2012年美国FDA批准上市药物述评

2012年美国FDA药品评价和研究中心（CDER）批准了39个新药上市,其中有33个新分子实体（NCEs）和6个生物制品（见表1）,创1997年以来批准数的新高[1]。药物审批正朝着健康、良性的方向发展：首轮审评通过率将近80%,超过往年任何时候。首轮通过率高的可能原因包括：①药物研发过程中监管者和研发企业之间的沟通更为密切;

国内外抗菌药物复方制剂上市品种、相关目录收载的对比分析与思考

为探究抗菌药物复方制剂在我国的上市情况以及可及性。本研究对中国、美国、日本和欧盟地区抗菌药物复方制剂的上市品种、数量进行了统计,并对《国家基本药品目录(2021版)》(NEML)、《WHO基本药品目录(第22版)》(EML)、《WHO儿童基本药品目录(第8版)》(EMLc)中抗菌药物复方制剂的收录情况进行了对比。结果表明:①我国抗菌药物复方制剂的种类及数量位居前列,但其管理有待进一步规范化。②NEML同EML和EMLc相比重合药物仅占3种,建议收载新型复方制剂,例如头孢他啶/阿维巴坦和美罗培南/法硼巴坦,以完善用药体系。在此基础上,为提高我国抗菌药物复方制剂的研究和规范管理,需进一步研究。

我国2009-2022年药物研发与上市政策的文本量化分析

目的深入系统地分析我国药物研发与上市政策的现状和不足之处,为后续我国药物研发与上市政策的制定与完善提供参考意见。方法基于政策文本分析方法,选取2009-2022年国家层面发布的药物研发与上市政策文本为研究对象,对发文数量、发文主体、发文类型及“政策工具-研发上市阶段”分析框架4个维度进行定量分析。结果我国药物研发与上市政策数量呈阶段性增长;发文部门多以单独的形式发文,联合发文较少;文种类型丰富多样,多以通知、公告类型为主;政策工具以环境型为主(84.66%)、供给型工具次之(14.52%)、需求型最少(0.82%);药物研发上市过程发现阶段的政策工具使用很少(4.03%)。结论提出强化政府部门间的合作机制,增加意见、细则、工作程序等政策文本的发布,优化政策工具的内部结构,加大对需求型政策工具的使用,以及加大政策工具在药物发现阶段的使用的对策与建议。

非随机临床研究方法在上市药物安全性监测中的应用探讨

对于尚未出现特殊问题的上市药物而言,"常规药物警戒"是可行的,但对于出现重要的已识别风险、重要的潜在风险或重要的信息缺乏药物来说,则须针对特殊的安全信号进一步评价,可采取科学设计的非随机化临床研究进行信号评价或是安全性验证,本文就3种主要的非随机化临床研究,包括药物流行病学研究、登记、横断面调查进行介绍及探讨。

基于全球上市药物数据的抗阿尔茨海默病重定位新药发现

阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease,AD)是一种严重威胁老年人健康的神经系统退行性疾病,目前尚未发现能够根治或者延缓疾病进程的药物。寻找可以同时作用于多个AD相关靶点的多靶点定向配体(MTDL)是当前抗AD新药发现的重要策略。为了从上市药物中寻找潜在的多靶点抗AD药物,本文利用实验室前期基于机器学习算法建立的抗AD多靶点药物预测平台,对全球上市药物数据库进行了预测和挖掘,从中挑选出13个至少作用于1个抗AD药物靶点,且可以通过多种作用对抗AD的上市药物,利用Cytoscape构建化合物--靶点网络;并针对上市药物阿戈美拉汀及其预测的多靶点蛋白进行分子对接以验证预测结果,蛋白靶点包括ADORA2A、ACHE、BACE1、PTGS2、MAOB、SIGMAR1、ESR1,阿戈美拉汀均能与以上靶点产生相互作用。本文应用机器学习算法、网络药理学方法及分子对接方法,初步揭示了上市药物数据库中抗AD作用的潜在药物,为上市药物抗AD作用重定位提供了重要信息。

欧美上市药物信息权威发布数据库及其应用

通过对欧美上市药物信息权威数据库Drugs@FDA和欧盟公众评估报告(EPAR)的信息查询方法、详细内容及其应用的介绍,为药品使用和研发人员获得免费和高质量的药物信息提供指导。通过具体实例说明Drugs@FDA和EPAR数据库中上市药物信息查询的方法、具体内容及其应用。介绍了Drugs@FDA和EPAR数据库中上市药物信息包括新药研发整个过程产生的信息资料;其丰富的内容和庞大的数据量为药物相关大数据的挖掘和其他类型数据库的建立奠定了信息基础。Drugs@FDA数据库和EPAR数据库里的信息丰富权威,检索界面简洁易用,是药品使用和开发人员颇为得力的信息助手。

对药物上市后评价的探讨

探讨药物上市后评价的关注点,为药物上市后评价指导原则的构建提供技术参考。以安全性、有效性、质量可控性等药物特性为出发点,通过具体案例总结,对药物上市后评价需要重点关注的问题进行分析;明确了药物上市后安全性、有效性和质量可控性评价的关注点,药物上市后评价是药物评价的重要组成部分,在药品上市以后的生命周期中发挥重要作用。

上市后药物经济学评价方法Ⅱ:药物经济学原始研究

当现有经济学证据的系统评价不能充分评价上市后药物的经济学情况时,需要开展原始的经济学评价研究。本文主要介绍了原始经济学评价中研究设计,成本和结果的测量,及敏感性分析的原则。总体而言,四种设计方案可用于经济学评价,不同方案各有其优缺点。结果和成本的测量方法有多种,主要根据研究要求和适用性选择不同的方法。对各种可能影响结果的因素应采用不同的分析方法进行分析。

应重视上市后药物安全性的循证医学再评价——罗非昔布召回的意义

本文通过回顾罗非昔布导致心脑血管疾病发生率增加而被召回这一事件 ,提出现有上市后药物安全性监测的问题和对策。

上市前药物临床试验知情同意书的撰写体例与思考

2020年4月发布的新版《药物临床试验质量管理规范》对参与临床试验各方的责任作了更清晰的要求,其中对知情同意书应包含的要素作出了明确规定,在2003版《药物临床试验管理规范》的基础上增加了一些细节的要求,并在研究者、申办者的职责中对知情同意书的内容也有相应的要求,知情同意书应满足语言通俗易懂、要素完整、结构合理、自主自愿的原则。为更好地将规范的要求落实到临床研究实践,结合新版GCP以及伦理审查中经常发现的错误或疏漏,对上市前药物临床试验成人知情同意书的撰写进行初步探讨,以供读者再参考。

药物上市后临床再研究试验单位的选择策略

研究单位的选择是药品上市后临床试验质量控制的重要内容。研究单位选择的失败将会导致临床试验面临诸多风险,包括:研究单位不合理布局的风险、药品管理混乱的风险、募集数量不达标的风险、研究单位调整的风险、研究单位人员调整的风险、研究单位人员价值取向的风险、医疗纠纷等。根据目前国际上市后药物临床试验的开展现状,结合国内实际情况,针对药物上市后临床再研究中的问题作一探讨,以期为未来研究提供方法学参考。

药物上市后评价研究脆弱人群受试者风险的防控——以维护脆弱人群受试者安全为目标的伦理审查

分析指出了在药物上市后评价研究伦理审查中维护脆弱人群受试者安全的重要性,界定了脆弱人群受试者的内涵和外延,对脆弱人群受试者可能面对的风险做了具体分析,提出了防控脆弱人群受试者风险应坚持从在脆弱人群中开展药物上市后研究的实际出发、预防监测控制结合、脆弱人群受试者受益补偿的原则,在伦理审查实践中应注重强化对项目的全面审查,对知情同意有关事项的审查,对脆弱人群受试者管理的审查,对研究项目的跟踪审查。

浅析药物上市后再评价

药物上市后再评价为各层次的医疗卫生决策者合理选择治疗药物提供决策依据,促进药物的推广和应用,提高卫生保健系统的效率,有利于药物使用的规范化和合理化。本文借鉴国外经验,结合我国药物再评价工作的现状及障碍,从临床试验设计、再评价选取角度等方面对现有工作提出建议,以期对推广、应用有效、安全的药物,限制、禁用低效、无效、安全性低的药物,节省资源、提高医疗卫生服务的质量和效率有所帮助。

含硼药物的研究进展

近年来,关于含硼药物,尤其是硼酸类药物的研究逐渐增多。含硼药物代表了药物化学家在研发领域开拓的一类新成果,这类药物在抗炎、抗菌、抗肿瘤等方面正扮演着愈发重要的角色。目前,全球已有5个含硼药物获批上市,正处于临床试验阶段的含硼药物也不在少数,同时近几年在研新药的不断出现,极大地扩展了硼在药物研发领域的应用。本文通过介绍硼元素的特性,并对处于各个研究阶段的代表性含硼药物的适应证,与靶点的结合机制,以及它们进入临床试验后的进展进行综述,以期为含硼药物的进一步研究提供参考。

重磅肝癌新药仑伐替尼上榜“医科院肿瘤医院上市药物名册”

为更广泛地传递中国肝癌患者福音,庆祝重磅肝癌新药仑伐替尼正式获批,2018年9月13日,在中国医科院肿瘤医院举行了仑伐替尼上榜仪式,仑伐替尼是自1996年以来,该院开展并成功上市的第103个药物。肿瘤医院头颈外科徐震纲主任、GCP中心办公室李宁主任,卫材公司临床开发部贾璐洁副部长和崔建军副经理,出席本次上榜仪式。

中国首个基因重组人源化单克隆抗体药物上市

在“十五”、“十一五”国家高技术研究发展计划（863计划）连续支持下，经过8年努力，2008年7月，中国第1个基因重组人源化单克隆抗体药物——泰欣生（尼妥珠单抗），获得国家药监局的新药证书、生产批文和GMP认证，近日成功上市。

美国批准首款3D打印药物上市

短短数年光景，3D打印产品已逐渐从“使用”步入“服用”阶段。近日，美国食品与药品管理局（FDA）批准了首个3D打印药物——SPRITAH。 美国当地时间2015年8月3日，Aprecia宣布，美国食药监局（FDA）批准了公司采用3D打印技术制备的处方药SPRITAM（左乙拉西坦，Levetiracetam）速溶片上市，用于和其他抗癫痫药物联合治疗成人或儿童患者的部分性发作、肌阵挛发作，以及原发性全身癫痫发作。Aprecia表示，该产品将于明年一季度开始销售。