2023年度药品审评报告(节选)第三章 加快新药好药上市 满足临床患者需求

2023年2月4日,国家药品监督管理局药品审评中心官网发布《2023年度药品审评报告》。现将其中第三章“加快新药好药上市,满足临床患者需求”内容进行整理。

神经内科临床患者常见疾病分析

了解急性脑血管病病人的临床特点,为急性脑血管病的治疗提供参考。方法 从2021年12月到2022年12月,收集本院神经内科220例临床住院患者的数据,对其进行数据处理,使用医院自编的问卷调查表,对患者的临床特点展开统计,具体的调查内容有:患者的年龄、性别、就诊时间及体征,对急诊神经内科系统疾病患者的临床特点进行了分析。结果 急性脑梗死病人的临床表现和体征比较复杂,最多的是眩晕、眩晕、眩晕、头痛和瘫痪。结论 探讨急性脑血管病的诊断与治疗方法。结论急性脑血管病的诊断与治疗方法。

广东地区临床患者和献血者HCV感染者HCV基因分型比较

目的了解广东地区临床患者和献血者HCV基因型(亚型)分布。方法收集广东地区临床患者HCV RNA阳性标本191(人)份、无偿献血者HCV RNA阳性标本222(人)份,采用逆转录巢式PCR对HCV E1基因扩增并测序;应用MEGA5软件构建分子进化树并对其做基因分型。采用SPSS16.0软件对2组人群中不同基因亚型的分布做比较。结果共检测出HCV-1a、1b、2a、3a、3b、6a和6n等7个基因亚型,其中临床患者分别为1.05%(2/191)、66.49%(127/191)、8.90%(17/191)、2.62%(5/191)、2.62%(5/191)、17.80%(34/191)和0.52%(1/191);献血者分别为0.45%(1/222)、41.44%(92/222)、6.76%(15/222)、8.56%(19/222)、4.95%(11/222)、37.39%(83/222)和0.45%(1/222)。2组人群比较,临床患者1b的比例高于献血者(P<0.01),献血者中3a、6a的比例高于临床患者(P<0.05及P<0.01)。结论广东地区临床患者和献血者中的HCV基因亚型主要是HCV-1b和6a,但HCV-1b、3a和6a亚型在2组人群中所占的比例不同。

临床患者口腔真菌的携带特征及其药敏检测

目的:通过对临床非真菌病患者口腔真菌的分离鉴定及其药敏检测,了解不同患者的真菌携带状况、种群分布及其对常用抗真菌药物的敏感性等,为临床防治真菌病提供参考依据。方法:对92例住院患者常规棉拭子口腔取材、真菌分离培养、科玛嘉显色法鉴定,分析不同疾病、年龄段患者假丝酵母菌的检出情况,并进行氟康唑、两性霉素B、酮康唑、氟胞嘧啶及伊曲康唑纸片法药敏测定。结果:92例样本经真菌培养,分离出53例(57.61%)假丝酵母菌;受检患者多以心脑血管疾病为主,其次为呼吸系统感染;60岁以上患者分离率(65.15%)显著高于60岁以下组(38.46%)(P<0.05);显色法鉴定白假丝酵母菌28例,热带假丝酵母菌8例,其它假丝酵母菌17例;所分离的真菌对5种药物均有不同程度的耐药性,其中对酮康唑的耐药性最高。结论:临床患者口腔黏膜真菌携带具有分离率高、年龄及病种相对集中的特征;菌群以白假丝酵母菌为主;分离株耐药性较普遍。

临床患者深部真菌感染菌群分布情况及耐药性分析

目的探讨临床患者深部真菌感染菌群分布情况及耐药性分析。方法随机选取2012年10月~2015年10月于我院送检的真菌培养标本300例进行研究,对菌株进行分离、培养、检定以及药敏试验等,检出真菌的标本类型,真菌类型,真菌在各科室的分布情况,抗真菌的药物对真菌微生物的耐药率等数据进行分析统计。结果 300例患者中,年龄55岁以上患者标本所占比例较大;真菌感染在重症医学科及血液科检出所占比例较大,在脑病科和其他科室所占检出比例较小;检出菌株类型中,白色假丝酵母菌与光滑假丝酵母菌所占比例较高,新型隐球酵母菌所占比例较小,因此真菌感染在年龄、标本类型、科室分检出的菌株类型及比例各不相同,药敏结果也不同。结论临床患者深部真菌感染菌群分布情况及耐药性各有所不同。

神经内科临床患者的常见疾病分析

目的探讨神经内科临床患者的常见疾病类型和分布状况,为临床疾病诊治提供依据。方法选取2013年12月至2015年12月我院神经内科110例临床住院患者作为研究对象,对所有患者的临床资料进行回顾性分析,统计患者疾病类型、临床诊治效果等。结果男性患者发病率与女性相比明显较高,P<0.05。患者中年龄≥60岁发病率与年龄45~59岁、年龄25~44岁、年龄<25岁患者发病率相比明显较高,P<0.05。脑血管疾病患者中脑梗死的发病率与其他疾病类型相比明显较高,P<0.05。年龄<25岁患者中中枢神经系统疾病发病率与其他疾病相比明显较高,P<0.05。年龄≥60岁患者脑梗死发病率与其他各类疾病类型相比明显较高,P<0.05。结论神经内科临床患者中男性发病率高于女性,年龄越大患者发病率越高,且心脑血管疾病在神经内科中发病率最高,临床可定期统计神经内科疾病分布状况,根据统计结果对不同年龄段、不同性别高发疾病采取针对性预防措施,减少神经内科疾病发病率。

临床患者的心理反应及护理分析

患者作为一个特殊的群体，其心理活动十分复杂。不同的疾病，不同的年龄以及社会地位、家庭、职业、环境、个性特征及文化背景不同等等均能引起患者不同的心理反应，在一定程度上影响着患者的康复和疾病转归。我们在工作中对临床102例患者，针对其不同的心理反应分别实施了有效的心理护理，促进了疾病的康复，报告如下。

慢性阻塞性肺疾病新指南对临床患者分类的应用

目的:探讨慢性阻塞性肺疾病新指南在临床患者分类中的应用价值。方法:收治慢性阻塞性肺疾病患者600例,将其按照慢性阻塞性肺疾病新指南的分型方法分为A、B、C、D 4组。结果:4组患者中C组和D组患者肺功能指标(FEV1和FEV1%)明显低于A组和B组,C组和D组患者冠心病、心衰、心律失常患病比例明显高于A组和B组,C组和D组患者的抗生素使用时间少于A组和B组,B组患者激素使用量显著高于其余3组。结论:慢性阻塞性肺疾病新指南对临床患者的分类具有重要的指导作用,其临床应用价值需要进行深入研究来论证。

粪便常规和潜血检测在临床患者与健康体检人群间的必要性分析

目的探讨现阶段中国公共卫生条件医疗水平下，粪便常规检查和便潜血检测对疾病诊治的指导意义.方法回顾性分析3483例健康体检者与1724例住院病人粪便常规及潜血检测.对每一例标本同时做粪便常规及潜血检测（按照《全国临床检验操作规程》进行操作），通过外观和显微镜检查，统计粪便常规的异常率;通过胶体金单克隆抗体免疫法统计便潜血阳性率.结果3483例健康体检者中粪便常规异常率为0．1%（4/3483），健康体检者潜血阳性率为0．7%（26/3483）;1724例住院病人中粪便常规异常率为3．5%（60/1724），住院病人潜血阳性率为9．0%（156/1724）.健康体检者和住院病人粪便常规外观异常的以颜色、性状为主，显微镜检测异常的主要以红细胞、白细胞为主，两者都未见寄生虫、寄生虫卵、原虫等;住院病人粪便常规检测异常的还可见到灵芝花粉孢子、大吞噬细胞、真菌、食物残渣增多等.结论现阶段中国公共卫生条件医疗水平下肠道寄生虫病感染率呈降低趋势，消化道疾病类型也发生改变，肠道肿瘤的发病率和死亡率呈逐年上升趋势.便潜血被认为是胃肠癌普查最适用的试验和消化道恶性肿瘤普查初筛试验.便潜血很有必要作为城市健康人群体检的常规筛查项目.

侧逆光在骨科临床患者体表摄影中的应用

医学临床患者摄影,实质上是医学科学与摄影技术以及拍摄者视觉观察力的一种结合,对广大的专业医学摄影工作者而言,具有一定的医学知识培训,将摄影的用光方法恰当地应用于临床患者摄影,是搞好医学临床患者摄影工作的基本要求之一。医学摄影涉及物理、化学、光学、色彩学、构图、电子技术、心理学、等多门学科。因为,它是应用科学、想象与设计、专业技巧和组织能力构成的混合体,是一种专业摄影的艺术表现方法 ,表现医学专业病例、表达医学临床疾患过程的传播媒介,这需要各种各样的技艺和多方面的才能。只要扬长,补短,刻苦学习医学知识,了解所拍摄的每例病变的特点,并在工作中时时地总结经验,不断学习新知识、新技能,才能拍出高质量的临床摄影作品。

临床患者失眠干预策略的研究进展

失眠(Insomnia)是最常见的睡眠障碍。研究报道[1]失眠在患者中发生率高达69%。失眠影响了患者的生活质量和身心健康,可导致注意力和记忆力下降,反应时间变慢,增加了焦虑、抑郁的风险,导致健康保健资源的消耗增多[2]等。失眠也是心血管疾病、药物滥用等的危险因素之一[3]。亦可延长住院时间,甚至导致死亡率增加。

血栓弹力图与常规凝血四项评价临床患者凝血功能的对比研究

目的分别采用血栓弹力图与常规凝血四项评价临床患者凝血功能,并对其结果一致性进行对比。方法选取2016年3月—2017年3月在该院接受诊治的380例患者作为该次研究的主要对象,首先对所有患者进行凝血酶原时间、纤维蛋白、活化部分凝血活酶时间以及血小板含量等四项常规凝血检查,然后再对所有患者进行血栓弹力图检查,通过两种检查方法对患者的凝血功能进行评价,并对两种检查方法的临床价值进行对比分析。结果 TEG检查中的血栓最大震幅(59.49±5.18)min与活化部分凝血活酶时间(56.10±9.49)s、纤维蛋白原(3.65±0.77)g/L以及血小板(191.02±37.89)×109/L之间差异有统计学意义(P=0.028,0.000,0.000),而与凝血酶原时间(14.55±3.15)s之间差异无统计学意义(P=0.165);TEG检查中的凝血反应时间(8.28±2.21)min与APTT、PT以及Fib之间差异有统计学意义(P=0.001,0.000,0.043),而与Plt之间差异无统计学意义(P=0.075);TEG检查中的血块形成时间(2.73±0.55)min与Fib和Plt之间差异有统计学意义(P=0.000,0.000),而与APTT和PT之间差异无统计学意义(P=0.417,0.235);TEG检查中的血凝速率(Angle)与APTT、PT、Fib及Plt之间均差异有统计学意义(P=0.000,0.000,0.001,0.000)。结论血栓弹力图检查与常规凝血四项检查的结果具有相关性,但其一致性不高,检查灵敏度较低,且两者不能互相代替,在临床上进行结合使用,能够大幅度提高检查结果的准确率。

临床患者输血前感染性标志物的检测及意义

目的了解临床患者输血前传染性疾病的感染情况,预防医院感染,避免因输血引起的医疗纠纷。方法采用酶联免疫吸附(ELISA)法对1256例输血前患者进行了乙型肝炎病毒5项(HBsAg、HBsAb、HBeAg、HBeAb、HBcAb)、丙型肝炎病毒抗原(HCV-Ag)、丙型肝炎病毒抗体(HCV-Ab),人免疫缺陷病毒抗体(HIV)以及苍白密螺旋体(TP)等9项相关特异性抗原或抗体检测。结果1256例患者中HBsAg、HBsAb、HBeAg、HBeAb、HBcAb、HCV-Ag、HCV-Ab、HIV和TP的阳性率分别为5.80%、40.83%、3.16%、23.29%、51.44%、0.48%、2.9%、0.17%、1.50%。

优质护理服务对ICU临床患者护理质量的影响分析

探究ICU患者临床护理中开展优质护理的方法、效果。方法:选择2020年9月到2021年9月两年时间内我院ICU科收治的患者共计110例作为研究对象,根据患者入院先后顺序分为观察组55例、对照组55例,二者分别接受常规护理、优质护理。并对患者的护理效果进行比较和分析。结果:经过系统的护理干预后,两组患者都产生显著效果,其中观察组患者的身体各项评分要优于对照组;并且患者的并发症发生率、治疗配合度总体评分都要优于对照组,差异较为明显(P<0.05),具有统计学意义。结论:ICU接受治疗的患者因为其病情较为复杂,医护人员选择有效科学的护理方式能够进一步提升其护理有效率、满意度,并且还能够降低患者并发症的发生,值得在临床护理中应用和推广。

希腊雅典STD临床患者中生殖器疣检出率

Background and objective:To report significant sociodemographic and behavioral outpatient characteristics associated with the diagnosis of genital warts. Methods: Cross-sectional hospital-based study (1990-96). Results: Genital warts (n = 2988, 51.2%) represent the leading sexually transmitted disease (STD) among 5831 consecutive symptomatic Greek and foreign immigrant STD outpatients. In Greek heterosexuals a low rate of partner change was the main patient characteristic at diagnosis (median: one partner in the past 6 months). Lower detection rate and riskier behavior characterized immigrants. Although associated with risky behavior, homo/bisexual orientation in males and injecting drug use were not significantly associated with condyloma diagnosis in the context of STDs. Conclusion: Broader health education and secondary prevention are needed to control this infection, whereas low-risk behavior in Greek heterosexuals with condylomata facilitates further preventive interventions.

痔疾病患者报告临床结局评估量表初探

目的:在中医理论指导下研制中医痔疾病患者报告结局(patient reported outcome,PRO)量表,从患者角度出发,为中医痔疾病临床疗效评价提供客观化、标准化的测量工具。方法:根据《中医肛肠科常见病诊疗指南》、PRO研究目标及制作指南,参考社会研究方法学,在医生客观检查、痔患者自评及心理学问卷调查法基础上,结合中医辨证分型,形成基于PRO的痔疾病临床疗效评估量表。调查261例痔患者,运用克隆巴赫系数(Cronbach'sα)法、探索性因素分析、判别分析等统计学方法全面评估量表性能。结果:总量表的Cronbach'sα系数为0.855;Spearman-Browm分半信度为0.691,Guttman分半信度为0.677;各领域之间的相关系数范围为0.261~0.536,各领域与总量表的相关系数范围为0.643~0.758;共提取6个公因子,累计方差贡献率为60.118%。结论:该量表具有较好的信度、效度,可建立判别分析函数,用于痔疾病临床疗效评价、治疗方案筛选和标准优化。

基于临床计量标准的《卒中后失语患者报告结局量表》研究

目的:评价《卒中后失语患者报告结局量表》的可行性、信度、效度及敏感性。方法:通过临床计量标准下患者报告结局测量《卒中后失语患者报告结局量表》进行多维度临床验证。选取2022年3月至2022年10月就诊于北京中医药大学东直门医院和中国康复研究中心门诊、住院患者作为研究对象,分别采用频数分析、Cronbach信度系数、Pearson相关系数、Mokken Scale model进行验证。结果:共收集142份问卷,有效问卷140份,完成率100%,平均完成时间(6.13±3.68)min;Cronbachα为0.932,内容效度显示除Q1外其余条目与本维度的相关系数大于与其他维度的相关系数;Mokken Scale model显示量表各维度同质性系数H>0.349,除Q4外,其余条目同质性系数H_(ij)>0,H_(i)>0.3;中国康复研究中心汉语标准失语症检查量表与《卒中后失语患者报告结局量表》总分(r=0.562,P<0.01)、语言维度(r=0.630,P<0.01)及社会维度(r=0.533,P<0.01)之间均存在显著的正相关。结论:《卒中后失语患者报告结局量表》具有良好的可行性、精准性、可靠性、有效性、敏感性,可用来作为临床评估卒中后失语患者的量表之一。

贫血患者临床诊断中血常规检验价值分析

贫血患者临床诊断中血常规检验价值分析。方法 本次研究采用回顾性分析法,收集健康体检对象36例对象中再生障碍性贫血(观1组)12例、缺铁性贫血(观2组)12例、溶血性贫血(观3组)12例对象血常规检验结果,分析贫血对象的血常规检验情况。结果 观察组和对照组对比可知,两组对象的基线资料对比有一定差异,观察组的RBC、MCH、RDW、MCH、MCV指标和对照组差异显著,而观察组中观1、观2、观3之间RDW、MCV指标有差异,(p<0.05),有统计学意义;其余指标无差异,指标对比(p>0.05),无统计学意义。结论 贫血患者和健康体检对象的血常规指标中RBC、MCH、RDW、MCH、MCV有所差异,贫血对象中缺铁性贫血、溶血性贫血、再生障碍性贫血对象RDW、MCV指标有差异,RBC、MCH等指标无差异,可见以上指标作为贫血疾病诊断、贫血疾病分型鉴别的依据,建议推广。

基于重复测量的不同用药方案和血压水平高血压患者报告结局比较

目的:基于患者报告的临床结局(patient reported outcomes,PRO)比较不同血压水平的高血压患者对于不同用药方案的治疗效果,为临床医生选择用药方案提供线索。方法:对正在服用降压药物的625例社区高血压患者进行PRO基线测量,并每3个月测量1次,共重复测量3次。采用重复测量方差分析法,分析比较不同时间点2种用药方案(单一用药、联合用药)和3种血压水平(1级高血压、2级高血压、3级高血压)构成的6种组合的PRO差异。结果:重复测量方差分析结果显示,不同用药方案、血压水平的高血压患者在3次重复测量后PRO得分产生不同程度的波动。单一用药的1级高血压患者,身体健康、心理健康、社会健康、精神/信仰健康、特异模块领域的PRO得分均波动下降;单一用药的2级、3级高血压患者,心理健康、社会健康、精神/信仰健康领域得分均波动上升。联合用药的1级、2级、3级高血压患者身体健康领域PRO得分没有差异。联合用药的2级高血压患者心理健康领域得分呈下降趋势。联合用药的3级高血压患者社会健康得分呈波动上升趋势。联合用药的1级高血压精神/信仰健康得分呈波动下降趋势,2级高血压精神/信仰健康得分呈上升趋势。联合用药的2级高血压患者特异模块得分呈下降趋势。从量表总分看,1级高血压患者,无论是单一用药还是联合用药PRO得分均下降,2级高血压和3级高血压患者使用单一用药和联合用药时PRO得分均呈波动上升趋势。结论:不同血压水平的高血压患者对于单一用药和联合用药治疗后PRO得分不同,临床医生在选择用药方案时可参考患者的PRO。

临床患者输血前传染性标志物的检测及意义

目的了解临床患者输血前传染性疾病的感染情况,预防医院感染,避免因输血引起的医疗纠纷。方法对25 870例临床患者进行输血前乙型肝炎两对半、丙型肝炎病毒抗体(抗HCV)、人类免疫缺陷病毒抗体[抗HIV(1+2)]、梅毒快速血浆反应素(RPR)及梅毒特异性抗体4项传染性标志物检测。结果各种传染性标志物的阳性率分别为乙型肝炎病毒表面抗原9.45%、抗HCV 0.42%、抗HIV(1+2)0.008%、RPR 0.50%、梅毒特异性抗体0.51%。结论临床患者输血前传染性标志物的检测对医患双方均有益,对疾病的早期诊断与早期治疗、临床输血管理的安全监控、减少医疗纠纷、防止医源性感染均有重要意义。