欧盟优先药物计划简介及对我国的启示

为加快临床需求未满足领域的新药的开发和上市,欧洲药品管理局(EMA)于2016年推出了“优先药物计划(PRIME)”,并为获得该项资格的药物在不同开发阶段提供了一系列支持举措,包括任命EMA的专门人员辅助申请人、在重要开发阶段向申请人提供多次与监管部门交流的机会、协助申请人制定/调整药物开发计划和监管策略、促进药物研发与上市审评的衔接等,以加快优先药物上市申请的审批。截至2021年上半年,EMA共收到384份PRIME资格申请,其中有95份获得批准,涉及抗肿瘤药、血液系统用药和神经系统用药等19个治疗领域。建议我国相关部门可借鉴EMA的做法,在项目管理、沟通交流会议管理、审评资源利用及审评质量管理等方面加强建设,以完善我国突破性治疗药物制度。

欧盟的优先药物激励制度研究

加快药品审批效率,促进药品创新已经成为行业共识。本文通过分析欧盟优先药物激励制度实施背景及其激励措施,结合我国当前特殊审评的现状,探讨如何完善我国特殊审评制度。

我国优先审评药物采购管理研究

目的:为完善我国优先审评药物采购管理政策提供参考。方法:从我国优先审评药物采购管理政策出发,梳理截至2017年底已批准上市的优先审评药物,筛选出已明确采购方式的优先审评药物并按照纳入优先审评的理由进行分类,比较不同类别优先审评药物在各省的采购方式,以发现优先审评药物采购管理中存在的不足,并提出相应政策建议。结果与结论:截至2017年底有56个品种被获批为优先审评药物,其中有16种药品通过各省药品采购平台进行交易。上述16种药品中,有13种已明确具体采购方式,包括直接挂网采购、限价挂网采购、竞价采购、议价采购、招标采购、备案采购等6种采购方式,其中直接挂网采购使用频次最高。按照纳入优先审评的理由,上述13种已明确具体采购方式的药品主要分为具有明显临床价值的新药、临床急需药品、儿童用药、首仿药、同步申报药等5类。我国优先审评药物采购管理政策在制度设计、采购方式、管理程序这3个方面存在不足,体现为注册审评政策与采购政策之间没有充分衔接;除临床急需的优先审评药物外,其余类别的优先审评药物采购方式不统一、地区差异性较大;药品采购过程对药物经济学评价的利用度有待提高。建议细化药品采购类别并兼顾注册分类、统一药品采购方式并明确各类优先审评药物采购途径、规范药品采购管理并提高对药物经济学评价的关注度及利用度,以提高我国优先审评药物的可及性。

EMA的优先药物政策及实施效果分析

2016年3月,欧洲药品管理局启动优先药物(PRIME)计划。对具有潜力(显著解决患者未满足的医疗需求)的药物,PRIME计划可提供早期的与强力的科学与监管支持。本文系统分析了PRIME的资格标准、资格程序和特征,以及近2年来的实施效果。启动会议与科学建议程序是PRIME的主要特征。PRIME计划实施以来,EMA共计接受与评估207份PRIME资格申请,48个PRIME资格被批准。资格申请涉及很多治疗领域,其中大多数是抗肿瘤药、血液系统用药和神经系统用药。

EMA的新药优先政策与监管手段分析

通过欧盟药品监督管理局网站查阅、收集其新药优先政策和监管手段的相关信息。欧盟药品监督管理局发布"优先药物"计划,加大针对那些医疗需求尚未满足的患者的药物研发支持。除此之外,还有3种促进患者更早获得新药的监管手段。例如,加速审评旨在缩短EMA的人用药品委员会对药品上市许可申请的审查时限;条件上市许可是指在完整数据可获得之前批准上市;同情用药则是允许医疗需求尚未满足的患者使用未批准上市的药物。对EMA的新药优先政策和监管手段进行具体分析,可为我国新药审评审批制度深入改革提供参考。

2018年全球新药研发报告——第2部分:趋势与挑战(V)

从制药产业的全局着眼,重点探讨2018年那些最令人瞩目的事件,包括埃博拉疫情在刚果的大规模持续性爆发,基因编辑技术CRISPR的潜在应用及滥用等。与往年一样,报告还将继续回顾孤儿药的开发情况,新的监管支持政策,如欧盟的优先药物制度(PRIME)和日本的Sakigake制度,企业研发管线的损耗,以及值得关注的制药/生物技术公司的兼并与收购。最后,报告还对2019年即将获批的新药进行了预测。

2018年全球新药研发报告——第2部分：趋势与挑战（Ⅵ）

从制药产业的全局着眼,重点探讨2018年那些最令人瞩目的事件,包括埃博拉疫情在刚果的大规模持续性爆发,基因编辑技术CRISPR的潜在应用及滥用等。与往年一样,报告还将继续回顾孤儿药的开发情况,新的监管支持政策,如欧盟的优先药物制度(PRIME)和日本的Sakigake制度,企业研发管线的损耗,以及值得关注的制药/生物技术公司的兼并与收购。最后,报告还对2019年即将获批的新药进行了预测。

2017年全球新药研发报告——第二部分：趋势与挑战（Ⅵ）

通过敏锐的视角概述了2017年全球制药行业热点话题，包括影响美国和其他一些发达国家的日益严重的阿片类药物危机，2017—2018年的流感疫情，并聚焦通用流感疫苗的需求。与往年—样．报告对孤儿药开发、优先药物（PRIMW）和再生医学先进疗法（RMAT）等新支持政策、研发管线减缩、药品定价以及值得关注的制药／生物技术公司间的兼并与收购交易进行了回顾.此外．还预测了2018年将会通过审批的新药。

2017年全球新药研发报告——第二部分:趋势与挑战(Ⅶ)

通过敏锐的视角概述了2017年全球制药行业热点话题,包括影响美国和其他一些发达国家的日益严重的阿片类药物危机,2017—2018年的流感疫情,并聚焦通用流感疫苗的需求。与往年一样,报告对孤儿药开发、优先药物(PRIMW)和再生医学先进疗法(RMAT)等新支持政策、研发管线减缩、药品定价以及值得关注的制药/生物技术公司间的兼并与收购交易进行了回顾;此外,还预测了2018年将会通过审批的新药。

2017年全球新药研发报告—-第二部分：趋势与挑战（Ⅴ）

通过敏锐的视角概述了2017年全球制药行业热点话题，包括影响美国和其他一些发达国家的日益严重的阿片类药物危机，2017—2018年的流感疫情，并聚焦通用流感疫苗的需求。与往年一样，报告对孤儿药开发、优先药物（PRIMW）和再生医学先进疗法（RMAT）等新支持政策、研发管线减缩、药品定价以及值得关注的制药／生物技术公司间的兼并与收购交易进行了回顾。此外，还预测了2018年将会通过审批的新药。