真实世界研究:中医干预措施效果评价的新理念

解释性随机对照试验(explanatory randomized controlled trial,ERCT)得出的结论往往在真实临床环境下缺乏实际应用价值,而实用性随机对照试验(pragmatic randomized controlled trial,PRCT)在试验结果的推广上也存在一定的局限性。一些国家已开展真实世界研究(real-world study,RWS)来探讨临床干预措施或上市后药品的有效性和安全性,这是一种新的临床研究理念。通过回顾国外开展的RWS,我们总结其研究设计的基本特征,并探讨RWS和PRCT之间的区别和联系。RWS和PRCT在设计理念上具有不同之处。在RWS中,研究者倾向于在超大样本量和广泛受试人群的基础上开展长期评价,并注重有临床意义的结局指标。数据采集、管理和分析方面的严格控制对于RWS和PRCT而言都是至关重要的。鉴于中医临床干预措施及其评价的复杂性,PRCT并不完全适用于中医临床研究,将RWS运用于中医临床研究是一种很好的思路。我们可以通过PRCT来探讨中医干预措施的效力,并通过RWS来深入理解其真实临床效果。RWS将成为中医临床试验和中药上市后再评价研究的一种新方法。

新《药品注册管理办法》出台后的药品注册申报工作

新《药品注册管理办法》及其配套的《药品注册现场核查管理规定》的出台,对于药品注册申报提出了更高的要求。本文主要说明修订后的《药品注册管理办法》主要变化的内容和要求,并就今后药品研发和注册申报中需要注意的几个问题进行探讨。

创新药早期临床试验中强化QT研究设计的实施要点及策略

心脏安全性是创新药物研发中备受关注的问题,2005年人用药品注册技术要求国际协调会(ICH) E14指导原则要求对所有作用于人体的全身用新药进行全面QT研究。但标准的全面QT研究存在设计复杂和实施困难等问题,费时、费力、耗资巨大,另外,大量的健康受试者被暴露在阳性对照中无疑增加了安全性风险。鉴于这些局限性,2015年ICH E14更新版提出强化QT研究的概念。本文阐述了创新药物强化QT研究的设计要点包括样本量、剂量范围、心电采集和心电数据判定,提出在剂量设计、安全性指标设计、入排标准、设备和算法、分析用QT指标方面的注意事项和策略。

美国食品和药物管理局中草药新药临床试验申请

近年来,中草药和植物药的研发越来越受到制药工业的关注。各国的药物管理机构也在逐步完善中草药和植物药的审批要求。本文主要介绍了美国食品和药物管理局对于中草药的临床试验申请的相关问题。

关于医疗机构中药复方新药开发的探讨

中药新药的开发是实现中医药现代化的关键,医疗机构是中药复方新药开发的源头。本文对医疗机构中药复方新药开发的现状、存在的相关问题进行分析,指出应明确临床定位,建立规范化的临床疗效评价方法以及中药复方新药开发平台,提供有利条件促成品种的转化,促进中药复方新药的开发、转化。

我国药品注册管理法规体系的形成及现状思考

随着我国药品监管法律法规体系的逐步形成,药品注册管理的有关法规也经历了不断的补充和完善,构成了独立的药品注册管理法规体系。本文回顾了我国药品注册管理法规体系的形成和发展过程,对我国药品注册管理法规体系的现状以及当前面临的一些问题进行了分析和探讨。

对美国食品和药物管理局生物类似药可互换性概念和要求的解读

美国食品和药物管理局(FDA)于2017年1月发布了"行业指南:证明与参照药具有可互换性时的考虑事项"的草案,并公开征求意见。此次草案旨在帮助申办者证明蛋白制品与参照药具有可互换性,以支持其按照公共健康服务法案(PHSA)351(k)提交上市许可或补充申请。本文结合FDA历年来生物类似药相关指南文件,重点对草案中生物类似药可互换性的概念和要求进行解读,以供我国在制订生物类似药监管法规时参考。

鼓励政策支持下我国儿童用药上市批准情况分析

基于国家药品监督管理局和药品审评中心官网的受理品种及在审品种信息等公开数据库,调研分析2016—2019年政府鼓励研发申报的3批106个儿童临床急需药品的注册申报进展及其对应的成人用药上市情况。有23个(21.7%)药品在鼓励研发申报清单公布后获批上市,其中10个为境内新上市品种,13个为针对儿童用药需求的新剂型或新规格。鼓励清单中有9个药品用于儿童罕见病治疗,其中5个在鼓励政策支持下获批上市。截至目前,清单中仍有29个(27.4%)药品无上市产品,有54个药品已有成人用药的批准文号而无适合儿童用药特点的剂型或规格。自药品审评审批制度改革以来,我国儿童用药上市审批明显加快,但目前儿童用药品种仍未匹配临床需求。激励儿童用药研发需要全链条多点发力,推出更多优化政策,助力我国儿童用药研发。