NDA208542-Rociletinib的FDA审评案例分析

肺癌是全球死亡率最高的恶性肿瘤,其中非小细胞肺癌(Non-small Cell Lung Cancer,NSCLC)占85%。表皮生长因子受体(Epidermal Growth Factor Receptor,EGFR)基因是NSCLC中最常见的驱动基因之一。人表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(Epidermal Growth Factor Receptor Tyrosine Kinase Inhibitors,EGFR-TKIs)给EGFR基因敏感突变患者的治疗带了突破性进展。但是,EGFR-TKIs的耐药性问题日益突出,临床急需用于EGFR-TKI治疗中或治疗后出现进展并伴有EGFR T790M阳性突变的NSCLC患者的治疗药物。洛奇替尼(Rociletinib)拟定位于解决这一尚未被满足的临床需求,但是由于本品的有效性并不优于已上市的同类药物,存在较高的安全性风险(高血糖、QT间期延长和猝死),且给药剂量未被美国食品药品监督管理局(Food andDrug Administration,FDA)认可,最终未能上市。本文从审评角度分析和总结本案例的经验教训,供业界争鸣。

某市新型抗肿瘤药物拓展性临床应用情况调查分析

目的促进某市医疗机构新型抗肿瘤药物临床合理应用。方法汇总2021年1月至2023年10月某市各大医疗机构新型抗肿瘤药物专项点评结果,统计新型抗肿瘤药物拓展性临床应用情况,并检索循证医学证据,对证据质量进行分级评价和合理性分析。结果共点评某市各大医疗机构临床使用新型抗肿瘤药物医嘱17000例(涉及110个品种),3864例(占22.7%,17个品种)存在拓展性应用情况(主要为超适应证用药),其中1级有效性证据用法181例(4.7%),推荐临床应用;2级有效性证据用法3064例(79.3%),建议临床应用;3级有效性证据用法564例(14.6%),在特定情况下可尝试临床应用;4级有效性证据用法55例(1.4%),不推荐临床应用。结论新型抗肿瘤药物拓展性临床应用情况较为普遍,同时新型抗肿瘤药物拓展性临床应用也有一定的合理性和客观必要性,医疗机构应制定制度及流程,加强新型抗肿瘤药物使用管理,促进临床合理应用。

2021-2024年我国中药注册申请审批情况分析

目的:探讨2020年版《药品注册管理办法》实施以来我国中药研发趋势和注册审评审批的情况,为企业中药研发战略布局提供参考。方法:系统梳理2021-2024年中药制剂注册受理品种,从申报数量、类型、注册分类、治疗领域、剂型、申报阶段等多角度对注册申请和审评审批情况进行分析。结果:中药类注册申请逐年增多,类型以中药新药为主;注册分类涉及中药创新药、改良型新药、古代经典名方、同名同方药,同时也包括天然药物1.1类创新药申请上市的情形;治疗领域多集中在中医优势领域;剂型以口服为主。结论:中药研发企业应加强名老中医优势处方的挖掘,重视已有品种的二次开发,同时结合品种管线和自身优势通盘考虑进行战略布局,抓住中医药高速高质量发展的良好机遇。

新药研发与申报课程教学综合改革与实践探索

“新药研发与申报”是上海应用技术大学化学与环境工程学院为制药工程专业硕士研究生开设的一门综合性课程,涵盖了多个学科领域的知识点。从培养符合现代制药产业智能化生产需求的优秀制药人才的目标出发,为了更好的把课程思政融入到这门课程的教学中,作者充分发挥应用型大学的教育特色,持续改革并完善传统的教学课堂模块,优化并更新教学内容、教学方法。积极开展课程思政教学的探索与建设,创新更优化、多元化、过程化的课程考核与评价体系,培养具有爱国情怀、有责任感和使命感、创新精神和技术理论知识扎实的专业技术人才。

关于新型毒品案件的刑事法律适用问题研究

随着科技进步和社会变迁,新型毒品案件在全球范围内频繁出现,挑战现有的刑事法律体系。为解决新型毒品案件刑事法律适用中的多重难题,通过对改进毒品性质的推定方法、优化贩卖数量的推定标准、调整纯度折算方法、明确情节严重性的判定标准四个方面进行研究,旨在提高刑事法律适用的效率和公正性,实现对新型毒品案件更科学、更合理的法律适用,以此为相关人员提供实践参考。

从美国植物药批准案例看数据管理和生物统计分析

2006年10月31日美国FDA批准了首个非单一组分的植物药Veregen。该药在美的成功上市,引起世界上其他传统植物药国家的广泛关注。通过该案例的深入分析,笔者从数据管理和统计角度思考国外植物药的研发理念和评价方法,希望对促进我国新药研发有一定参考。

抗消化性溃疡药物的临床应用及其治疗新进展

目的 介绍抗消化性溃疡药物的临床应用及其治疗新进展。方法 根据国内外的文献资料 ,进行整理归纳。结果 抗消化性溃疡药物从抗酸药到最新的质子泵抑制剂 ,从单一用药到联合用药 ,使消化性溃疡的治愈率大大提高、复发率显著降低 ,同时也使某些难治性溃疡得以根治。结论 抗消化性溃疡药物及其联合用药 。

创新性化学药品在中国的申报状况研究

通过对2005～2008年期间在我国申报的创新性化学药品的申请情况进行系统性分析,明确目前我国创新性药品研发和申报的现状。研究结果表明,创新性药品的申请数量近年来基本稳定,总体上国产申请和进口申请数量相近,申报的适应证领域比较集中,趋势与国际情况相似。

2014年美国FDA批准的新药分析

目的:对2014年美国FDA批准的新药进行分析,供医药界和相关管理部门参考。方法:查阅Drugs@FDA数据库,收集2014年FDA批准的新药信息,进行统计分析。结果与结论:2014年FDA共批准41个新药,是自1997年以来的最高数量,其中新药申请(新分子实体)30个、生物制品许可申请11个。批准的新药中获得优先审查、突破性治疗、加速审批和快速通道资格的分别为25个、9个、8个和17个(有的新药获得一种以上优先资格),认定孤儿药的为17个。批准新药的治疗领域以抗微生物药(皮肤及皮肤组织感染、基因1型丙肝感染和趾甲真菌感染等)、抗肿瘤药(淋巴瘤、黑色素瘤等)和代谢系统用药(2型糖尿病等)为主,剂型以注射剂、片剂和胶囊剂为主。

拼合原理在降压新药研发中的应用构想

因高血压发病机制较为复杂、发病机理不甚明确等,导致对其治疗和控制已成为当今临床迫切需要解决的难题。近年来,人们已逐步认识到要想达到理想的降压效果,联合用药已成为必然选择。若利用拼合原理,将两个降压药物的基本结构拼合在一个分子中,有望获得毒副作用小、药理效应相加的降压新药。该应用构想不仅可为联合用药开辟一条新的途径,也可体现联合用药新的发展趋势。

从VEREGEN^(TM)的商品说明书内容看FDA植物新药评审的思路与要求

本文以2006年10月在FDA获得批准的处方药Veregen^(TM)的商品说明书为切入点,详细分析了作为植物药的Veregen^(TM)在FDA审批过程中的一些关键点。中药走向世界是个漫长而艰苦的过程,但Veregen^(TM)的例子证明,中药作为植物药在FDA注册成功不是不可能的。本文的分析与建议希望能为中药敲开FDA大门提供些许有价值的参考,给准备走向国际市场的国内中药制药企业一些有益的指导。

新《药品注册管理办法》出台后的药品注册申报工作

新《药品注册管理办法》及其配套的《药品注册现场核查管理规定》的出台,对于药品注册申报提出了更高的要求。本文主要说明修订后的《药品注册管理办法》主要变化的内容和要求,并就今后药品研发和注册申报中需要注意的几个问题进行探讨。

仿制药质量和疗效一致性评价工作建议

目前,中国医药产业正处于蓬勃发展期,国家在此时推行仿制药质量一致性评价对提升中国制药行业整体水平,保障公众用药安全等具有重大意义。本建议针对当前中国制药行业在药品质量一致性评价中面临的困惑,结合国外药品评价相关制度和经验,从药品分类及其申报原则、药品终点评价指标及其科学内涵、仿制药生物等效性评价相关原则等方面进行了细致剖析,并归纳总结了药品质量一致性和优劣性的评价原则及注意事项。此外,作者还针对中国制药行业的现状和存在的一些具体问题,提出了仿制药质量和疗效一致性评价的一些具体工作建议。

中药以植物药新药在美国注册的研究

目的对美国植物药新药审批程序进行介绍,以及对FDA已批准产品和我国正在申报产品特点进行分析,为我国中药企业提供具有实践意义的建议与参考。方法通过查阅国内外文献,运用文献研究法进行分析;结合相关案例,运用案例分析法进行分析。结果已获批产品和我国正在申报的品种,具有以下特点:组成成分和有效成分简单明确;适应证选择单一,且主要针对未满足医疗需求疾病或慢性疾病;剂型均为外用剂型或口服剂型;拥有大量基础研究和使用经验。结论我国中药企业在申报时,宜选择成分相对简单、外用或口服剂型和单一适应证的品种,并考虑开展国际合作。

美国简明药品申请程序及相关法律责任

简明药品申请是美国仿制药品的研制和生产者向美国FDA提出药品上市的一种申请,其申请程序及相关的法律责任对我国仿制药品申请管理制度的完善和发展有着借鉴意义。

护士收集新药品说明书在临床护理中的作用

目的为了解新药品的研制、开发与应用,更好地配合临床药物治疗。方法收集新药品说明书,对新药品的用药途径、剂量、用法及注意事项进行学习。结果保证护理人员准确用药,提高了用药安全和病人的满意度。结论充分利用新药品说明书,不仅可以保证合理用药,同时又提高了护理工作质量。

新药立项查新中的网络信息资源检索

探讨了目前医药卫生查新中影响查全率和查准率的几个因素。阐述了通过因特网信息资源解决在新药立项查新中查全率和查准率问题的途径。认为官方网站上的政府文件、专利文献是符合新药立项查新要求的密切相关文献以及用于进行类比的关键性证据。

兽药新剂型与新技术的应用与发展

系统阐述了兽药新剂型中的缓控释制剂、经皮制剂、脂质体制剂、微囊制剂、纳米混悬剂、亚微乳制剂,以及固体分散、包合、乳化等新技术在兽药领域的应用。

新药(化学药品)申报资料中原料药制备工艺存在的问题

总结了近几年在新药申报资料中原料药制备工艺存在的问题 ,并简单介绍了美国FDA在此方面的一些规定。

某综合型医院门诊新型抗组胺药的回顾性处方点评

目的了解本院新型抗组胺药的临床应用情况和存在的问题。方法利用医院HIS系统分析门诊2009-12-14~22日含新型第2代、第3代抗组胺药的所有处方。结果本院的新型抗组胺药应用总体较为合理,但有些处方的适应症及用法用量不适宜,联合用药方面也值得商榷。结论临床医师应对药品说明书有更多的了解,药师应为临床提供及时的最新用药信息,协助医师提高合理用药水平。