罕见病药物的临床审评：挑战与思考

罕见病药物一直是药物研发中的薄弱环节,许多国家对罕见病药物的研发、上市均给予积极鼓励的政策,促进了罕见病药物的发展。近年来,为缓解中国罕见病药物缺乏现状,满足临床迫切需求,国家出台了一系列政策鼓励罕见病药物的研发。目前有大量的罕见病药物在中国申请进行临床试验或提出上市申请,对临床审评带来了新的挑战。本文对罕见病药物审评工作中遇到的问题进行梳理,并参考美国罕见病药物研发的技术标准对相关问题进行探讨,以期为中国罕见病药物研发、评价提供新的思路。

中药新药临床专业审评与临床研究现状的思考与探索

中药新药技术审评不但要注意到处方与方解的合理性,更应注意到以实践作为主要根据。重视新药临床前的疗效评估,避免新药开发中的低水平重复,开发出疗效确切且安全的新药,造福人类,利国利民。申办单位在开发一种新药时,要注意是否符合中医辨证,更应注意到是否能达到预想的疗效。在新药临床研究过程中,要克服临床研究试验中的偏倚。为确保临床研究高质量地完成,监察员应由具有专业知识、素质高、事业心强的人员担当。

中美嵌合抗原受体T细胞产品临床试验设计及评价

美国FDA于2022年3月21日发布了“嵌合抗原受体T细胞产品研发考虑指南(草案)”,该指导原则包括嵌合抗原受体T细胞的药学、非临床研究、临床研究等研发考虑。本文主要介绍该指导原则中关于嵌合抗原受体T细胞治疗血液肿瘤和实体肿瘤的早期临床研发相关内容,包括受试人群、治疗计划、临床药理学考虑、安全性评估和检测、嵌合抗原受体T细胞的持续性和长期随访、异体嵌合抗原受体T细胞等方面。同时介绍了我国嵌合抗原受体T细胞产品的审评基本情况,比较我国和美国监管机构对该类产品临床审评考虑。

中药复方新药立题依据的临床问题探讨

针对医药行业内对中药复方新药申请临床研究立题依据认识不足的情况,从临床技术评价角度,对近年来中药复方新药研发的现状和路径进行了回顾分析,并对临床评价中存在的相关问题,从组方合理性、人用经验和临床研究方案角度探讨分析,提出了中药复方新药临床技术评价存在的困难与对策,以期共同提高中药新药临床研究的水平。

我国进口植物药再注册期间临床相关问题及思考

中药、天然药物进口再注册是常见的药品注册申请事项。申请人申报中药、天然药物进口再注册申请时应当参照《药品注册管理办法》相关要求进行申报,评价产品在本次再注册期间的安全性、有效性和质量可控性。本文结合天然药物进口再注册申请临床专业的审评情况,从注册资料的完整性和规范性两方面对常见问题进行归纳,并提出一般技术要求。

英国肿瘤药物的卫生技术评估评价研究及其启示

在肿瘤药物我国医保准入进程持续加速的大背景下,如何有效平衡肿瘤药物医保准入与基金可持续性成为当前我国医保管理所面临的棘手问题,引入卫生技术评估的方法十分必要。本文通过剖析英国肿瘤药物卫生技术评估的临床价值审评与成本-效益评估两大核心审评要素,借鉴其有益思路与方法,提出建立第三方HTA机构、明确参照药物标准、加强模型法应用等政策建议。