对临床试验统计学假设检验中非劣效、等效和优效性设计的认识

在对国内药物注册临床试验报告的审评中,常遇到以传统显著性检验代替非劣效、等效和优效性检验的错误,就它们的区别及适用范围,本文对判断界值的确定、样本含量、推断结论及审评中的主要关注点进行了阐释。

差异性、等效性、非劣效性和优效性设计中的t检验

随着新药临床试验的开展越来越多,也越来越规范,等效性检验、非劣效性检验和优效性检验被广泛地提出,但也常遇到以传统显著性检验代替非劣效、等效和优效性检验的错误。因此,本文从样本均数的抽样分布出发,就它们的适用条件、检验目的、假设形式、公式的区别和联系进行了阐释。

如何正确运用t检验——两算术均值比较优效性t检验及SAS实现

本文主要介绍临床试验中优效性检验的概念、假设检验、界值设定和样本量的估计以及成组设计一元定量资料优效性t检验的SAS实现。通过实例展示SAS在优效性t检验中的应用,分别基于两种数据结构(原始定量数据和样本含量、均值、标准差数据)进行操作,对结果进行解释并作出结论。

如何正确运用Z检验——两总体率比较优效性Z检验及SAS实现

本文目的是介绍两总体率比较优效性Z检验的原理、方法和SAS实现。文中涉及两个方面的内容,包括两总体率比较优效性Z检验的原理和方法以及基于SAS软件实现两总体率比较优效性Z检验。文中给出了SAS输出结果并对其进行解释,并分别得出统计学结论和专业结论。

成组设计定性资料的三种特殊检验及其SAS实现

对于成组设计定性资料,人们常用成组设计定性资料(常称为四格表资料)的χ2检验或Fisher精确检验。事实上,这里提及的常用的假设检验都属于一般的差异性检验方法。然而,在新药或医疗器械临床试验研究中,还有3种特殊的差异性检验方法,即:优效性检验、非劣性检验和等效性检验。本文将介绍这3种特殊检验的概念、计算方法、应用实例,以及用SAS编程法实现其统计计算的方法。

对临床试验中显著性检验、区间检验及置信区间检验之间关系一致性的认识

显著性检验是最基本的统计假设检验,它的基本思想是小概率原理;区间检验是传统显著性检验的延伸,它用来检验两个总体的差异是否在某范围之内;置信区间检验是先找到药物疗效差值的置信区间,通过置信区间下限或(和)上限与界值的关系来判断两种药物非劣效、等效、优效的关系。通过公式推导发现,区间检验与显著性检验的主要区别是前者的假设中包含了有临床意义的界值△,而区间检验和置信区间检验是一致的,可以用置信区间检验实现区间检验的目的。

自适应两阶段设计的性质及样本容量的再估计

临床试验的主要目的是在给定的一些可能有效的治疗中找到一个最佳治疗,并证明所找到的最佳治疗相对于试验控制组的优效性。文章探讨了自适应两阶段试验设计及其在临床Ⅱ/Ⅲ期中的应用,并证明了一些性质。通过计算机模拟给出了有效性检验的临界值与样本容量的关系,指出自适应两阶段试验所需的样本容量比传统的试验设计方法更少,有较高的伦理学价值和经济学价值。

新药临床试验设计中的比较类型

本文目的是介绍新药临床试验设计中的四种比较类型,即一般差异性检验、非劣效性检验、优效性检验和等效性检验。通过讲解与假设检验有关的概念,总结了假设检验的种类,推理出广义差异性检验的概念;着重论述了四种比较类型和合理选用的要领;从临床试验设计角度出发,详细给出了成组设计四种比较类型下一元定量资料假设检验时样本含量估计所需要的SAS程序和应用实例,并提供了与"成组设计四种比较类型有关的其他内容的解决方案"的参考文献。