Long-term outcomes of combined chemotherapy in chronic refractory idiopathic thrombocytopenic purpura

Adult idiopathic thrombocytopenic purpura （ITP） is a .chronic acquired organ-specific autoimmune hemorrhagic disease characterized by the production of auto-antibodies against antigens on the membranes of platelet, resulting in enhanced Fc-mediated destruction of the platelets by macrophages in the reticuloendothelial 1-3 system. Splenectomy remains the best treatment of chronic ITP, but approximately 30% of patients do not respond or relapse after surgery;4-6 these patients are defined as patients with chronic refractory ITE There is no consensus on an appropriate sequence of treatments for patients with chronic refractory ITE79 Management of these patients remains a dilemma. We have treated 31 patients with chronic refractory ITP using low dose combination chemotherapy between 1994 and 2005, and the results are presented as follows.

甲泼尼龙冲击治疗儿童紫癜性肾炎伴少量新月体病变的单中心回顾性研究

目的探讨甲泼尼龙(methylprednisolone,MP)冲击治疗在过敏性紫癜性肾炎(henoch-schoenlein purpura nephritis,HSPN)伴少量新月体病变患儿中的临床疗效与安全性,以期为HSPN伴肾脏少量新月体病变患儿的治疗提供临床依据。方法用回顾性分析方法,收集自2015年1月至2021年6月于河南中医药大学第一附属医院儿科肾病区住院,行肾活检确诊为HSPN且肾脏新月体比例在10%~20%并符合纳入标准的142例患儿为研究对象。根据用药情况分为MP组70例和非MP组72例。观察2组患儿在临床疗效、药物不良反应及预后方面的差异。结果2组患儿治疗前后24 h尿蛋白定量(24 hour urinary total protein,24 hUTP)、尿红细胞计数均较治疗前显著下降(P<0.05),血清白蛋白治疗3、6个月时较治疗前明显上升(P<0.05),血肌酐保持稳定,2组组间比较差异无统计学意义(P>0.05),MP组治疗6个月时24 hUTP低于前一时间点(P<0.05),非MP组治疗6个月时24 hUTP与前一时间点比较差异无统计学意义(P>0.05);2组组间在不同时间点的完全缓解率及总有效率差异无统计学意义(P>0.05);2组患儿预后等级差异无统计学意义(P>0.05),MP组尿检异常时间、糖皮质激素服用疗程均短于非MP组(P<0.05),MP组复发率低于非MP组;MP组不良反应发生率高于非MP组(P<0.05)。结论MP冲击治疗HSPN伴10%~20%新月体病变患儿短期疗效与口服糖皮质激素相当,但降低尿蛋白的效果更稳定持久,可有效缩短患儿尿检异常时间及糖皮质激素服用疗程,降低复发率,但是MP冲击疗法更容易出现不良反应。

儿童过敏性紫癜性肾炎药物治疗的Meta分析

目的儿童过敏性紫癜性肾炎(HSPN)是儿科常见的继发性肾小球疾病,多发于欧洲及亚洲地区,目前尚无统一治疗方案。应用Meta分析方法评价儿童HSPN药物治疗的疗效,为临床治疗及开展相关研究提供参考和帮助。方法检索Medline、PubMed、EMBASE、CBM、中国期刊网等数据库、学术会议资料和学位论文等,全面收集有关儿童HSPN药物治疗的文献。制定文献纳入及排除标准,并通过查阅文献制定效应指标的评价标准。由2名研究者分别独立筛选文献,符合纳入标准的文献按Shekelle等建议的标准进行文献质量评估,对照性研究按Juni量表进行质量评价。应用Review Manager4.2软件进行Meta分析,计算治疗组与对照组的治愈率及有效率的危险率差(RD)及其95%CI,对不能进行Meta分析的文献进行描述性分析,客观评价各种药物治疗方案的疗效。结果共检索到HSPH相关中、外文文献1948篇,从中筛选出儿童HSPN药物治疗的相关文献64篇,其中多中心RCT研究(Ⅰa级)1篇,单中心RCT研究(Ⅰb级)6篇,单中心对照研究(Ⅱa级)10篇,无对照的临床病例观察(Ⅱb级)34篇,病例报道(Ⅲ级)13篇。在各种药物治疗方案中应用最多的是激素联合免疫抑制剂的治疗,共纳入163例患儿,其中对照组87例,治疗组76例,治疗前除对照组16例、治疗组14例患儿有轻微肾脏损伤(B级临床状态)外,其余均有肾病水平蛋白尿(C级临床状态)。治疗组采用激素联合免疫抑制剂治疗,对照组单用激素治疗,Meta分析结果显示治疗组较对照组治愈率及有效率均高(治愈率比较的RD=-0.39,95% CI:-0.53^-0.25,有效率比较的RD=-0.43,95% CI:-0.66^-0.20),差异有统计学意义。进一步对激素联合静脉冲击环磷酰胺(CTX)的疗效进行单独分析,共纳入106例患儿,其中对照组57例,治疗组49例,症状均较重,为肾病水平蛋白尿和(或)肾功能下降。治疗组应用激素联合静脉冲击CTX,对照组单用激素治疗,评价结果显示治疗组较对照组治愈率及有效率均高(治愈率比较的RD=-0.48,95% CI:-0.74~0.23;有效率比较的RD=-0.60,95% CI:-0.81^-0.40),差异有统计学意义;1项多中心RCT研究提示,支持治疗加CTX口服较单纯进行支持治疗对于改善儿童HSPN病情差异无统计学意义;此外,激素联合其他免疫抑制剂(硫唑嘌呤、环孢素、霉酚酸酯和长春新碱等)、免疫调节剂、抗凝剂及血浆置换等研究仅限于单个文献的对照研究或非随机非对照的临床病例观察,依据这些证据难以从EBM的角度进行评价,其疗效尚不能肯定。结论目前儿童HSPN药物治疗种类繁多,缺乏统一方案。本研究分析发现,激素联合免疫抑制剂对于症状较重的HSPN患儿(肾病水平蛋白尿伴或不伴有肾功能不全)的疗效优于单用激素治疗,其中激素联合静脉冲击CTX疗效显著;支持治疗加CTX口服较单纯进行支持治疗对于改善HSPN患儿病情差异无统计学意义;但确切疗效仍有待于临床开展大规模、多中心RCT研究来证实。其他药物的疗效尚不能获得EBM的证据支持。

环磷酰胺与糖皮质激素双重冲击疗法治疗重症紫癜性肾炎患儿的临床研究

目的观察环磷酰胺(CTX)与甲基泼尼松龙双重冲击疗法与单纯甲基泼尼松龙冲击疗法治疗重症紫癜性肾炎(HSPN)的临床疗效与安全性。方法回顾性分析2011年6月—2014年8月河南省新乡医学院第三附属医院肾病风湿科收治的61例重症HSPN患儿的临床资料,根据治疗方案不同分为联合组(32例)和对照组(29例),2组均常规治疗,在此基础上对照组加用甲基强地松龙冲击疗法,联合组加用CTX与甲基泼尼松龙双重冲击疗法,CTX最多冲击6个疗程,疗程均为6个月,治疗后定量评价肾脏功能,判定临床疗效。结果治疗期间,联合组与对照组分别有1例、3例改血液透析治疗。治疗后联合组完全缓解率(46.8%)、总有效率(90.6%)均高于对照组(27.6%、72.4%),但差异比较无统计学意义(x^2=2.410,P=0.121;x^2=3.413,P=0.065)。与治疗前比较,治疗6个月后2组尿微量蛋白(mAlb)、血尿素氮(BUN)、血肌酐(SCr)、24 h尿蛋白定量均显著改善(P<0.01),且治疗后联合组24 h尿蛋白定量(0.9±0.3)g/d、mAlb(62.5±17.1)mg/L、BUN(4.2±0.9)mmol/L、SCr(42.5±8.2)μmol/L均显著低于对照组(1.1±0.4)g/d、(80.7±22.5)mg/L、(5.9±1.0)mmol/L、(49.7±10.4)μmol/L(P<0.05)。联合组胃肠道反应(18.8%)、上呼吸道感染(15.6%)、脱发(9.4%)、白细胞减少(3.1%)发生率高于对照组(6.9%、10.3%、0、0),而转氨酶升高(3.1%)、库欣貌发生率(3.1%)则低于对照组(3.4%、13.8%),但差异均无统计学意义(P>0.05)。结论 CTX与甲基泼尼松龙双重冲击疗法治疗重症HSPN较单纯甲基强地松龙冲击疗法能进一步改善肾功能,提高临床疗效,累计CTX冲击量小于150 mg/kg不良反应可控。

甲基强的松龙治疗儿童过敏性紫癜肾炎临床观察

目的观察甲基强的松龙冲击治疗儿童过敏性紫癜肾炎的临床疗效。方法分析30例行甲基强的松龙治疗的过敏性紫癜肾炎患儿的临床资料。结果经甲基强的松龙冲击治疗后,30例患儿中23例尿常规阴转或明显好转,总有效率达76·67%。在使其尿常规短期内阴转方面,轻型较重型、病程<3个月者较>3个月者显示了明显的优越性(P<0·05)。5例经皮肾穿刺术的患者,2例病理类型为IIb者对甲基强的松龙冲击治疗的效果较2例Ⅲb者好。在甲基强的松龙冲击治疗过程中,未见出现肾损伤加重现象及严重并发症发生。结论甲基强的松龙早期静脉冲击对儿童过敏性紫癜肾炎有一定治疗作用。

儿童过敏性紫癜的多药联合治疗研究

目的 研究儿童过敏性紫癜的多药联合治疗效果。方法 选取2014年5月~2016年5月衢州市人民医院收治的过敏性紫癜患儿80例,随机分为甲强龙＋西咪替丁＋氯雷他定多药联合治疗组（治疗组）和甲强龙治疗组（对照组）,每组40例。治疗后,对2组患儿的临床疗效、皮疹消退时间、关节肿痛缓解时间、腹痛缓解时间、便血消失时间、尿常规恢复正常时间、住院时间、不良反应发生情况及复发情况进行统计分析。结果 治疗组患儿治疗总有效率为95.0%（38/40）,显著高于对照组70.0%（28/40）,差异有统计学意义（P〈0.05）;治疗组皮疹消退时间、关节肿痛缓解时间、腹痛缓解时间、住院时间均显著短于对照组（P〈0.05）,2组患儿的便血消失时间、尿常规恢复正常时间、不良反应发生率、复发率比较差异无统计学意义。结论 儿童过敏性紫癜的多药联合治疗效果比单药单独治疗更加显著,能缩短患者症状消失时间,减少住院时间。

中西药治疗过敏性紫癜肾炎的临床观察

目的比较中药、中药加一般西药和不同剂量激素治疗过敏性紫癜肾炎的疗效。方法对232例过敏性紫癜肾炎的临床资料进行整理和分析。将患者分为单纯中药组、改用中药组、对照Ⅰ组和对照Ⅱ组。单纯中药组和改用中药组予中药治疗;对照Ⅰ组予中药加一般西药加小剂量泼尼松治疗;对照Ⅱ组予中药加一般西药加大剂量泼尼松治疗。观察各组对症状、体征、尿常规、血肌酐尿素氮的综合疗效、疗程和远期疗效。结果4组的综合疗效相近(P>0.05),单纯中药组和对照Ⅰ组的疗程较其他两组短,差异有显著性(P<0.01),各组在相近时间内随访,复发率相似(P>0.05)。结论中药治疗过敏性紫癜肾炎的疗效确切,而且疗程短;单用中药或结合一般西药和小剂量激素是治疗过敏性紫癜肾炎的较好方案,病愈后仍需随访。

甲基强的松龙联合654-2治疗腹型过敏性紫癜38例疗效观察

目的:探讨甲基强的松龙联合654-2治疗腹型过敏性紫癜的有效性和可行性。方法:将74例腹型过敏性紫癜患儿随机分为治疗组和对照组。对照组在常规治疗的基础上给予地塞米松和阿托品治疗,治疗组则在常规治疗的基础上加用甲基强的松龙和654-2治疗。结果:治疗组腹痛,消化道症状及皮疹完全消退时间明显短于对照组(P<0.01),治疗组有效率94.7%,对照组有效率77.8%,两组比较有显著性差异(P<0.05)。结论:甲基强的松龙联合654-2治疗腹型过敏性紫癜有效、安全。

孟鲁司特钠治疗过敏性紫癜36例

目的:探讨孟鲁司特钠治疗过敏性紫癜的临床疗效。方法:将72例过敏性紫癜患儿随机分为两组,对照组36例仅给予常规、对症治疗;治疗组36例在此基础上加用孟鲁司特钠口服,其用量:<6岁者4mg/d,6～14岁者5mg/d,睡前一次服用,持续2～4周。结果:治疗组36例中有效35例,无效1例,有效率为96.7%。对照组36例中有效29例,无效7例,有效率为80.6%。治疗组有效率明显高于对照组(P<0.05)。结论:孟鲁司特钠治疗过敏性紫癜临床疗效较好。

玉屏风颗粒对过敏性紫癜患儿Th17/Treg细胞失衡的调节作用

目的观察过敏性紫癜(HSP)患儿外周血Th17细胞及其相关因子IL-17和Treg细胞的水平,探讨玉屏风颗粒在调节HSP患儿Th17/Treg细胞失衡的作用以及治疗HSP的疗效。方法将确诊为过敏性紫癜初发的50例儿童,随机分为常规治疗组和玉屏风治疗组,各25例,疗程2周。25名同年龄段儿保科健康体检儿童为健康对照组。分别抽取健康对照组、常规治疗组和玉屏风治疗组治疗前后静脉血,采用流式细胞术检测外周血CD^(4+)CD^(25+)调节性T细胞(Treg)和Th17细胞比例;ELISA法检测血浆中IL-17水平。结果常规治疗组总有效率为68%,玉屏风治疗组总有效率为96%,2组比较有显著性差异(P<0.05)。常规治疗组和玉屏风治疗组患儿外周血Th17细胞数及其相关因子IL-17水平较健康对照组明显增高(均P<0.05),Treg细胞数较健康对照组明显降低(均P<0.05),但常规治疗组患儿Th17、Treg细胞数和IL-17水平与玉屏风治疗组患儿比较差异均无统计学意义(均P>0.05)。常规治疗组治疗后Th17细胞数、IL-17水平较治疗前有所下降,Treg细胞数较治疗前有所升高,但差异均无统计学意义(均P>0.05)。玉屏风治疗组治疗后Th17细胞数、IL-17水平较治疗前和常规治疗组治疗后明显下降(P<0.05),Treg细胞数较治疗前和常规治疗组治疗后明显增高(P<0.05)。结论 HSP患儿存在显著的Th17细胞及IL-17水平增高和Treg细胞减少。玉屏风颗粒能在一定程度上降低Th17细胞及IL-17水平,升高Treg细胞水平,增加HSP的疗效。

丁樱教授运用藤类药物治疗紫癜性肾炎的经验

过敏性紫癜性肾炎是儿童时期最常见的继发性肾小球疾病,近年来呈相对增多趋势。丁樱教授从事小儿肾脏病研究30余年,认为本病实为络病,善用藤类药物;概括本病病机为热、瘀、虚三个方面,辨证加用祛风清热、活血化瘀、养血补虚等藤类药物,每获良效。

槐杞黄颗粒对成人过敏性紫癜性肾炎24 h尿蛋白定量的影响

目的观察槐杞黄颗粒对成人过敏性紫癜性肾炎24 h尿蛋白定量的影响。方法将70例患者随机分为治疗组和对照组各35例,治疗组口服槐杞黄颗粒,对照组口服强的松,疗程均为12周。结果治疗组和对照组总有效率分别为85.3%和65.7%,差异具有统计学意义,P<0.05。结论槐杞黄颗粒对改善成人过敏性紫癜性肾炎24 h尿蛋白定量有较好的疗效和安全性。

地塞米松联合银杏叶片治疗过敏性紫癜疗效观察

目的探讨地塞米松联合银杏叶片治疗过敏性紫癜的疗效。方法将82例过敏性紫癜患儿随机分为两组。对照组给予抗感染、西替利嗪、葡萄糖酸钙抗过敏,降低血管通透性及西咪替丁静脉滴注;治疗组在此基础上给予地塞米松静脉滴注,银杏叶片口服。结果治疗组治愈率和总有效率均优于对照组(P<0.05)。结论短期应用地塞米松联合银杏叶片治疗轻、中型过敏性紫癜,能有效缩短病程,效果较好。

31例成人紫癜性肾炎临床表现与激素治疗观察

本文报道31例成人紫癜性肾炎,首发症状均以皮肤紫癜为主。其中,25例肾炎出现于紫癜之后,肾脏受累症状出现时间为15.55±2.39d;6例肾炎症状出现在紫癜之前,平均为23.8d。并就该肾炎的临床表现及其激素治疗进行了观察和讨论。

特发性血小板减少性紫癜103例患者的临床分析

目的探讨特发性血小板减少性紫癜（ITP）患者发病的年龄分布、治疗反应及影响因素等。方法回顾性总结我院1992年7月-2006年12月收治的ITP患者的住院及门诊资料。结果Ⅱ＇P103例中，随访时间为2个月～15年，男：女=35：68；I〉60岁发病患者34．O％（35／103）；所有患者中，激素敏感型为57．3％（59／103），多以完全或部分反应健康存活；脾切除6例，栓塞1例，栓塞者无效，随访到的5例切脾者4例血小板一直正常；免疫抑制剂中，环孢素A效果较好，联合激素时其有效率为81．3％（26／32）。发展为干燥综合征2例，红斑狼疮1例，淋巴瘤1例。103例中死亡7例，仅1例为脑出血（30岁），其余2例死于脑血栓／梗死，2例死于非血液肿瘤，1例死于肾病，1例死于淋巴瘤。ITP患者中难治率为17．2％（10／58）。结论ITP发病有随年龄增长而升高的趋势，临床表现各异。致命性出血少，联合免疫治疗宜个体化。

重组人血小板生成素治疗慢性难治性免疫性血小板减少性紫癜

目的观察重组人血小板生成素(rhTPO)治疗慢性难治性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)的疗效,探讨骨髓巨核细胞数与疗效的关系。方法 21例慢性难治性ITP患者,予皮下注射rhTPO,15 000 U.d-1,每日1次,疗程14 d。动态观察患者血常规,定期监测肝、肾功能及凝血功能,并分析治疗有效患者骨髓巨核细胞数与血小板上升数值之间的相关性。结果 21例患者用药前血小板计数为(12±s 7)×109.L-1,用药后d 8血小板计数上升至(42±5)×109.L-1,与用药前比较差异非常显著(P<0.01),血小板计数最高值为(102±103)×109.L-1,有效率为76%。rhTPO治疗有效患者骨髓巨核细胞数与血小板上升数值呈正相关(r=0.692,P=0.003)。仅1例出现轻微不良反应。结论 rhTPO治疗慢性难治性ITP起效快,短期疗效、安全性好,骨髓巨核细胞数越多的患者疗效越显著。

免疫性血小板减少症老年患者个体化治疗的研究进展

免疫性血小板减少症（ITP）是一种由体液免疫及细胞免疫异常共同介导的自身免疫性疾病，血小板破坏增多及生成减少共同参与其发病。既往普遍认为儿童及育龄期妇女为ITP的高发人群，但近年来相关文献报道，随着年龄的增长，ITP的发病率不断增高，年龄≥60岁的老年人已经成为新的ITP高发人群。由于ITP老年患者合并症多，对治疗反应及耐受性较年轻患者差，更易发生严重的出血症状，病死率增高。目前，针对ITP老年患者的经典治疗方法包括：糖皮质激素、静注人免疫球蛋白（IVIG）、脾切除术、免疫抑制剂等，但是约1／3的ITP老年患者接受治疗后，疾病仍迁延不愈。随着相关研究的深入，利妥昔单抗、血小板生成素受体激动剂（TPORA）罗米司亭与艾曲波帕、新型免疫抑制剂霉酚酸酯（MMF）等新药在治疗ITP老年患者中均显示出较好的疗效，然而根据ITP老年患者的具体情况对其实施个体化治疗变得越来越重要。笔者拟对ITP的个体化治疗方法及其最新研究进展，结合ITP老年患者这一特殊群体的具体情况进行综述。

艾曲波帕治疗免疫性血小板减少症成年患者有效性及安全性的Meta分析

目的系统评价艾曲波帕治疗免疫性血小板减少症(ITP)成年患者的有效性及安全性。方法计算机检索PubMed、Embase、Cochrane图书馆等英文数据库,以及万方数据知识服务平台、维普中文科技期刊数据库、中国知网(CNKI)及中国生物医学文献数据库(CBM)等中文数据库中,关于艾曲波帕治疗ITP成年患者的临床研究文献。随机对照试验(RCT)中,研究组患者接受口服艾曲波帕治疗,对照组接受安慰剂治疗;单臂临床试验中,患者接受口服艾曲波帕治疗。文献检索时间设定为上述数据库建库至2020年10月30日。由2位研究者按照本研究设定的文献纳入和排除标准独立筛选文献,评价纳入文献的质量并提取资料。采用Revman 5.3软件对艾曲波帕治疗ITP成年患者的有效性和安全性进行Meta分析。艾曲波帕治疗ITP成年患者有效性及安全性的主要结局评价指标包括有效性指标:总反应率(ORR)、其他ITP治疗药物减低剂量或停药发生率;安全性指标:总不良反应发生率、严重不良反应率、出血事件发生率。结果通过文献筛选,共计10篇临床研究文献符合本研究纳入标准,其中包含RCT 7项,单臂临床试验3项。纳入Meta分析的ITP成年患者为872例,其中研究组患者为663例,对照组为209例。针对艾曲波帕治疗ITP成年患者有效性和安全性的Meta分析结果如下。①与对照组ITP成年患者相比,研究组患者的ORR较高,并且差异有统计学意义(15.1%比65.1%,RR=4.18,95%CI:3.03~5.78,P<0.001)。艾曲波帕治疗ITP成年患者期间其他ITP治疗药物减低剂量或停药发生率为47%(95%CI:39%~56%)。②研究组与对照组患者的总不良反应(69.1%比67.4%)、严重不良反应发生率(8.9%比8.8%)分别比较,差异均无统计学意义(RR=1.01,95%CI:0.85~1.21,P=0.90;RR=0.93,95%CI:0.56~1.55,P=0.79)。研究组患者出血事件发生率低于对照组,并且差异有统计学意义(50.6%比65.3%,RR=0.79,95%CI:0.70~0.89,P<0.01)。结论艾曲波帕治疗ITP成年患者总有效率较高,并且安全性较好,患者出血风险较低。对于接受艾曲波帕治疗的ITP成年患者,可减少其其他ITP药物治疗剂量。

聚乙二醇电解质散诱发腹型过敏性紫癜

1例54岁男性患者，为明确腹痛腹泻病因拟行电子肠镜检查，给予肠道准备剂聚乙二醇电解质散A剂、B剂各2袋，溶于300 ml温水口服，每20分钟服用1次，共服用4次。2小时后双下肢出现散在暗红色瘀点，直径约0.5 cm，部分融合成瘀斑，境界清楚，压之不褪色，并出现腹部阵发性绞痛，疼痛部位不固定。急查大便常规、尿常规和肾功能，均正常。肠镜检查显示：结肠黏膜广泛水肿，散在点片状黏膜充血，以降结肠以下为著。考虑为腹型过敏性紫癜，可能与聚乙二醇电解质散有关，经糖皮质激素治疗以及对症处理，15天后腹痛消失，瘀斑色淡。

血友病A患者合并免疫性血小板减少症一例临床分析

目的探讨血友病A合并免疫性血小板减少症(ITP)的诊断、治疗及预后等特点。方法选择2017年2月21日徐州医科大学附属医院血液科收治的1例血友病A合并ITP患者(男性,30岁)为研究对象。本例患者入本院期间,反复接受凝血因子替代治疗,以及止血、输注血小板、静脉输注糖皮质激素和静注人免疫球蛋白(IVIG)等对症治疗。采用回顾性分析方法,收集该例血友病A合并ITP患者的临床资料,对其临床特征和诊治经过进行总结。本研究符合2013年修订的《世界医学协会赫尔辛基宣言》的要求,征得受试者知情同意,并与其签订知情同意书。结果①本例患者于20余年前,诊断为血友病A,期间患者接受冷沉淀及重组人FⅧ输注治疗,疗效尚可。约1个月前,患者于无明显诱因情况下,出现血尿、鼻出血及口腔出血,FⅧ活性仅为21.3%,血小板计数最低下降至3×10^9/L。患者于院外接受静脉输注酚磺乙胺、重组人FⅧ、甲泼尼龙及IVIG治疗后,疗效不佳。②本例患者于2017年2月21日入本院后,相关实验室检查结果显示,血小板计数极低,仅为2×10^9/L;凝血因子活性下降,FⅧ活性为14.3%,FⅨ活性为49.8%;活化部分凝血活酶时间(APTT)延长至50.2 s,纠正后APTT为32.1 s,APTT(37 ℃孵育2 h)延长至50.0 s,纠正后APTT(37 ℃孵育2 h)为37.9 s。骨髓细胞形态学检查结果显示,骨髓细胞增生活跃,粒、红细胞系均增生,形态无异常,巨核细胞成熟障碍伴血小板减少。腹部超声检查结果显示,肝区光点密集,胆囊壁毛糙,脾不大(约9.7 cm×7.0 cm)。③本例患者入院后,结合既往病史、相关实验室检查及辅助检查结果,排除其他引起血小板减少的继发性疾病,诊断为血友病A合并ITP。④本次入院后,患者反复接受重组人FⅧ静脉输注治疗,治疗期间患者的FⅧ活性最高仅为25.8%,APTT延长至45.0 s,提示患者对治疗部分耐受。患者接受多次血小板输注后,其血小板计数始终较低,未超过20×10^9/L,提示治疗无效。患者于2017年5月5日开始口服艾曲泊帕75 mg/d治疗。治疗3个月后,复查血常规的结果显示,患者血小板计数最高升至55×10^9/L,疗效评估提示有效,但是停用艾曲波帕1个月后,血小板计数又降至10×10^9/L,提示病情复发。结论血友病A合并ITP,即凝血因子缺乏伴血小板减少患者,出血风险增加,对其治疗难度较大。治疗上,除输注重组人FⅧ外,还应给予糖皮质激素等药物升高血小板计数,但是本例患者预后不佳。血友病A合并ITP患者临床罕见,其标准、有效的治疗方案,尚需大样本量、多中心研究进一步探讨。