白介素-1受体阻滞剂利洛纳塞的研究进展

冷吡啉相关周期性综合征(CAPS)是一种遗传性炎症型疾病,包括家族性寒冷型自身炎症性综合征(FCAS)和穆-韦二氏综合征(MWS)。该疾病的症状包括发热、寒战、皮疹、疲劳、关节痛和眼睛发红。促炎症反应细胞因子白介素-1(IL-1)为该病的致病因子,因此调节IL-1的活性成为缓解CAPS症状的重要治疗方法。利洛纳塞(IL-1受体阻滞剂)已通过美国FDA批准,用于治疗此罕见的炎症性疾病。利洛纳塞与IL-1b和IL-1a有高度的亲和性,与之结合并抑制IL-1的活性。文中对该药物作用机制、药动学、临床研究进展进行综述。

冷炎素相关周期热综合征

冷炎素相关周期热综合征(CAPS)也称为冷炎素病,包括3种疾病:家族性寒冷性自身炎症综合征(FCAS)、Muckle-Wells综合征(MWS)、新生儿多系统炎性疾病或慢性婴儿神经皮肤关节综合征(NOMID/CINCA)。为常染色体显性遗传病,基因位于染色体1q44的NLRP3,也称为CIAS1,编码细胞内NOD样受体(NLRs)家族成员之一的NALP3,即cryopyrin。其临床特征是反复发作的多系统炎症,主要表现为发热、关节痛及荨麻疹,可累及皮肤、肌肉、骨骼、关节、眼、耳以及中枢神经系统,3种亚型的病情从轻到重分别为FCAS、MWS和NOMID/CINCA;白细胞介素(IL)-1抑制剂可有效地控制病情进展,应尽早应用。

卡那单抗的药理与临床研究

卡那单抗(canakinumab)2009年6月经FDA批准上市,用于治疗儿童和成人冷吡啉相关周期性综合征(cryopyrin-associated periodic syndrome,CAPS),包括并限于家族性寒冷型自身炎症性综合征(famil-ial cold auto-inflammatory syndrome,FCAS)与穆-韦综合征(Muckle-Wells syndrome,MWS)。文中对该药的作用机制、药理作用、临床研究等进展作一综述。