医疗机构基于“三结合”中药新药研发及管理体系的构建

目的:在中药审评审批制度改革的政策背景下,围绕医疗机构,探索中医药理论、人用经验和临床试验相结合(简称“三结合”)的审评证据体系落地举措,为医疗机构中药制剂及中药新药研发提供参考。方法:根据“三结合”审评证据体系下中药新药研发的相关要求,从机构层面加强人用经验研究相关配套建设,从管理层面搭建中药研发、成果转化服务平台,从临床层面规范开展人用经验研究,构建医疗机构中药新药研发及管理体系。结果:医疗机构中药新药研发及管理体系的构建,有助于将临床诊疗数据转变为支持中药新药注册的人用经验证据,通过提高中药研发水平促进中药新药转化。结论:在医疗机构构建基于“三结合”的中药新药研发及管理体系,是“三结合”审评证据体系落地、政策引导研发实践的路径之一。

新质生产力赋能中药新药临床研究:现状、问题与展望

在新质生产力的发展浪潮中,医疗大数据、人工智能等先进技术在中药新药研发领域发挥着重要的作用。对新质生产力及其创新技术在中药新药临床试验各个关键环节的应用现状进行系统综述,包括处方组成及优化、临床试验的精准定位、试验方案的科学设计、数据的收集与管理、试验过程的质量控制及对有效性和安全性的评价等。此外,还深入分析了科技创新成果在实际应用过程中遇到的具体挑战,如数据安全性及受试者隐私保护、结果的可靠性和可解释性、算法模型的精确性和普适性、跨学科合作的复杂性等;并在此基础上展望了未来的发展方向,即继续深化新质生产力及其创新技术在中药新药研发中的应用,特别是融合人工智能、医疗大数据等技术以进一步释放中药研发的新潜能。

大孔吸附树脂在中药新药研究和生产中的应用

在我国大孔收附脂在中药和天然药物活性成份和有效部位的分离纯化中虽已广泛应用,但由于基础研究滞后,以致树脂在新药研究和生产应用中不断出现新问题,严重影响了树脂的有效利用。作者在研究实验的基础上总结了大孔吸附树脂的种类、性能、预处理和再生方法,探讨了大孔吸附树脂在中药新药研究和生产中应注意的一些技术问题,为新药研究和中药生产提供参考,并提出应进行药用树脂的开发生产。

中药创新药物的发现与研发

中药创新药物的研发是我国创新药物研发的重要方向。本文系统介绍了中药新药研发现状和存在的主要问题,中药创新药物的发现过程、相关的新技术、新领域和新途径,并对中药创新药物研发的选题原则和研究思路进行了阐述,为中药创新药物的研发提供有益的参考。

中药新药治疗慢性功能性便秘的临床试验设计特点

慢性功能性便秘的鉴别诊断方法临床操作比较复杂。本文提出了中药新药治疗慢性功能性便秘的临床试验应按照诊治分流原则纳入病例,对试验中的无效病例进行二级诊治,并根据反馈的诊治结果评价无效病例的疗效的试验流程,以及根据试验药物的处方组分、效应特点设计的试验方案。达到保证试验结果的准确、保护受试者的权益、并使临床具有可操作性的目的。

中药新药防治儿童功能性便秘的临床研究技术要点

基于国内、外文献并结合作者的临床科研实践,在试验目的与试验设计、受试者的选择、治疗方案、试验流程、有效性评价、安全性评价、试验的质量控制和保证等方面,总结了中药新药防治儿童功能性便秘的临床研究技术要点,以期为本病的中药新药临床试验设计提供借鉴。

药物临床试验机构办公室管理工作实践之沟通

我国药物临床试验必须通过国家食品药品监督管理局和卫生部组织的有资格认定的医疗机构中进行,而药物临床试验机构办公室负责具体管理工作。一项临床试验的顺利实施,不仅需要严格按照方案执行一系列的研究任务之外,也需要机构在试验的全过程中与内部部门和外部单位进行大量的协调工作。因此机构办公室的管理沟通水平与临床试验质量密切相关。

中医证侯疗效评价方法的理论研究与实践

本文立足于中医辨证论治理论与特色,详细阐述了中医疗效评价方法的古今演变以及中医证侯疗效评价研究的原则和理念,并具体介绍了本团队通过系统复习、采纳循证医学和临床流行病等方法分别在病证结合模式和单一证候模式下研制中医证候疗效评价量表的构想与结果,同时对研究过程中遇到的问题提出了一些思考,冀以为证候类新药疗效评价研究带来更多的启示。

证候类中药新药临床疗效评价方法探索

证候类中药的研究是近几年中药创新研究的热点,但评价证候类中药的临床疗效是目前研究的难点。通过文献研究和专家咨询对证候命名达成共识是首要解决的问题;制作合理、公认的证候诊断量表和证候疗效评价量表是研究客观化的前提;构建中医证候临床研究核心指标集是减少不同研究异质性的方式。采用基于注册登记研究的随机对照试验方法进行以证统病研究和病证结合研究,可以进行证候类中药主治优势病种的筛选及治疗特定证候最佳中药的筛选;采用随机对照试验方法可以严格验证方-证-病-效的关系;采用单病例随机对照试验方法对个体进行方证相应研究,及证候类中药新药和辨证论治比较研究,以探寻证候类中药的合理性及中医辨证论治的意义。最后,结合循证目标成就量表法、模糊综合评价法的优点,构建以个体化评价为基础,证候疗效评价为主的综合疗效评价方法。

中药新药临床试验的成果总结与发表

基于国内、外文献并结合作者的临床科研实践,从药物临床试验的统计分析、项目总结、成果发布等,讨论其主要的原则与技术要点,为中药新药临床试验的总结和临床研究成果的发表提供借鉴。

中风病中药新药临床试验方案设计要点

目的探讨中风病中药新药临床试验设计关键点的变化及特点,及其所呈现的差异和新特点。方法收集并整理自1997年1月起至今开展的中风病中药新药临床试验项目,以Excel建立数据库,统计方案设计中的剂型变化、诊断标准的选择、疗程及评价时点的设置、对照药选择等关键点。结果在诊断标准的选择上,由国内专家共识逐渐采用国内最新的指南或临床指导原则;试验疗程及评价时点的设置方面,出现中风病(恢复期)疗程8周、12周并且呈增多趋势,且评价时点逐渐延长;采用多个评价量表进行综合评价;对照设计方面也出现了安慰剂对照及安慰剂、阳性药同时对照(三臂试验),且呈增加的趋势。结论随着新药评审制度的进一步完善,中风病临床研究的深入以及研究方法的不断更新,中风病中药新药的方案设计也呈现出新特点,促进中风病新药临床试验更加科学,实际操作性更强。

中药新药有效性研究的新进展与新方法

本文阐述了中药新药有效性研究的必要性,分析了中药新药在心血管、脑血管以及干细胞研究领域中的新进展,介绍了近年来中药新药有效性机理探讨的新思路、新方法,指出目前国内中药新药有效性研究中的问题。作者认为,要使中药新药有效性研究取得突破性进展,应尽快建立中医药试验方法体系。

证候类中药新药研制亟待解决的若干理论问题

2008年CFDA颁发了《关于印发中药注册管理补充规定的通知》,又立项开展《证候类中药新药疗效评价方法研究》课,旨在建立《证候类中药新药临床研究指导原则》,以推动证候类中药新药的研制与审批。考察表明,证候类中药新药的定义、证候与中医病症和证的关系、证候类中药新药疗效评价方法等,均存在许多理论问题,缺乏科学性和可操作性。对此进行了全面系统的分析,希望引起学术界的讨论与关注。

试论医疗机构中药制剂全生命周期管理

中医药理论-人用经验-临床试验相结合(以下简称三结合)的中药注册审评证据体系作为中药审评审批改革的关键,越来越受到业界的重视。医疗机构制剂来源于临床,具备人用经验的载体特性,具有开展新药转化的先天属性,亦成为人用经验收集和应用的重要节点。基于“三结合”的审评证据体系,对医疗机构制剂实施全生命周期管理,可以解决现阶段医疗机构中药制剂研发、使用、转化过程中存在的普遍性问题,从而实现医疗机构制剂在满足临床需求、良性发展的基础上,发挥其人用经验收集、传承创新发展“孵化器”的作用。

中药新药治疗小儿厌食临床研究设计技术要点

本文立足国内研究进展和实践经验,对中药新药治疗小儿厌食临床研究方案设计过程中的关键问题,从试验目的与总体设计、诊断标准、中医辨证标准、受试者的选择、对照药的选择、导入期、疗程及随访、有效性评价、安全性评价、合并用药、质量控制等各个方面,阐述了作者的认识,为中药新药治疗小儿厌食的临床研究设计提出了具体的思路,也为中药新药的临床研究设计与评价方法提供了借鉴。

中药新药临床有效性评价法规变化的浅析

本文梳理现行法规与原法规,总结了现行法规有效性方面有三个变化关键点:"主治为证候的中药复方制剂"、"主治为病证结合的中药复方制剂"和"对照的要求"。并对相关条文进行了解读,提出个人对法规变化的理解以及可能存在的挑战和对策。

信息技术在中药现代化研究中的应用及发展

信息技术在中药现代化研究中的重要性与日俱增,已经成为中药现代化研究必备技术工具。本文在对多元统计、模式识别、知识工程、神经元计算、模糊信息处理和信息智能集成处理等主要相关技术进行简要论述的基础上,概述了信息技术在中药现代化研究中的主要应用领域。最后从建立中药新药创制体系、构建中药数据分析与规律发现平台等方面,探讨了中药信息技术的若干应用思路和发展前景。

治疗室性心律失常中药新药研发思路与若干思考

室性心律失常是常见的心律失常类型,西医抗心律失常药物虽有确切疗效但存在较明显的副作用。中成药作为中医有效方剂的凝练,具有确切的疗效,但目前存在针对证型较单一等不足,因此急需中药新药的研发。文章针对抗心律失常中成药新药研发选方、斟药、组合等方面,提出了自己的思考与策略,包括运用"病证结合、方证相应"及"组分配伍"的指导思想,借鉴已上市中成药的组方规律及反向药理学的步骤,借助网络药理学的平台以指导新药的研发,以望对今后的研究有所帮助,对中药新药研发可以提供新的思路。

真实世界研究对我国中药新药人用经验合理应用的启示

近年来,真实世界研究(RWS)越来越受到国内外的普遍重视,作为随机对照试验(RCT)的补充,基于RWS产生的真实世界证据已被各国监管部门认可,将其作为药品、医疗器械审评审批的依据。随着我国监管部门对中药新药注册管理指导思想的转变,人用经验成为中药新药研发的重要方法。但中药人用经验尚缺乏统一的标准和技术指导原则,人用经验如何应用于中药新药申请审批尚不明确。本文梳理了国内外RWS的一系列法规和指导原则,借鉴RWS的成功案例和研究方法,主要从制定和完善中药人用经验相关政策法规、建立中药人用经验数据云平台、建立组织保障、注重方法学研究4方面对中药人用经验的发展应用做出思考和建议。

中药新药临床疗效判定的几个关键因素

中药作为药品,其新药的疗效评价应遵循药物疗效评价的一般科学准则,疗效确证性临床试验一般应为随机盲法对照试验。证的疗效评价是中药新药临床试验疗效评价的一大特色,病、症结合模式有助于证的疗效评价。但在考虑证的疗效评价时,要避免无证可辨时的牵强附会。科学地对中药新药的疗效进行评价,有利于弘扬祖国医学。本文围绕中药新药疗效的判定,并联系药品注册技术审评中发现的问题,对随机盲法对照、样本例数与数据集、基线可比性与组间均衡性、剂量与疗程、合理的因果推断、证的疗效判定六个关键因素进行了扼要论述,并认为中药新药的疗效评价方法随着我国药物临床试验水平的不断提高,正处在不断探索、完善、丰富之中。