药物临床试验机构监督检查常见问题及监管建议

目的 总结药物临床试验机构在日常监督检查中发现的突出问题,探讨提高监管效能的方法。方法 对2023年度湖南省药品审核查验中心药物临床试验机构日常监督检查报告进行梳理,针对突出问题做出汇总和分析。结果 研究者在研项目过多,项目质量难保证;研究者过度依赖临床协调员,难以正常履行职责;申办方专业水平不强,方案设计能力不足。结论 监管部门应根据省内实际情况,加强事中事后监管和风险研判能力,可通过加强法规宣贯,严格依法监管;加强问题处置,实施整改跟踪;加强能力建设,实行动态管理提高对机构的监管能力。

美国FDA资助12个罕见病治疗药物临床试验研究项目

美国FDA于2019年10月8日宣布拨款总额超过1 500万美元用于在未来4年内资助12个在研孤儿药(用于治疗罕见病的药物)开展临床试验研究。FDA的“孤儿产品临床试验资助计划”(Orphan Products Clinical Trials Grants Program)创始于1983年,由美国国会拨款设立。2019财政年度,FDA“孤儿产品临床试验资助计划”总共收到89项孤儿药临床试验研究资助申请,但最后通过评审获得资助的有以下12项。

我国药物临床试验机构伦理委员会的现状及监管对策

目前我国伦理委员会的建设还在逐步规范,本文从相关的现状入手,分析我国药物临床试验机构伦理委员会目前存在的主要问题,进而提出对伦理委员会的监管对策,以逐步规范我国伦理委员会的建设和发展。

美国FDA资助15个罕见病药物临床试验研究项目

美国FDA于2017年10月6日公布2017财政年度”孤儿产品临床试验资助计划”（orphan products clinical trials grants program），将资助15个罕见病治疗药物临床试验研究项目，总资助经费超过2200万美元。

美国FDA资助15个罕见病药物临床试验研究项目

阿霉素等抗癌药物会被包裹在脂肪性纳米球中制备成脂质体，以延长药物在血液中循环的时间。然而，脂质体最终将聚集在皮肤细胞中，导致皮疹甚至皮肤损伤。该副作用与剂量相关，这意味着用药量受副作用的严重程度限制。如研究人员可以减少脂质体的副作用，则临床上可以提高药物剂量，以便更好地控制癌症。但至今尚没有人了解脂质体是如何到达皮肤细胞，并产生什么作用。

我国药物临床试验监管现状

目前我国对药物临床试验的监管在逐步规范和完善。本文通过分析我国药物临床试验监管的现状及存在的主要问题,探索适合我国国情的药物临床试验监管方式,以提高我国临床试验的监管、实施水平。

美国FDA关于预防或治疗绝经后骨质疏松症药物临床指导原则(译文)

近年来，国内外有许多防治骨质疏松症的药物被开发研究，但目前国内尚无关于此类药物临床研究的指导原则，本文介绍了美国ＦＤＡ关于预防或治疗绝经后骨质疏松症药物临床指导原则，以期为国内骨质疏松症药物的临床研究提供借鉴。该文从骨质疏松症的定义、临床分类入手，对骨质疏松症作了简单的介绍，然后介绍了Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期临床必要的研究方案和内容，规定了不同研究的观察时间和有效性判断，特别规定了各种类型骨密度测量和其他疗效指标和骨折有效性判断的要求，对此类药物的研究设计、统计资料分析和安全性判断也作了规定。

美国FDA资助6个罕见病治疗药物临床试验研究项目

美国FDA于2020年10月8日宣布拨款总额超过1600万美元用于在未来4年内资助6个在研孤儿药(用于治疗罕见病的药物)开展临床试验研究。FDA的“孤儿产品临床试验资助计划”(Orphan Products Clinical Trials Grants Program)创始于1983年,由美国国会拨款设立。

FDA儿童药物临床试验规范化对我国的启示

对美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration,FDA)儿童药物临床试验的规范化进行界定,发现我国面临儿童用药方面存在安全隐患、儿童药物临床试验存在需求缺口、儿童药物临床试验审查不够规范等现实困境,引发规范儿童药物临床试验的关键性思考。借鉴FDA对儿童药物临床试验的规范化实践,总结FDA儿童药物临床试验相关法案、临床试验指南文件以及对伦理审查委员会的监管措施,得出完善儿童药物临床试验专门法规和指南、加强相关伦理委员会监管和指导、规范儿童药物临床试验伦理审查、加大儿童受试者保护力度等对我国的启示。

临床试验期间药物警戒与风险监管制度及体系建设工作进展

药物警戒是临床试验期间风险管理的主要工作内容之一。中国自加入国际人用药品注册技术协调会(ICH)后,开始加快建立和完善临床试验期间的药物警戒工作,包括制订相关法律法规、建立药物警戒系统,为临床试验期间的药物警戒工作奠定了良好基础。本文从药物警戒工作的起源和法律法规的发展,以及风险管控的技术标准体系等方面详细讨论了临床试验期间安全风险的监测、分析、评估和控制,阐述了相关工作实施进展以及对未来安全风险监管工作的思考。

中、印、澳药物临床试验实施现状与监管对比研究

目的:选取药物临床试验市场广阔的印度及药物临床试验监管历史悠久的澳大利亚,就临床试验实施现状与监管方式两方面与我国进行对比,为我国临床试验的科学监管提供对策。方法:采取文献研究法、比较分析法等理论分析方法,从国内外的法律法规、试验流程、试验对象等角度分析探讨,对比国内外临床试验监管的异同。结果:临床试验是对药物的有效性、安全性进行科学评估的过程,是药物研发过程中的重要环节。随着我国医药行业的蓬勃发展,药物临床试验数量大幅增加,但临床试验管理中暴露的诸多问题也不容小觑。我国临床试验监管尚存在不足,临床试验优势资源紧缺,临床试验管理体系仍不完善。结论:我国应当有效借鉴国外经验、汲取教训,制定更为完善的监管措施与规范制度,保障药物临床试验的质量,优化我国药物临床试验的监管水平。

药物可及性与安全性的衡量--美国临床试验药物拓展使用法律制度评介

拓展使用临床试验药物是特定患者没有其他可行选择时,在临床试验之外获得临床试验药物的一种特殊途径。拓展使用临床试验药物制度在保证公众用药安全的同时,最大程度上实现用药可及性。临床急需用药的患者对试验药物的迫切需求,推动了美国拓展使用临床试验药物制度的发展。美国对拓展使用临床试验药物的适用条件、审查主体、适用程序、风险规制措施等制定了完备的法律和指南。我国《药品管理法》第23条规定了临床试验药物的拓展使用,应当尽快颁布配套的管理办法,明确拓展使用临床试验药物的具体监管要求,规范其适用程序,以保障在新冠肺炎疫情等突发公共卫生事件中的用药可及性。

我国药物临床试验监管博弈现状分析

近年来,我国药物临床试验由以前的监管不足转变为严格监管,但却出现监管效率低下、药企研发积极性降低等问题。文章在分析利益相关者的基础上,针对出现的新问题,构建了我国药物临床试验监管博弈模型,求出了其纳什均衡解,并对均衡结果进行深入分析,进而从4个方面提出了改善我国药物临床试验监管现状的政策建议,包括:调整上位法的处罚上限;提升单位监察成本的平均监察能力;增加药监部门常规监管的财政预算;提高药物临床试验投资方的纯收益。

我国药物临床试验的开展和监管体系现状

我国药物临床试验发展迅猛,该文主要通过对相关的文献整理,从法规发展沿革、临床试验机构、临床试验注册情况及临床试验监管体系四个方面综述我国药物临床试验的发展现状,揭示我国临床临床试验现存在的问题,供相关人士作为参考以进一步发展我国临床试验事业。

建立“互联网＋监管”的GCP监管系统——省级GCP监督管理平台与医院药物临床试验机构无缝对接的科学设计

药物临床试验是政府监管药品质量，推动药品研发进程的重要行政程序。我国的药物临床试验机构认定制度是实现我国《药物临床试验质量管理规范》的重要保障，是整体提升我国新药研发水平，保障人民用药安全的重要手段。只有运用信息化手段提高药物临床试验监管效率，才能真正实现科学管理。即建立“互联网＋监管”的GCP监管系统是我国药物临床试验监督管理实现科学监管的重要举措。

备案制后安徽省药物临床试验机构发展现状分析

目的分析安徽省药物临床试验机构发展现状。方法检索2019年12月1日至2023年7月31日(备案管理制实施后)药物临床试验机构备案系统及药物临床试验登记与信息公示平台,提取安徽省药物临床试验机构相关数据,分析各机构的发展现状、地域分布、备案专业、主要研究者、Ⅰ期临床试验等相关情况。结果安徽省备案成功的药物临床试验机构数量呈稳定上升趋势(由0家增至48家),其中2022年新增备案成功的药物临床试验机构最多(新增18家);16个地级市均分布有药物临床试验机构,其中合肥市最多(19家),芜湖市和阜阳市次之(各4家)。完成备案的48家机构中有14家是安徽省高等院校直属附属医院;备案专业共382个,其中西医专业371个(97.12%),中医专业11个(2.88%);备案专业数量以肿瘤科、呼吸内科、内分泌科、心血管内科较多(均不少于20个),以安徽医科大学第二附属医院最多(47个);涉及主要研究者756人,集中分布于安徽医科大学附属医院(163人、21.56%),蚌埠医学院附属医院(160人、21.16%)等单位;已完成的和正在开展的药物临床试验项目分别有1415项(30家)和3363项(40家);同时完成Ⅰ期药物临床试验专业和生物等效性试验专业备案的机构共8家。结论安徽省药物临床试验机构整体发展良好,但仍存在新增机构承接项目偏少,制度流程不规范,职业化、专业化的专职技术人才不足等问题,建议由成熟的大型医疗机构牵头建设区域性药物临床试验管理规范专科联盟,整合相关优质资源;不断完善机构相关管理制度及标准操作过程;出台针对药物临床试验平台和人才队伍建设的鼓励措施。

备案制下贵州省药物临床试验机构发展现状分析

目的:了解我国药物临床试验机构备案制实施后贵州省药物临床试验机构发展状况及存在的问题,并提出建议,希望为促进本省药物临床试验机构的发展和建设提供参考。方法:基于全国药物临床试验机构备案管理信息系统以及药物临床试验登记与信息公示平台的数据,对贵州省药物临床试验机构发展、备案机构数量和地域分布、备案专业、主要研究者、试验项目承接和完成情况、试验药物类型、I期临床试验等方面进行分析。结果与结论:施行备案制后贵州省药物临床试验机构有了进一步的发展,但我省药物临床试验机构总体水平偏低,建议有关部门加强对药物临床试验机构的经济支持和政策引导,成立专业委员会共享行业信息,联合周边省份建立培训基地,制定院内激励性政策,共同推动我省药物临床试验机构发展。

2013年美国FDA药物性肝损伤指南介绍——医药研发企业上市前的临床评估

2013年3月19至21日,由美国食品药品监督管理局(FDA)、关键路径研究院(C-Path)和美国制药企业联合协会(PhRMA)共同合作举办的药物性肝损伤(DILT)国际年会在美国首都华盛顿举行。会议对2009年制定的DILI诊疗指南进行了2013版的修订,现将内容介绍给大家。

循证视角下药物临床试验质量管理评价工具的开发思考

申办者、药物临床试验机构、监管方均是药物临床试验质量管理的重要角色。申办者是药物临床试验质量的最终责任人,药物临床试验机构负责药物临床试验的运行管理,监管方负责对药物临床试验的监督管理。同时,申办者和药物临床试验机构还是药物临床试验质量管理的重要被评价对象。目前,药物临床试验各方均在积极探索科学的质量管理评价方式。受限于药物临床试验及其质量管理过程的复杂性,现有评价通常更关注硬件建设水平,对质量管理相关软实力评价的研究尚欠深入。本研究介绍现有的质量管理理念,从法规要求、学术研究等方面简要梳理我国药物临床试验质量管理评价的现状,从药物临床试验性质、药物临床试验管理模式、药物临床试验现场检查等维度分析药物临床试验质量管理评价面临的挑战,借鉴药品领域的质量管理体系理念,从循证决策的角度,探讨可行的药物临床试验质量管理评价策略。

药物临床试验期间安全性数据快速报告的更新与思考

目的增强业界对安全性信息快速报告实施要求的进一步理解。方法对《药物临床试验期间安全性数据快速报告常见问答(2.0版)》修订背景信息与变化进行解读分析,包括快速报告范围、时限、方式等。结果与结论为更好地提升安全性信息报告质量,药品注册申请人作为主体责任人要履行责任,积极与临床试验各参与方沟通交流,尽可能全面收集信息;药品监管机构应继续提升临床试验期间药物警戒监管能力和水平,完善标准体系建设和操作规范,加强风险评估能力,提高信息化水平,切实保护受试者的安全和权益。