教学探索

在新药研究与开发课程教学中融入课程思政理念,将其与学科教学内容融合,发挥思政课程与课程思政的协同效应,是以专业技能知识为载体开展育人工作的必由之路。这一教学改革可有效推进以创新为核心的学生综合能力培养,是成功实现“健康中国”战略下复合型药学人才培养的有效途径。

同质化教学条件下参与科研创新实践对临床药学专业本科生新药研究与开发课程成绩的影响

大学生参与科研创新实践是高校人才培养的重要环节。本文收集某高校临床药学专业本科生参与科研创新实践的信息,分析同质化教学条件下参加科研创新实践对其在新药研究与开发课程中成绩的影响。结果表明,参加科研创新实践可以有效提升临床药学专业本科生新药研究与开发课程成绩,提高其对基本概念的理解能力和科研实验设计能力。

中药新药注册审评研究专栏导语

中药新药研发作为中医药现代化的重要组成部分,近年来得到了国家的高度重视和大力支持。随着《中华人民共和国中医药法》《中医药发展战略规划纲要(2016—2030年)》等法律法规政策的出台,中药新药研发与产业化高质量发展已成为中药领域的核心发展路径。国家药品监督管理局对中药注册分类进行了重新规定,基于“中医药理论、人用经验和临床试验”的“三结合”审评证据体系要求研究者不仅尊重中药研发规律和实际,更要重视中医药理论的传承创新。

新药研发,借力CRO

有数据显示,在美国,一个重要新药的上市时间延迟一天,该公司的损失将超过100万美元。但是,把新药推向市场并不容易。随着药品审批部门对新药研究开发管理法规的不断严谨和完善,药品的研究开发过程也变得更复杂、更耗时且费用也更高。一个典型新药申请至少需要4000例临床试验,有时需要进行多达50项不同的试验。由于候选药物数目愈来愈多,生物技术和制药公司的负担不断增加,为了减少每个药物上市时间上的压力,许多生物技术和制药公司开始整合外部资源进行药物开发。即把新药上市前的一部分工作(现在主要是新药上市前的临床督导工作)外包给专业的委托研究机构CR(OContractResearchOrganization)运作,以加快新药的上市速度,节省资源。

医院新药引进评审系统的构建及应用

随着我国医药事业的蓬勃发展,临床用药更新迭代速度快,医院用药目录需不断优化和调整。为进一步满足临床的用药需求,提升临床治疗效果,杜绝腐败之风,本研究结合新药引进现有经验,基于JAVA编程,自主研发了“网上药品申报评审信息管理系统”,设置完备的引进流程。江西省人民医院新药引进全程线上闭环管理,创新新药引进模式,有效地避免不正当竞争行为,显著提升工作质量及效率,促进新药引进工作透明化、规范化、科学化、高效化,具有一定的推广意义。

高质量发展背景下建立“多学科诊疗模式的Ⅰ期新药临床试验病区”的思考与探索

新药研发的高质量发展是全民健康的重要保障。近年来,我国的新药研发发展方兴未艾,新药临床试验的发展日新月异。Ⅰ期临床试验研究作为新药研发的重要组成部分,对新药的安全性和药物代谢动力学研究具有重要价值。传统的Ⅰ期临床试验病区管理模式在医疗管理相关制度流程、急救保障体系、质量管理体系、医生团队综合能力、护理团队临床实践能力等方面尚待完善,如何构建高质量发展的Ⅰ期临床试验管理体系和运行模式是当前亟需面对的挑战和问题。本研究结合我院Ⅰ期新药临床试验病区运行经验,提出“多学科诊疗模式的Ⅰ期新药临床试验病区”运行模式概念,倡导多专业领域的研究医师、研究护士团队与研究药师共同组建高质量的多学科诊疗模式研究团队,把控新药Ⅰ期临床试验的各个关键核心环节,确保对新药毒副反应与疗效的科学评价,保障新药药物代谢动力学研究的精准,维护患者的利益与安全。本研究认为,“多学科诊疗模式的Ⅰ期新药临床试验病区”目前虽仍在探索阶段,必将为新药Ⅰ期临床研究的高质量发展注入强劲动力。

人工智能助力新药研发

新药研发一直是前沿科学和技术最重要的应用领域。近年来,人工智能(AI)飞速发展,已经从前沿的概念成为了赋能各行各业的重要技术。同样的,AI在新药研发领域也正在引领着一场新的研究模式的变革。AI技术在新药研发领域的应用贯穿了新药研究的全流程。在靶标层面,AI技术为新靶标的发现提供了全新途径。运用AI技术,可以更好地从海量数据中挖掘疾病-靶标-药物的关联,构建知识库,从而建立数据驱动的靶标发现和确证的新模式,为新药研究立项提供效率更高的决策方式。

中药新药的现况与对策

1 中药新药的基本概况 《新药审批办法》实施以来到1998年底,经国家卫生部和国家药品监督管理局批准上市的中药新药共1100个,其中一类新药118、二类新药44、三类新药384、四类新药542、五类新药12个。以三类和四类新药所占比例最大,说明复方的研究与开发为中药新药的主要特点。一类新药所占比例仅次于三、四类新药,说明我国中药研制水平有了提高,一方面改变了一些传统名贵中药材长期依赖进口,药源紧缺,难以满足临床需要的状况,另一方面也保护了自然资源。

2023年美国与我国批准新药的对比分析

目的:对2023年美国FDA批准的新药进行分析,并与我国2023年新药审批相关情况进行对比分析,以供业界参考。方法:通过查阅美国FDA CDER发布的《2023年新药审批总结报告》、我国药品审评中心发布的《2023年度药品审评报告》、Drugs@FDA数据库、国家药品监督管理局发布的药品批件及药品审评中心公开的上市药品信息,结合相关文献,收集并统计分析2023年FDA批准的新药信息,并与我国的相关情况做对比分析。结果与结论:2023年,FDA批准了55个新药,涵盖肿瘤、遗传/罕见病、神经系统疾病等多个疾病领域。51%的新药获得了孤儿药认定,36%的新药被认定为“first-in-class”,65%的新药审批至少使用了一种加速审评程序。获批新药的企业涵盖广泛,从大型制药巨头到中小型生物技术公司均有不同数量的新药获批。我国批准新药74个,疾病领域广泛性和多样性与FDA不相上下,但新药创新性及罕见病药物的开发有待提升。38%的新药审批至少使用了一种加速上市程序。新药审评用时比2022年减少,但一次性通过率降低,反映了监管的趋严性。药企需提升申报资料质量。监管部门需完善药品监管法规,加强药品监管人员的培训和教育,提升其专业水平和国际视野。

合肥创新医药技术有限公司成立中药协会创新药专委会

为跟进安徽中药产业的发展需求,将科技创新作为中药产业发展的核心动力,提升中药产业发展水平,2023年12月30日上午,由合肥创新医药技术有限公司发起,在该公司举办了中药协会创新药研发技术专委会成立及中药研发研讨会。中药协会会长魏骅从成立目的、初衷及未来发展等方面向与会人员介绍了安徽省中药协会的概况。

浅谈新药研制的监督管理

药品是直接用于人体的特殊商品,因此对药品的有效性和安全性有严格的要求,除了对药品生产单位进行严格的质量监督管理之外,任何一个新药在人体应用和生产之前都要接受药品监督管理部门严格的审批。为此,1984年全国人大通过了《中华人民共和国药品管理法》。

中国创新药泽立美乳膏获批上市

12月2日,北京大学人民医院皮肤科教授张建中给一名儿童问诊后,在处方单写下了“泽立美乳膏”几个字。这也是这支新药在全球的首张处方。就在一周前,通过优先审评审批程序,泽立美(本维莫德)乳膏获得中国国家药品监督管理局批准上市。作为非激素类外用药,泽立美乳膏是我国自主研发的具有全新作用机制和靶点的创新药,也是全球首个批准用于2岁以上儿童与成人特应性皮炎治疗的芳香烃受体(AhR)调节剂。

新药研发走出中国创新路

(摘编自:人民网)癌症防治一直是社会关注的热点话题。近日,全国政协委员、中国工程院院士、中国医学科学院药物研究院院长蒋建东在2024全国两会“健康中国人”系列圆桌座谈中就肿瘤药物研发等问题接受了人民网采访。蒋建东表示,自国家“重大新药创制”科技重大专项实施以来,我国肿瘤药物研发水平显著提高,在国际前沿上缩小了与西方国家在肿瘤药物领域的差距。