干细胞治疗的全球新进展及其药物毒理学要求

随着干细胞技术的日趋成熟,国际上干细胞在组织工程、再生医学等方面的应用取得诸多进展,国内近期也刚刚颁布干细胞临床研究的管理办法,迈出了干细胞临床转化的第一步.作者总结了国内以及国际上干细胞治疗的最新指导原则及管理法规的要求,汇总全球最新的干细胞治疗的研究进展及临床申请情况,并对干细胞制剂的药物毒理学评价方法及要求进行了介绍.

创新单抗药物申报临床试验病毒安全性相关监管指南调研与技术考量

随着我国生物制药自主创新能力的不断提高,越来越多的创新型单抗药物申报注册临床试验,同时国外已上市和/或国外开展临床试验的单克隆抗体药物在国内申报注册临床的数量也不断增加。2018年国家药品监督管理局对外发布了《新药Ⅰ期临床试验申请技术指南》(2018年第16号),该指南对创新药申报临床试验阶段药学研究及申报资料提出了相关要求,极大提高了生物创新药的申报质量。但相比美国药品监管机构和欧盟药品监管机构,我国针对创新药申报临床阶段细化的技术指南尚不完善,如生物技术产品申报临床阶段的病毒安全性评价。本文调研了2018~2020年申请人针对创新单抗药物申报临床阶段的一般性技术问题,发现申请人聚焦的问题包括生产终末细胞和/或细胞收获液检定以及病毒去除或灭活验证。同时,审评中也发现由于申请人对国内外技术指南阶段性要求理解的差异,导致申报资料也存在一定差异。结合我国和美国、欧盟药品监管机构病毒安全性相关技术指南的调研并基于技术考量,本文对生产过程中外源病毒因子检测和病毒去除或灭活验证提出个人建议,旨在确保创新单抗药物在申报临床试验阶段的病毒安全性。

药代动力学在药物申报中的应用

本文根据国际制药的前沿发展状况,探讨药代动力学在药物申报中的广泛应用。在国际上,不论是新药还是改进药型或是非专利仿制药,都需要药代动力学的支持。从其安全性和有效性的角度,药物审批监管机构需要尽可能完整地了解药物在体内的过程,把握药物的性能,为审批和监管提供科学依据。而药代动力学可依据生物利用度的基本原理,给研究者和公众提供详尽的药物在体内代谢过程的图像。因此,围绕药物申报的药代动力学研究及其软件应用,也得到了广泛地发展。