反义寡核苷酸的化学修饰

反义寡核苷技术(antisense oligonucleotide technology.ASON)最初是指与单链RNA互补的一段寡核苷酸序列。随着研究的不断深入,发现寡核苷酸不仅可与单链RNA结合形成DNA-RNA杂合体,而且某些特殊序列还可与双链DNA结合形成三链核酸(triplex)。人们将前者称为反义(antisense),后者称为反基因(antigene)以示区别。此外。

慢性病毒性肝炎的基因治疗:核酶、反义寡核苷酸和显性负相突变

基因治疗已成为抗病毒治疗的一个主要的、潜在的应用领域。抗病毒策略可针对病毒生命周期的一个或数个阶段。病毒的生命周期包括:病毒对细胞膜的粘附、进人细胞内、脱衣壳、基因复制、表达、病毒装配以及最后病毒颗粒的释放。鉴于现行治疗慢性乙型肝炎和丙型肝炎病毒的疗效有限,研究了一些针对阻断病毒基因的表达或功能的抗病毒策略,如核酶、反义寡核苷酸和显性负相突变(Domi-

反义寡核苷酸的动物模型研究

寡核苷酸能以序列特异性方式抑制基因表达已有记载。寡核苷酸因具有敏锐的特异性,已被推荐用于治疗多种人类疾病,其疾病包括癌症、微生物感染和自身免疫病。目前约有16个临床试验正在实施。然而,对寡核苷酸在体内表现所知甚少。由体外研究推断,人体内药代动力学和作用效果可能是困难的和不适当的。动物模型仍是寡核苷酸开发成人体有效药物的一种基本工具。

中国在治疗慢性粒细胞白血病研究中取得进展

近日从中国医学科学院血液学研究所了解到,该所国家重点实验室的丛秀丽博士,在其导师韩忠朝教授的指导下,研制出一种治疗慢性粒细胞白血病的新方法,并在最新一期国际杂志《Leukemia》上发表。慢性粒细胞白血病是起源于多能造血干细胞的克隆增殖性疾病,占所有成人自血病的15%-20%,是白血病治疗的一大难题,现有的化疗方案均不能改善其自然病程。